Program rozszerzonego dostępu dla indywidualnego pacjenta Troriluzole IND
Rozszerzony dostęp do stosowania troriluzolu w ataksji rdzeniowo-móżdżkowej
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Celem tego programu rozszerzonego dostępu jest zapewnienie dostępu do troriluzolu pacjentom z ataksją rdzeniowo-móżdżkową, którzy nie kwalifikują się do innych badań klinicznych nad troriluzolem i którzy w opinii lekarza prowadzącego mogliby potencjalnie odnieść korzyść z leczenia troriluzolem.
Wnioski lekarzy prowadzących o złożenie wniosku dotyczącego nowego leku badawczego dla pojedynczego pacjenta w ramach programu rozszerzonego dostępu do troriluzolu będą rozpatrywane indywidualnie.
Typ studiów
Rozszerzony typ dostępu
- Populacja średniej wielkości
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U pacjenta potwierdzono rozpoznanie ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (NZK)
- W opinii i ocenie klinicznej lekarza potencjalne korzyści przewyższają potencjalne ryzyko otrzymania terapii eksperymentalnej, na podstawie historii choroby indywidualnego pacjenta i kryteriów kwalifikacyjnych do programu oraz uznanej przez lekarza prowadzącego za medycznie odpowiednią do leczenia troriluzolem.
- Odpowiednia funkcja wątroby
Kryteria wyłączenia:
- Wiadomo, że u pacjenta występuje ostra lub przewlekła choroba wątroby, która w ocenie lekarza ma znaczenie kliniczne
- U pacjenta w przeszłości występował istotny klinicznie stan chorobowy, który utrudniałby pacjentowi przestrzeganie instrukcji leczenia w ramach rozszerzonego dostępu lub narażałby pacjenta na zwiększone ryzyko
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby móżdżku
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- BHV4157-401
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .