Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1 pediatrische substudie van Crohn van MSC AFP

3 juli 2017 bijgewerkt door: William A. Faubion, M.D.

Een fase I-studie van autologe mesenchymale stromale cellen gecoate fistelplug bij patiënten met de ziekte van Crohn met fistelvorming: pediatrisch subonderzoek

De onderzoekers stellen voor om de veiligheid van autologe mesenchymale stromale celoverdracht te bestuderen met behulp van een biomatrix (de Gore Bio-A Fistula Plug) in een Fase I-studie met een enkele dosis van 20 miljoen cellen. Er zullen 20 patiënten (leeftijd 12 tot 17 jaar) met perianale fistels van Crohn worden ingeschreven.

Proefpersonen zullen standaard adjuvante therapie ondergaan, waaronder drainage van infectie en plaatsing van een drainerende seton. Zes weken na plaatsing van de drainerende seton zal de seton worden vervangen door de met MSC geladen gore fistelplug volgens de huidige klinische praktijk. De proefpersonen zullen vervolgens gedurende 24 maanden worden gevolgd op fistelrespons en -sluiting. Dit is een autoloog product dat is afgeleid van de patiënt en alleen voor dezelfde patiënt wordt gebruikt.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bezoek 1: Patiënten worden beoordeeld op geschiktheid (checklist voor opname/uitsluiting) en er wordt schriftelijke, geïnformeerde toestemming verkregen. Patiënten ondergaan een algemeen onderzoek met vitale functies. Patiënten zullen worden ingepland voor een vetbiopsie om het weefsel te verzamelen dat nodig is om MSC te laten groeien. In het geval dat er geen celgroei is van het weefsel dat is verkregen uit de eerste biopsie, wordt nog een poging gedaan met een tweede weefselmonster van deze patiënt. Als de tweede poging er echter niet in slaagt om cellen te laten groeien, worden er geen verdere pogingen ondernomen en gaat de proefpersoon niet verder met het onderzoek.

De proefpersonen zullen vervolgens gedurende 24 maanden worden gevolgd op fistelrespons en -sluiting. Studiebezoeken zijn dag 1, week 2, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52 en week 104. Dit is een autoloog product dat is afgeleid van de patiënt en alleen voor dezelfde patiënt wordt gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Mannen en vrouwen van 12-17 jaar.
  2. Inwoners van de Verenigde Staten.
  3. Ziekte van Crohn met enkelvoudige of meervoudige drainerende complexe perianale fistels (definitie zoals hieronder) gedurende ten minste drie maanden ondanks standaardtherapie (definitie hieronder).
  4. Gelijktijdige therapieën met corticosteroïden, 5-ASA-geneesmiddelen, thiopurines, MTX, antibiotica en anti-TNF-therapie zijn toegestaan.
  5. Alle patiënten moeten in de afgelopen 12 maanden een colonoscopie hebben ondergaan om een ​​maligne of premaligne aandoening uit te sluiten
  6. Geen contra-indicaties hebben voor MR-evaluaties: b.v. pacemaker of magnetisch actieve metaalfragmenten, claustrofobie
  7. Mogelijkheid om te voldoen aan het protocol
  8. Competent en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (en instemming waar van toepassing).
  9. Moet standaard medische therapie hebben gefaald, inclusief anti-TNF-middelen

Uitsluitingscriteria

  1. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te verkrijgen (en instemming indien van toepassing).
  2. Klinisch significante medische aandoeningen binnen de zes maanden vóór toediening van MSC's: b.v. sepsis, pneumonie actieve ernstige infectie of andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoekers, de veiligheid van de patiënt in gevaar zouden kunnen brengen.

  3. Specifieke uitsluitingen;

    A. Bewijs van hepatitis B, C of HIV

  4. Geschiedenis van kanker inclusief melanoom (met uitzondering van gelokaliseerde huidkankers)
  5. Onderzoeksgeneesmiddel binnen dertig (30) dagen na baseline
  6. Een inwoner buiten de Verenigde Staten
  7. Zwanger of probeert zwanger te worden, of borstvoeding.
  8. Geschiedenis van klinisch significante auto-immuniteit (anders dan de ziekte van Crohn) of een eerder voorbeeld van vetgestuurde auto-immuniteit
  9. Eerdere allergische reactie op een perianale fistelplug.
  10. Als vetweefsel technisch niet haalbaar is
  11. Gewicht minder dan 35 kg
  12. Allergisch voor lokale anesthetica
  13. Niet-enterocutane kanalen (d.w.z. rectovaginaal, entero-vesiculair)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Slechts 1 arm: behandeling met MSC-AFP
Enkele behandelingsgroep: patiënten die in aanmerking komen, worden behandeld met een Gore Bio-A fistelplug die is omhuld met autologe mesenchymale stromacellen. Dit is een geneesmiddelenstudie, met name fase 1-studie van autologe mesenchymale stromale cellen. Enkele dosis van 20 miljoen cellen.
Geneesmiddel: Slechts 1 arm: behandeling met MSC-AFP
Geschikte patiënten zullen worden behandeld met een fistelplug die is gecoat met autologe mesenchymale stromale cellen. Geneesmiddelen studie. Enkele dosis van 20 miljoen cellen.
Andere namen:
  • mesenchymale stromale cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met bijwerkingen die verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: [Tijdsperiode: 2-24 maanden
Het primaire eindpunt van deze studie is het bepalen van de veiligheid van het gebruik van van vet afgeleide, autologe mesenchymale stromacellen (MSC) gebonden aan de Gore Bio-A fistelplug voor de behandeling van refractaire perianale fistels van de ziekte van Crohn.
[Tijdsperiode: 2-24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met genezing als reactie op de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tijdsbestek: 2-24 maanden
De uitkomstmaat is de aan- of afwezigheid van fisteldrainage (ja vs. nee)
Tijdsbestek: 2-24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

William A. Faubion, M.D.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael C Stephens, Mayo Clinic
  • Hoofdonderzoeker: William Faubion, Mayo Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juli 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

9 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juli 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-005574

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Perianale fistel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren