Sous-étude pédiatrique de phase 1 sur la maladie de Crohn de MSC AFP
Une étude de phase I sur le bouchon de fistule recouvert de cellules stromales mésenchymateuses autologues chez des patients atteints de la maladie de Crohn fistulisée : sous-étude pédiatrique
Les chercheurs proposent d'étudier la sécurité du transfert autologue de cellules stromales mésenchymateuses à l'aide d'une biomatrice (le Gore Bio-A Fistula Plug) dans une étude de phase I utilisant une dose unique de 20 millions de cellules. 20 patients (âgés de 12 à 17 ans) atteints de fistules périanales de Crohn seront inscrits.
Les sujets subiront un traitement adjuvant standard comprenant le drainage de l'infection et la mise en place d'un séton drainant. Six semaines après la mise en place du séton drainant, le séton sera remplacé par le bouchon de fistule Gore chargé MSC conformément à la pratique clinique actuelle. Les sujets seront ensuite suivis pour la réponse et la fermeture de la fistule pendant 24 mois. Il s'agit d'un produit autologue dérivé du patient et utilisé uniquement pour le même patient.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Visite 1 : Les patients seront évalués pour leur éligibilité (liste de contrôle d'inclusion/exclusion) et un consentement écrit et éclairé sera obtenu. Les patients subiront un examen général avec signes vitaux. Les patients seront programmés pour une biopsie de la graisse afin de collecter les tissus nécessaires à la croissance de MSC. Dans le cas où il n'y a pas de croissance cellulaire à partir du tissu obtenu à partir de la première biopsie, une nouvelle tentative sera effectuée à partir d'un deuxième échantillon de tissu de ce patient. Cependant, si la deuxième tentative ne parvient pas à faire croître les cellules, aucune autre tentative ne sera effectuée et le sujet ne poursuivra pas l'étude.
Les sujets seront ensuite suivis pour la réponse et la fermeture de la fistule pendant 24 mois. Les visites d'étude sont le jour 1, la semaine 2, la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 52 et la semaine 104. Il s'agit d'un produit autologue dérivé du patient et utilisé uniquement pour le même patient.
Type d'étude
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration
- Garçons et filles de 12 à 17 ans.
- Résidents des États-Unis.
- Maladie de Crohn avec fistules périanales complexes drainantes uniques ou multiples (définition ci-dessous) depuis au moins trois mois malgré un traitement standard (définition ci-dessous).
- Les thérapies concomitantes avec des corticostéroïdes, des médicaments 5-ASA, des thiopurines, du MTX, des antibiotiques et un traitement anti-TNF sont autorisées.
- Tous les patients doivent avoir subi une coloscopie au cours des 12 derniers mois pour exclure une affection maligne ou précancéreuse
- Ne pas avoir de contre-indications aux évaluations IRM : par ex. stimulateur cardiaque ou fragments métalliques magnétiquement actifs, claustrophobie
- Capacité à respecter le protocole
- Compétent et capable de fournir un consentement éclairé écrit (et l'assentiment le cas échéant).
- Doit avoir échoué à un traitement médical standard, y compris des agents anti-TNF
Critère d'exclusion
- Incapacité d'obtenir un consentement éclairé (et l'assentiment le cas échéant).
- Conditions médicales cliniquement significatives dans les six mois précédant l'administration de CSM : par ex. septicémie, pneumonie active, infection grave ou autres affections qui, de l'avis des enquêteurs, compromettraient la sécurité du patient.
Exclusions spécifiques ;
un. Preuve d'hépatite B, C ou VIH
- Antécédents de cancer dont mélanome (à l'exception des cancers cutanés localisés)
- Médicament expérimental dans les trente (30) jours suivant la date de référence
- Un résident hors des États-Unis
- Enceinte ou essayant de devenir enceinte, ou allaitant.
- Antécédents d'auto-immunité cliniquement significative (autre que la maladie de Crohn) ou tout exemple antérieur d'auto-immunité dirigée contre les graisses
- Réaction allergique antérieure à un bouchon de fistule périanale.
- Si le tissu adipeux n'est pas techniquement faisable
- Poids inférieur à 35 kg
- Allergique aux anesthésiques locaux
- Voies non entérocutanées (c.-à-d. recto-vaginale, entéro-vésiculaire)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1 seul bras : traitement par MSC-AFP
Groupe de traitement unique : les patients éligibles seront traités avec un bouchon de fistule Gore Bio-A recouvert de cellules stromales mésenchymateuses autologues.
Il s'agit d'une étude de médicaments, en particulier d'une étude de phase 1 sur des cellules stromales mésenchymateuses autologues.
Dose unique de 20 millions de cellules.
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Les patients éligibles seront traités avec un bouchon de fistule recouvert de cellules stromales mésenchymateuses autologues.
Étude sur les médicaments.
Dose unique de 20 millions de cellules.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés au médicament à l'étude
Délai: [Délai : 2-24 mois
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Le critère d'évaluation principal de cette étude est de déterminer l'innocuité de l'utilisation de cellules stromales mésenchymateuses (MSC) autologues dérivées de la graisse liées au bouchon de fistule Gore Bio-A pour le traitement des fistules périanales CD réfractaires.
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[Délai : 2-24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets guéris en réponse au traitement médicamenteux à l'étude
Délai: Délai : 2 à 24 mois
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La mesure de résultat sera la présence ou l'absence de drainage de la fistule (oui contre non)
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Délai : 2 à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Chercheur principal: William Faubion, Mayo Clinic
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 15-005574
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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