Vaihe 1 MSC AFP:n Crohnin pediatrinen alatutkimus
Vaiheen I tutkimus autologisesta mesenkymaalisesta stroomasolulla päällystetystä fistelitulppasta potilailla, joilla on fistuloiva Crohnin tauti: Lasten alatutkimus
Tutkijat ehdottavat, että tutkitaan autologisen mesenkymaalisen stroomasolunsiirron turvallisuutta käyttämällä biomatriisia (Gore Bio-A -fistulatulppa) vaiheen I tutkimuksessa, jossa käytetään 20 miljoonan solun yhtä annosta. Mukaan otetaan 20 potilasta (ikä 12–17 vuotta), joilla on Crohnin perianaalinen fisteli.
Koehenkilöt käyvät läpi tavanomaisen adjuvanttihoidon, mukaan lukien infektion poisto ja tyhjennyssetonin asettaminen. Kuusi viikkoa tyhjennyssarjan asettamisen jälkeen seton korvataan MSC-ladatulla Gore-fistelitulpalla nykyisen kliinisen käytännön mukaisesti. Tämän jälkeen koehenkilöitä seurataan fistelivasteen ja sulkemisen varalta 24 kuukauden ajan. Tämä on autologinen tuote, joka on johdettu potilaasta ja jota käytetään vain samalle potilaalle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vierailu 1: Potilaiden kelpoisuus arvioidaan (sisällytyksen/poissulkemisen tarkistuslista) ja kirjallinen, tietoon perustuva suostumus hankitaan. Potilaille tehdään yleinen tutkimus elintoimintojen kanssa. Potilaille määrätään rasvabiopsia MSC:n kasvattamiseen tarvittavan kudoksen keräämiseksi. Jos ensimmäisestä biopsiasta saadusta kudoksesta ei esiinny solujen kasvua, tämän potilaan toisesta kudosnäytteestä tehdään vielä yksi yritys. Kuitenkin, jos toinen yritys ei onnistu kasvattamaan soluja, enempää yrityksiä ei tehdä, eikä kohde jatka tutkimuksessa.
Tämän jälkeen koehenkilöitä seurataan fistelivasteen ja sulkemisen varalta 24 kuukauden ajan. Opintokäynnit ovat päivä 1, viikko 2, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52 ja viikko 104. Tämä on autologinen tuote, joka on johdettu potilaasta ja jota käytetään vain samalle potilaalle.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Miehet ja naiset 12-17 vuotiaat.
- Yhdysvaltojen asukkaat.
- Crohnin tauti, jossa on yksi tai useampi tyhjennyskompleksi perianaalinen fisteli (määritelmä alla) vähintään kolmen kuukauden ajan standardihoidosta huolimatta (määritelmä alla).
- Samanaikainen hoito kortikosteroidien, 5-ASA-lääkkeiden, tiopuriinien, MTX:n, antibioottien ja anti-TNF-hoidon kanssa on sallittu.
- Kaikille potilaille on pitänyt tehdä kolonoskopia viimeisen 12 kuukauden aikana pahanlaatuisen tai pahanlaatuisen tilan sulkemiseksi pois
- Sinulla ei ole vasta-aiheita MR-arviointiin: esim. sydämentahdistin tai magneettisesti aktiiviset metallifragmentit, klaustrofobia
- Kyky noudattaa protokollaa
- Pätevä ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus (ja tarvittaessa suostumus).
- On täytynyt epäonnistua normaalissa lääkehoidossa, mukaan lukien anti-TNF-aineet
Poissulkemiskriteerit
- Kyvyttömyys saada tietoon perustuva suostumus (ja tarvittaessa suostumus).
- Kliinisesti merkittävät sairaudet kuuden kuukauden aikana ennen MSC:n antamista: esim. sepsis, keuhkokuume, aktiivinen vakava infektio tai muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden.
Erityiset poikkeukset;
a. Todisteet B-, C- tai HIV-hepatiitista
- Aiempi syöpä, mukaan lukien melanooma (lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä)
- Tutkimuslääke kolmenkymmenen (30) päivän sisällä lähtötasosta
- Asukas Yhdysvaltojen ulkopuolella
- Raskaana oleva tai yrittävä tulla raskaaksi tai imetät.
- Kliinisesti merkittävä autoimmuniteetti (muu kuin Crohnin tauti) tai mikä tahansa aikaisempi esimerkki rasvan aiheuttamasta autoimmuniteetista
- Aiempi allerginen reaktio perianaaliseen fistelitulppaan.
- Jos rasvakudos ei ole teknisesti mahdollista
- Paino alle 35 kg
- Allerginen paikallispuuduteille
- Ei-enterokutaaniset tiet (esim. rekto-emätin, entero-vesikulaarinen)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vain yksi käsi: hoito MSC-AFP:llä
Yksittäinen hoitoryhmä: Sopivia potilaita hoidetaan Gore Bio-A -fistulatulpalla, joka on päällystetty autologisilla mesenkymaalisilla stroomasoluilla.
Tämä on lääketutkimus, erityisesti vaiheen 1 tutkimus autologisista mesenkymaalisista stroomasoluista.
20 miljoonan solun kerta-annos.
|
Tukikelpoisia potilaita hoidetaan fistelitulpalla, joka on päällystetty autologisella mesenkymaalisella stroomasolulla.
Lääketutkimus.
20 miljoonan solun kerta-annos.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on tutkimuslääkkeeseen liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: [Aikakehys: 2-24 kuukautta
|
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on määrittää rasvaperäisten, autologisten mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) käytön turvallisuus, joka on sidottu Gore Bio-A -fistulatulppaan refraktoristen CD-perianaalisten fisteleiden hoidossa.
|
[Aikakehys: 2-24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka paranivat vasteena tutkimuslääkehoitoon
Aikaikkuna: Aikaväli: 2-24 kuukautta
|
Tulosmittauksena on fistelin tyhjennys tai puuttuminen (kyllä vs. ei)
|
Aikaväli: 2-24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Päätutkija: William Faubion, Mayo Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-005574
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .