Sottostudio pediatrico di fase 1 di Crohn su MSC AFP
Uno studio di fase I sulla fistola autologa mesenchimale rivestita di cellule stromali in pazienti con morbo di Crohn fistolizzante: sottostudio pediatrico
I ricercatori propongono di studiare la sicurezza del trasferimento di cellule stromali mesenchimali autologhe utilizzando una biomatrice (il Gore Bio-A Fistula Plug) in uno studio di fase I utilizzando una singola dose di 20 milioni di cellule. Saranno arruolati 20 pazienti (di età compresa tra 12 e 17 anni) con fistole perianali di Crohn.
I soggetti saranno sottoposti a terapia adiuvante standard compreso il drenaggio dell'infezione e il posizionamento di un setone drenante. Sei settimane dopo il posizionamento del setone drenante, il setone verrà sostituito con il tappo per fistola Gore caricato con MSC secondo l'attuale pratica clinica. I soggetti saranno successivamente seguiti per la risposta e la chiusura della fistola per 24 mesi. Questo è un prodotto autologo derivato dal paziente e utilizzato solo per lo stesso paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Visita 1: i pazienti saranno valutati per l'idoneità (lista di controllo di inclusione/esclusione) e sarà ottenuto il consenso informato scritto. I pazienti saranno sottoposti a esame generale con segni vitali. I pazienti saranno programmati per una biopsia del grasso per raccogliere il tessuto necessario per far crescere le MSC. Nel caso in cui non vi sia crescita cellulare dal tessuto ottenuto dalla prima biopsia, verrà effettuato un ulteriore tentativo da un secondo campione di tessuto di questo paziente. Tuttavia, se il secondo tentativo non riesce a far crescere le cellule, non verranno effettuati ulteriori tentativi e il soggetto non continuerà nello studio.
I soggetti saranno successivamente seguiti per la risposta e la chiusura della fistola per 24 mesi. Le visite di studio sono Giorno 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52 e Settimana 104. Questo è un prodotto autologo derivato dal paziente e utilizzato solo per lo stesso paziente.
Tipo di studio
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Maschi e femmine dai 12 ai 17 anni.
- Residenti negli Stati Uniti.
- Malattia di Crohn con fistole perianali complesse drenanti singole o multiple (definizione di seguito) per almeno tre mesi nonostante la terapia standard (definizione di seguito).
- Sono consentite terapie concomitanti con corticosteroidi, farmaci 5-ASA, tiopurine, MTX, antibiotici e terapia anti-TNF.
- Tutti i pazienti devono essere stati sottoposti a colonscopia negli ultimi 12 mesi per escludere condizioni maligne o precancerose
- Non hanno controindicazioni alle valutazioni RM: ad es. pacemaker o frammenti metallici magneticamente attivi, claustrofobia
- Capacità di rispettare il protocollo
- Competente e in grado di fornire il consenso informato scritto (e il consenso ove appropriato).
- Deve aver fallito la terapia medica standard inclusi gli agenti anti-TNF
Criteri di esclusione
- Incapacità di ottenere il consenso informato (e il consenso ove appropriato).
- Condizioni mediche clinicamente significative nei sei mesi precedenti la somministrazione di MSC: ad es. sepsi, polmonite, infezione grave attiva o altre condizioni che, a parere degli investigatori, comprometterebbero la sicurezza del paziente.
Esclusioni specifiche;
UN. Evidenza di epatite B, C o HIV
- Storia di cancro incluso il melanoma (ad eccezione dei tumori cutanei localizzati)
- Farmaco sperimentale entro trenta (30) giorni dal basale
- Un residente al di fuori degli Stati Uniti
- Incinta o che sta cercando di rimanere incinta o che allatta.
- Storia di autoimmunità clinicamente significativa (diversa dalla malattia di Crohn) o qualsiasi precedente esempio di autoimmunità diretta dal grasso
- Precedente reazione allergica a un tappo di fistola perianale.
- Se il tessuto adiposo non è tecnicamente fattibile
- Peso inferiore a 35 kg
- Allergico agli anestetici locali
- Tratti non enterocutanei (es. retto-vaginale, entero-vescicolare)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Solo 1 braccio: trattamento con MSC-AFP
Singolo gruppo di trattamento: i pazienti idonei saranno trattati con un tappo per fistola Gore Bio-A che è stato rivestito con cellule stromali mesenchimali autologhe.
Questo è uno studio farmacologico, in particolare uno studio di fase 1 sulle cellule stromali mesenchimali autologhe.
Singola dose di 20 milioni di cellule.
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I pazienti idonei saranno trattati con un tappo di fistola che è stato rivestito con cellule stromali mesenchimali autologhe.
Studio della droga.
Singola dose di 20 milioni di cellule.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti con eventi avversi correlati al farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: [Lasso di tempo: 2-24 mesi
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L'endpoint primario di questo studio è determinare la sicurezza dell'utilizzo di cellule stromali mesenchimali autologhe (MSC) di derivazione adiposa legate al Gore Bio-A Fistula Plug per il trattamento delle fistole perianali CD refrattarie.
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[Lasso di tempo: 2-24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti con guarigione in risposta al trattamento farmacologico in studio
Lasso di tempo: Periodo di tempo: 2-24 mesi
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La misura dell'esito sarà la presenza o l'assenza di drenaggio della fistola (Sì vs. No)
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Periodo di tempo: 2-24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Investigatore principale: William Faubion, Mayo Clinic
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 15-005574
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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