Fase 1 Crohns pædiatriske delstudie af MSC AFP
Et fase I-studie af autolog mesenkymal stromalcellebelagt fistelprop hos patienter med fistulerende Crohns sygdom: pædiatrisk delstudie
Forskerne foreslår at undersøge sikkerheden ved autolog mesenkymal stromal celleoverførsel ved hjælp af en biomatrix (Gore Bio-A Fistel Plug) i et fase I-studie med en enkelt dosis på 20 millioner celler. 20 patienter (i alderen 12 til 17 år) med Crohns perianale fistler vil blive indskrevet.
Forsøgspersoner vil gennemgå standard adjuverende terapi, herunder dræning af infektion og anbringelse af en drænende seton. Seks uger efter placeringen af drænsetonen vil setonen blive erstattet med den MSC-fyldte Gore fistelprop i henhold til gældende klinisk praksis. Forsøgspersonerne vil efterfølgende blive fulgt for fistelrespons og lukning i 24 måneder. Dette er et autologt produkt, der stammer fra patienten og bruges kun til den samme patient.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Besøg 1: Patienter vil blive evalueret for berettigelse (inklusion/eksklusionstjekliste) og skriftligt informeret samtykke vil blive indhentet. Patienter vil gennemgå en generel undersøgelse med vitale tegn. Patienter vil blive planlagt til en fedtbiopsi for at indsamle det væv, der er nødvendigt for at dyrke MSC. I tilfælde af, at der ikke er cellevækst fra vævet opnået fra den første biopsi, vil der gøres et yderligere forsøg fra en anden vævsprøve fra denne patient. Men hvis det andet forsøg ikke lykkes med at dyrke celler, vil der ikke blive gjort yderligere forsøg, og forsøgspersonen vil ikke fortsætte i undersøgelsen.
Forsøgspersonerne vil efterfølgende blive fulgt for fistelrespons og lukning i 24 måneder. Studiebesøg er dag 1, uge 2, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52 og uge 104. Dette er et autologt produkt, der stammer fra patienten og bruges kun til den samme patient.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Hanner og kvinder i alderen 12-17 år.
- Indbyggere i USA.
- Crohns sygdom med enkelte eller multiple drænende komplekse perianale fistler (definition som nedenfor) i mindst tre måneder på trods af standardbehandling (definition nedenfor).
- Samtidig behandling med kortikosteroider, 5-ASA-lægemidler, thiopuriner, MTX, antibiotika og anti-TNF-behandling er tilladt.
- Alle patienter skal have gennemgået en koloskopi inden for de sidste 12 måneder for at udelukke ondartet eller præmalign tilstand
- Har ingen kontraindikationer til MR-vurderinger: f.eks. pacemaker eller magnetisk aktive metalfragmenter, klaustrofobi
- Evne til at overholde protokol
- Kompetent og i stand til at give skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvor det er relevant).
- Skal have fejlet standard medicinsk behandling inklusive anti-TNF-midler
Eksklusionskriterier
- Manglende evne til at opnå informeret samtykke (og samtykke, hvor det er relevant).
- Klinisk signifikante medicinske tilstande inden for de seks måneder før administration af MSC'er: f.eks. sepsis, lungebetændelse aktiv alvorlig infektion eller andre tilstande, der efter efterforskernes opfattelse ville kompromittere patientens sikkerhed.
Specifikke undtagelser;
en. Tegn på hepatitis B, C eller HIV
- Anamnese med kræft inklusive melanom (med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer)
- Undersøgelseslægemiddel inden for tredive (30) dage efter baseline
- En bosiddende uden for USA
- Gravid eller forsøger at blive gravid, eller ammer.
- Anamnese med klinisk signifikant autoimmunitet (bortset fra Crohns sygdom) eller ethvert tidligere eksempel på fedtstyret autoimmunitet
- Tidligere allergisk reaktion på en perianal fistelprop.
- Hvis fedtvæv ikke er teknisk muligt
- Vægt mindre end 35 kg
- Allergisk over for lokalbedøvelse
- Ikke-enterokutane kanaler (dvs. rekto-vaginal, entero-vesikulær)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kun 1 arm: behandling med MSC-AFP
Enkeltbehandlingsgruppe: Kvalificerede patienter vil blive behandlet med en Gore Bio-A fistelprop, der er blevet coatet med autologe mesenkymale stromaceller.
Dette er et lægemiddelstudie, specifikt fase 1-studie af autologe mesenkymale stromaceller.
Enkelt dosis på 20 millioner celler.
|
Berettigede patienter vil blive behandlet med en fistelprop, der er blevet belagt med autolog mesenkymal stromalcelle.
Lægemiddelundersøgelse.
Enkelt dosis på 20 millioner celler.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forsøgspersoner med eventuelle uønskede hændelser, der er relateret til undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: [Tidsramme: 2-24 måneder
|
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved at bruge adipøst afledte, autologe mesenchymale stromaceller (MSC) bundet til Gore Bio-A Fistel Plug til behandling af refraktære CD perianale fistler.
|
[Tidsramme: 2-24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forsøgspersoner med helbredelse som svar på undersøgelsens lægemiddelbehandling
Tidsramme: Tidsramme: 2-24 måneder
|
Resultatmålet vil være tilstedeværelsen eller fraværet af fisteldræning (Ja vs. Nej)
|
Tidsramme: 2-24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Ledende efterforsker: William Faubion, Mayo Clinic
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 15-005574
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Perianal fistel
-
Sohag UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Alexandria UniversityIkke rekrutterer endnu
-
The Affiliated Hospital of Putian UniversityIkke rekrutterer endnu
-
King Edward Medical UniversityAfsluttet
-
Imam Abdulrahman Bin Faisal UniversityAfsluttetPerianal kirurgi
-
Angiocrine BioscienceIkke rekrutterer endnuKryptoglandulær perianal fistelForenede Stater
-
Nottingham University Hospitals NHS TrustRekrutteringPerianal Crohns sygdomDet Forenede Kongerige
-
Anthony LemboAfsluttetCrohns sygdom | Perianal Crohns sygdom | Perianal fistelForenede Stater
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.AfsluttetCrohns sygdom | Kompleks perianal fistelSpanien, Israel, Holland, Japan, Polen
-
University of Illinois at ChicagoIkke rekrutterer endnu