Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1 Crohns Pediatric Sub-studie av MSC AFP

3. juli 2017 oppdatert av: William A. Faubion, M.D.

En fase I-studie av autolog mesenkymal stromalcellebelagt fistelplugg hos pasienter med fistulerende Crohns sykdom: pediatrisk delstudie

Etterforskerne foreslår å studere sikkerheten ved autolog mesenkymal stromalcelleoverføring ved bruk av en biomatrise (Gore Bio-A Fistelpluggen) i en fase I-studie med en enkeltdose på 20 millioner celler. 20 pasienter (alder 12 til 17 år) med Crohns perianale fistler vil bli registrert.

Pasienter vil gjennomgå standard adjuvant terapi inkludert drenering av infeksjon og plassering av en drenerende seton. Seks uker etter plassering av dreneringssetonen vil setonen erstattes med MSC-lastet Gore fistelplugg i henhold til gjeldende klinisk praksis. Forsøkspersonene vil deretter bli fulgt for fistelrespons og lukking i 24 måneder. Dette er et autologt produkt som kommer fra pasienten og brukes kun til samme pasient.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Besøk 1: Pasienter vil bli evaluert for kvalifisering (sjekkliste for inkludering/ekskludering) og skriftlig, informert samtykke vil bli innhentet. Pasienter vil gjennomgå generell undersøkelse med vitale tegn. Pasienter vil bli planlagt for en fettbiopsi for å samle opp vevet som trengs for å dyrke MSC. I tilfelle det ikke er cellevekst fra vevet som ble oppnådd fra den første biopsien, vil et ytterligere forsøk gjøres fra en andre vevsprøve fra denne pasienten. Men hvis det andre forsøket ikke lykkes med å dyrke celler, vil det ikke bli gjort flere forsøk, og forsøkspersonen vil ikke fortsette i studien.

Forsøkspersonene vil deretter bli fulgt for fistelrespons og lukking i 24 måneder. Studiebesøk er dag 1, uke 2, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52 og uke 104. Dette er et autologt produkt som kommer fra pasienten og brukes kun til samme pasient.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Menn og kvinner 12-17 år.
  2. Innbyggere i USA.
  3. Crohns sykdom med enkelt eller flere drenerende komplekse perianale fistler (definisjon som nedenfor) i minst tre måneder til tross for standardbehandling (definisjon nedenfor).
  4. Samtidig behandling med kortikosteroider, 5-ASA-medisiner, tiopuriner, MTX, antibiotika og anti-TNF-behandling er tillatt.
  5. Alle pasienter bør ha gjennomgått en koloskopi de siste 12 månedene for å utelukke ondartet eller premalign tilstand
  6. Har ingen kontraindikasjoner for MR-evalueringer: f.eks. pacemaker eller magnetisk aktive metallfragmenter, klaustrofobi
  7. Evne til å følge protokoll
  8. Kompetent og i stand til å gi skriftlig informert samtykke (og samtykke der det er hensiktsmessig).
  9. Må ha mislyktes med standard medisinsk behandling inkludert anti-TNF-midler

Eksklusjonskriterier

  1. Manglende evne til å innhente informert samtykke (og samtykke der det er hensiktsmessig).
  2. Klinisk signifikante medisinske tilstander innen seks måneder før administrering av MSC-er: f.eks. sepsis, lungebetennelse aktiv alvorlig infeksjon eller andre tilstander som etter etterforskernes mening ville kompromittere sikkerheten til pasienten.

  3. Spesifikke ekskluderinger;

    en. Bevis på hepatitt B, C eller HIV

  4. Historie med kreft inkludert melanom (med unntak av lokaliserte hudkreft)
  5. Undersøkelsesmedisin innen tretti (30) dager etter baseline
  6. En bosatt utenfor USA
  7. Gravid eller prøver å bli gravid, eller ammer.
  8. Historie med klinisk signifikant autoimmunitet (annet enn Crohns sykdom) eller tidligere eksempel på fettrettet autoimmunitet
  9. Tidligere allergisk reaksjon på en perianal fistelplugg.
  10. Hvis fettvev ikke er teknisk mulig
  11. Vekt mindre enn 35 kg
  12. Allergisk mot lokalbedøvelse
  13. Ikke-enterokutane kanaler (dvs. rekto-vaginal, entero-vesikulær)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kun 1 arm: behandling med MSC-AFP
Enkeltbehandlingsgruppe: Kvalifiserte pasienter vil bli behandlet med en Gore Bio-A fistelplugg som har blitt belagt med autologe mesenkymale stromaceller. Dette er en medikamentstudie, nærmere bestemt fase 1-studie av autologe mesenkymale stromaceller. Enkeltdose på 20 millioner celler.
Legemiddel: Kun 1 arm: behandling med MSC-AFP
Kvalifiserte pasienter vil bli behandlet med en fistelplugg som har blitt belagt med autolog mesenkymal stromalcelle. Legemiddelstudie. Enkeltdose på 20 millioner celler.
Andre navn:
  • mesenkymale stromale celler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med eventuelle uønskede hendelser som er relatert til studiemedikamentet
Tidsramme: [Tidsramme: 2-24 måneder
Det primære endepunktet for denne studien er å bestemme sikkerheten ved bruk av fettavledede, autologe mesenkymale stromaceller (MSC) bundet til Gore Bio-A fistelpluggen for behandling av refraktære CD perianale fistler.
[Tidsramme: 2-24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med helbredelse som svar på studiens medikamentell behandling
Tidsramme: Tidsramme: 2-24 måneder
Resultatmålet vil være tilstedeværelse eller fravær av fisteldrenering (Ja vs. Nei)
Tidsramme: 2-24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

William A. Faubion, M.D.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael C Stephens, Mayo Clinic
  • Hovedetterforsker: William Faubion, Mayo Clinic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. juli 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2019

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2017

Først lagt ut (Anslag)

9. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-005574

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Perianal fistel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere