Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 Crohnovy pediatrické dílčí studie MSC AFP

3. července 2017 aktualizováno: William A. Faubion, M.D.

Studie fáze I autologní píštěle potažené mezenchymálními stromálními buňkami u pacientů s fistulizující Crohnovou chorobou: dětská dílčí studie

Výzkumníci navrhují studovat bezpečnost autologního přenosu mezenchymálních stromálních buněk pomocí biomatrice (Gore Bio-A Fistula Plug) ve studii fáze I s použitím jedné dávky 20 milionů buněk. Bude zařazeno 20 pacientů (ve věku 12 až 17 let) s Crohnovou perianální píštělí.

Subjekty podstoupí standardní adjuvantní terapii včetně drenáže infekce a umístění drenážního setu. Šest týdnů po umístění drenážního setonu bude seton nahrazen píštělovou zátkou Gore naloženou MSC podle současné klinické praxe. Subjekty budou následně sledovány z hlediska odpovědi na píštěl a uzavření po dobu 24 měsíců. Jedná se o autologní produkt odvozený od pacienta a používaný pouze pro stejného pacienta.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Návštěva 1: U pacientů bude vyhodnocena způsobilost (kontrolní seznam pro zařazení/vyloučení) a bude získán písemný informovaný souhlas. Pacienti podstoupí všeobecné vyšetření s vitálními funkcemi. U pacientů bude naplánována biopsie tuku k odběru tkáně potřebné k růstu MSC. V případě, že v tkáni získané z první biopsie nedojde k žádnému buněčnému růstu, bude proveden další pokus z druhého vzorku tkáně od tohoto pacienta. Pokud však druhý pokus selže v růstu buněk, nebudou provedeny žádné další pokusy a subjekt nebude pokračovat ve studii.

Subjekty budou následně sledovány z hlediska odpovědi na píštěl a uzavření po dobu 24 měsíců. Studijní návštěvy jsou 1. den, 2. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden a 104. týden. Jedná se o autologní produkt odvozený od pacienta a používaný pouze pro stejného pacienta.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Muži a ženy ve věku 12-17 let.
  2. Obyvatelé Spojených států.
  3. Crohnova choroba s jednou nebo více drenážními komplexními perianálními píštělemi (definice jako níže) po dobu nejméně tří měsíců navzdory standardní léčbě (definice níže).
  4. Je povolena souběžná léčba kortikosteroidy, léky 5-ASA, thiopuriny, MTX, antibiotiky a anti-TNF terapií.
  5. Všichni pacienti by měli v posledních 12 měsících podstoupit kolonoskopii, aby se vyloučil maligní nebo premaligní stav
  6. Nemají žádné kontraindikace k MR hodnocení: např. kardiostimulátor nebo magneticky aktivní kovové úlomky, klaustrofobie
  7. Schopnost dodržovat protokol
  8. Kompetentní a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas (a případně souhlas).
  9. Musí selhat standardní léčebná terapie včetně anti-TNF látek

Kritéria vyloučení

  1. Neschopnost získat informovaný souhlas (a případně souhlas).
  2. Klinicky významné zdravotní stavy během šesti měsíců před podáním MSC: např. sepse, pneumonie, aktivní vážná infekce nebo jiné stavy, které by podle názoru zkoušejících ohrozily bezpečnost pacienta.

  3. Specifické výjimky;

    A. Důkazy hepatitidy B, C nebo HIV

  4. Anamnéza rakoviny včetně melanomu (s výjimkou lokalizovaných rakovin kůže)
  5. Zkoumaný lék do třiceti (30) dnů od výchozího stavu
  6. Rezident mimo Spojené státy
  7. Těhotná nebo se snažíte otěhotnět nebo kojíte.
  8. Anamnéza klinicky významné autoimunity (jiné než Crohnova choroba) nebo jakýkoli předchozí příklad autoimunity zaměřené na tuk
  9. Předchozí alergická reakce na zátku perianální píštěle.
  10. Pokud tuková tkáň není technicky proveditelná
  11. Hmotnost méně než 35 kg
  12. Alergický na lokální anestetika
  13. Neenterokutánní trakt (tj. rekto-vaginální, entero-vezikulární)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pouze 1 rameno: léčba MSC-AFP
Jednotná léčebná skupina: Způsobilí pacienti budou léčeni záslepkou Gore Bio-A Fistula Plug, která byla potažena autologními mezenchymálními stromálními buňkami. Toto je léková studie, konkrétně studie fáze 1 autologních mezenchymálních stromálních buněk. Jedna dávka 20 milionů buněk.
Lék: Pouze 1 rameno: léčba MSC-AFP
Způsobilí pacienti budou léčeni zátkou píštěle, která byla potažena autologní mezenchymální stromální buňkou. Drogová studie. Jedna dávka 20 milionů buněk.
Ostatní jména:
  • mezenchymální stromální buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s jakýmikoli nežádoucími příhodami, které souvisejí se studovaným lékem
Časové okno: [Časový rámec: 2-24 měsíců
Primárním cílem této studie je určit bezpečnost použití autologních mezenchymálních stromálních buněk (MSC) odvozených z tukové tkáně vázaných na Gore Bio-A Fistula Plug pro léčbu refrakterních CD perianálních píštělí.
[Časový rámec: 2-24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s uzdravením v reakci na léčbu studovaným lékem
Časové okno: Doba trvání: 2-24 měsíců
Měřením výsledku bude přítomnost nebo nepřítomnost drenáže píštěle (Ano vs. Ne)
Doba trvání: 2-24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

William A. Faubion, M.D.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael C Stephens, Mayo Clinic
  • Vrchní vyšetřovatel: William Faubion, Mayo Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

9. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-005574

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Perianální píštěl

Klinické studie na Pouze 1 rameno: léčba MSC-AFP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit