Фаза 1 педиатрического исследования Крона MSC AFP
Фаза I исследования фистульной пробки, покрытой аутологичными мезенхимальными стромальными клетками, у пациентов с фистулизирующей болезнью Крона: педиатрическое дополнительное исследование
Исследователи предлагают изучить безопасность аутологичного переноса мезенхимальных стромальных клеток с использованием биоматрицы (фистула Gore Bio-A Plug) в рамках исследования фазы I с использованием разовой дозы 20 миллионов клеток. В исследование будут включены 20 пациентов (в возрасте от 12 до 17 лет) с перианальными фистулами Крона.
Субъектам будет проведена стандартная адъювантная терапия, включающая дренирование инфекции и установку дренажной сетки. Через шесть недель после установки дренажной сетки, в соответствии с текущей клинической практикой, установка будет заменена фистульной заглушкой Gore с MSC. Впоследствии за субъектами будут наблюдать в течение 24 месяцев для ответа на фистулы и ее закрытия. Это аутологичный продукт, полученный от пациента и используемый только для одного и того же пациента.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Визит 1: пациенты будут оцениваться на соответствие требованиям (контрольный список включения/исключения) и будет получено письменное информированное согласие. Пациенты будут проходить общий осмотр с жизненно важными показателями. Пациентам будет назначена биопсия жировой ткани для сбора ткани, необходимой для роста МСК. В случае отсутствия роста клеток из ткани, полученной при первой биопсии, будет предпринята еще одна попытка из второго образца ткани от этого пациента. Однако, если вторая попытка вырастить клетки не удалась, дальнейшие попытки предприниматься не будут, и субъект не будет продолжать участие в исследовании.
Впоследствии за субъектами будут наблюдать в течение 24 месяцев для ответа на фистулы и ее закрытия. Учебные визиты: день 1, неделя 2, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 24, неделя 52 и неделя 104. Это аутологичный продукт, полученный от пациента и используемый только для одного и того же пациента.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения
- Парни и девушки 12-17 лет.
- Жители США.
- Болезнь Крона с одиночными или множественными дренирующими сложными перианальными свищами (определение см. ниже) в течение как минимум трех месяцев, несмотря на стандартную терапию (см. определение ниже).
- Допускается одновременная терапия кортикостероидами, препаратами 5-АСК, тиопуринами, метотрексатом, антибиотиками и анти-ФНО-терапией.
- Все пациенты должны пройти колоноскопию в течение последних 12 месяцев, чтобы исключить злокачественное или предраковое состояние.
- Не иметь противопоказаний к МР-обследованию: напр. кардиостимулятор или фрагменты магнитоактивного металла, клаустрофобия
- Умение соблюдать протокол
- Компетентный и способный предоставить письменное информированное согласие (и согласие, где это уместно).
- Должна быть неэффективна стандартная медикаментозная терапия, включая препараты против TNF.
Критерий исключения
- Невозможность получить информированное согласие (и согласие, где это уместно).
- Клинически значимые медицинские состояния в течение шести месяцев до введения МСК: например. сепсис, пневмония, активная тяжелая инфекция или другие состояния, которые, по мнению исследователей, могут поставить под угрозу безопасность пациента.
Конкретные исключения;
а. Признаки гепатита В, С или ВИЧ
- Рак в анамнезе, включая меланому (за исключением локализованного рака кожи)
- Исследуемый препарат в течение тридцати (30) дней после исходного уровня
- Резидент за пределами США
- Беременность или попытка забеременеть, или кормление грудью.
- История клинически значимого аутоиммунитета (кроме болезни Крона) или любого предыдущего примера аутоиммунитета, связанного с жиром
- Аллергическая реакция на заглушку перианального свища в анамнезе.
- Если жировая ткань технически невозможна
- Вес менее 35 кг
- Аллергия на местные анестетики
- Некишечно-кожные тракты (т.е. ректовагинальный, энтеровезикулярный)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Только 1 группа: лечение MSC-AFP
Группа однократного лечения: подходящие пациенты будут получать фистульную заглушку Gore Bio-A, покрытую аутологичными мезенхимальными стромальными клетками.
Это исследование лекарств, в частности, исследование фазы 1 аутологичных мезенхимальных стромальных клеток.
Разовая доза 20 миллионов клеток.
|
Подходящим пациентам будет назначена фистульная пробка, покрытая аутологичными мезенхимальными стромальными клетками.
Исследование наркотиков.
Разовая доза 20 миллионов клеток.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с любыми нежелательными явлениями, связанными с исследуемым препаратом
Временное ограничение: [Временные рамки: 2-24 месяца
|
Первичной конечной точкой этого исследования является определение безопасности использования полученных из жировой ткани аутологичных мезенхимальных стромальных клеток (МСК), связанных с фистульной заглушкой Gore Bio-A, для лечения рефрактерных перианальных свищей БК.
|
[Временные рамки: 2-24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с выздоровлением в ответ на лечение исследуемым лекарственным средством
Временное ограничение: Сроки: 2-24 месяца
|
Критерием результата будет наличие или отсутствие дренирования свища (да или нет)
|
Сроки: 2-24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Главный следователь: William Faubion, Mayo Clinic
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 15-005574
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Перианальная фистула
-
Ataturk UniversityЗавершенный