Pod-badanie pediatryczne fazy 1 choroby Leśniowskiego-Crohna MSC AFP
Badanie fazy I autologicznej wtyczki przetoki pokrytej mezenchymalnymi komórkami zrębu u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna z przetokami: badanie dodatkowe u dzieci
Badacze proponują zbadanie bezpieczeństwa autologicznego transferu mezenchymalnych komórek zrębowych przy użyciu biomacierzy (wtyczki przetoki Gore Bio-A) w badaniu fazy I z użyciem pojedynczej dawki 20 milionów komórek. Do badania zostanie włączonych 20 pacjentów (w wieku od 12 do 17 lat) z przetokami okołoodbytniczymi Crohna.
Pacjenci zostaną poddani standardowej terapii uzupełniającej obejmującej drenaż infekcji i umieszczenie drenującego setonu. Sześć tygodni po umieszczeniu setonu drenującego seton zostanie zastąpiony zatyczką przetoki Gore z wypełnieniem MSC, zgodnie z aktualną praktyką kliniczną. Pacjenci będą następnie obserwowani pod kątem reakcji na przetokę i zamknięcia przez 24 miesiące. Jest to autologiczny produkt pochodzący od pacjenta i stosowany wyłącznie u tego samego pacjenta.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wizyta 1: Pacjenci zostaną ocenieni pod kątem kwalifikowalności (lista kontrolna włączenia/wyłączenia) i uzyskana zostanie pisemna, świadoma zgoda. Pacjenci zostaną poddani ogólnemu badaniu z parametrami życiowymi. Pacjenci zostaną zaplanowani na biopsję tkanki tłuszczowej w celu pobrania tkanki potrzebnej do wzrostu MSC. W przypadku braku wzrostu komórek z tkanki pobranej z pierwszej biopsji, zostanie podjęta kolejna próba z drugiej próbki tkanki od tego pacjenta. Jeśli jednak druga próba nie spowoduje wzrostu komórek, dalsze próby nie będą podejmowane, a pacjent nie będzie kontynuował badania.
Pacjenci będą następnie obserwowani pod kątem reakcji na przetokę i zamknięcia przez 24 miesiące. Wizyty studyjne to Dzień 1, Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 52 i Tydzień 104. Jest to autologiczny produkt pochodzący od pacjenta i stosowany wyłącznie u tego samego pacjenta.
Typ studiów
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia
- Mężczyźni i kobiety w wieku 12-17 lat.
- Mieszkańcy Stanów Zjednoczonych.
- Choroba Leśniowskiego-Crohna z pojedynczą lub wieloma drenującymi złożonymi przetokami okołoodbytniczymi (definicja jak poniżej) utrzymująca się przez co najmniej 3 miesiące pomimo standardowego leczenia (definicja poniżej).
- Dozwolone jest jednoczesne leczenie kortykosteroidami, lekami 5-ASA, tiopurynami, MTX, antybiotykami i terapią anty-TNF.
- Wszyscy pacjenci powinni mieć wykonaną kolonoskopię w ciągu ostatnich 12 miesięcy, aby wykluczyć stan złośliwy lub stan przednowotworowy
- Nie mają przeciwwskazań do badań MR: m.in. rozrusznik serca lub magnetycznie aktywne fragmenty metali, klaustrofobia
- Zdolność do przestrzegania protokołu
- Kompetentny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody (i zgody w stosownych przypadkach).
- Musi mieć nieudaną standardową terapię medyczną, w tym środki anty-TNF
Kryteria wyłączenia
- Niemożność uzyskania świadomej zgody (i zgody w stosownych przypadkach).
- Klinicznie istotne stany medyczne w ciągu sześciu miesięcy przed podaniem MSC: np. posocznica, czynne zapalenie płuc, ciężka infekcja lub inne stany, które w opinii badaczy mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta.
szczególne wyłączenia;
A. Dowody zapalenia wątroby typu B, C lub HIV
- Historia raka, w tym czerniaka (z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry)
- Badany lek w ciągu trzydziestu (30) dni od wartości wyjściowej
- Mieszkaniec poza Stanami Zjednoczonymi
- Ciąża lub próba zajścia w ciążę lub karmienie piersią.
- Historia klinicznie istotnej autoimmunizacji (innej niż choroba Leśniowskiego-Crohna) lub jakikolwiek wcześniejszy przykład autoimmunizacji ukierunkowanej na tłuszcz
- Wcześniejsza reakcja alergiczna na zatyczkę przetoki okołoodbytniczej.
- Jeśli tkanka tłuszczowa nie jest technicznie wykonalna
- Waga poniżej 35 kg
- Uczulenie na miejscowe środki znieczulające
- Drogi inne niż jelitowo-skórne (tj. odbytniczo-pochwowe, jelitowo-pęcherzykowe)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tylko 1 ramię: leczenie MSC-AFP
Grupa pojedynczego leczenia: Kwalifikujący się pacjenci będą leczeni zatyczką do przetoki Gore Bio-A, która została pokryta autologicznymi mezenchymalnymi komórkami zrębowymi.
Jest to badanie leku, w szczególności badanie fazy 1 autologicznych mezenchymalnych komórek zrębowych.
Pojedyncza dawka 20 milionów komórek.
|
Kwalifikujący się pacjenci będą leczeni za pomocą zatyczki do przetoki, która została pokryta autologicznymi mezenchymalnymi komórkami zrębowymi.
Badanie narkotyków.
Pojedyncza dawka 20 milionów komórek.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z jakimikolwiek zdarzeniami niepożądanymi związanymi z badanym lekiem
Ramy czasowe: [Ramy czasowe: 2-24 miesiące
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest określenie bezpieczeństwa stosowania autologicznych mezenchymalnych komórek podścieliska (MSC) pochodzących z tkanki tłuszczowej związanych z zatyczką przetoki Gore Bio-A do leczenia opornych na leczenie przetok okołoodbytniczych CD.
|
[Ramy czasowe: 2-24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z wyzdrowieniem w odpowiedzi na leczenie badanym lekiem
Ramy czasowe: Ramy czasowe: 2-24 miesiące
|
Miarą wyniku będzie obecność lub brak drenażu przetoki (tak vs. nie)
|
Ramy czasowe: 2-24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Główny śledczy: William Faubion, Mayo Clinic
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 15-005574
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .