Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1 Crohns pediatriska delstudie av MSC AFP

3 juli 2017 uppdaterad av: William A. Faubion, M.D.

En fas I-studie av autolog mesenkymal stromalcellsöverdragen fistelpropp hos patienter med fistulerande Crohns sjukdom: pediatrisk delstudie

Utredarna föreslår att man studerar säkerheten för autolog mesenkymal stromal cellöverföring med hjälp av en biomatris (Gore Bio-A Fistelpluggen) i en fas I-studie med en enkeldos på 20 miljoner celler. 20 patienter (ålder 12 till 17 år) med Crohns perianala fistlar kommer att registreras.

Försökspersoner kommer att genomgå standardadjuvant terapi inklusive dränering av infektion och placering av en dränerande seton. Sex veckor efter placeringen av den dränerande setonen kommer setonen att ersättas med den MSC-laddade Gore fistelpluggen enligt gällande klinisk praxis. Försökspersonerna kommer därefter att följas för fistelsvar och stängning i 24 månader. Detta är en autolog produkt som kommer från patienten och används endast för samma patient.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Besök 1: Patienterna kommer att utvärderas för behörighet (checklista för inkludering/uteslutning) och skriftligt informerat samtycke kommer att erhållas. Patienterna kommer att genomgå allmän undersökning med vitala tecken. Patienterna kommer att schemaläggas för en fettbiopsi för att samla in den vävnad som behövs för att växa MSC. Om det inte sker någon celltillväxt från vävnaden som erhållits från den första biopsi, kommer ytterligare ett försök att göras från ett andra vävnadsprov från denna patient. Men om det andra försöket misslyckas med att odla celler kommer inga ytterligare försök att göras och försökspersonen kommer inte att fortsätta i studien.

Försökspersonerna kommer därefter att följas för fistelsvar och stängning i 24 månader. Studiebesök är dag 1, vecka 2, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52 och vecka 104. Detta är en autolog produkt som kommer från patienten och används endast för samma patient.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Hanar och kvinnor 12-17 år.
  2. Invånare i USA.
  3. Crohns sjukdom med enstaka eller flera dränerande komplexa perianala fistlar (definition enligt nedan) i minst tre månader trots standardbehandling (definition nedan).
  4. Samtidig behandling med kortikosteroider, 5-ASA-läkemedel, tiopuriner, MTX, antibiotika och anti-TNF-behandling är tillåtna.
  5. Alla patienter bör ha genomgått en koloskopi under de senaste 12 månaderna för att utesluta maligna eller premaligna tillstånd
  6. Har inga kontraindikationer mot MR-utvärderingar: t.ex. pacemaker eller magnetiskt aktiva metallfragment, klaustrofobi
  7. Förmåga att följa protokoll
  8. Kompetent och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke (och samtycke där så är lämpligt).
  9. Måste ha misslyckats med medicinsk standardbehandling inklusive anti-TNF-medel

Exklusions kriterier

  1. Oförmåga att få informerat samtycke (och samtycke där så är lämpligt).
  2. Kliniskt signifikanta medicinska tillstånd inom sex månader före administrering av MSC:er: t.ex. sepsis, lunginflammation aktiv allvarlig infektion eller andra tillstånd som, enligt utredarnas uppfattning, skulle äventyra patientens säkerhet.

  3. Särskilda undantag;

    a. Bevis på hepatit B, C eller HIV

  4. Historik av cancer inklusive melanom (med undantag för lokaliserad hudcancer)
  5. Undersökningsläkemedel inom trettio (30) dagar efter baslinjen
  6. Bosatt utanför USA
  7. Gravid eller försöker bli gravid, eller ammar.
  8. Historik med kliniskt signifikant autoimmunitet (annat än Crohns sjukdom) eller något tidigare exempel på fettriktad autoimmunitet
  9. Tidigare allergisk reaktion på en perianal fistelplugg.
  10. Om fettvävnad inte är tekniskt genomförbar
  11. Vikt mindre än 35 kg
  12. Allergisk mot lokalanestetika
  13. Icke-enterokutana kanaler (dvs. rekto-vaginal, entero-vesikulär)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Endast 1 arm: behandling med MSC-AFP
Enstaka behandlingsgrupp: Kvalificerade patienter kommer att behandlas med en Gore Bio-A fistelplugg som har belagts med autologa mesenkymala stromaceller. Detta är en läkemedelsstudie, specifikt fas 1-studie av autologa mesenkymala stromaceller. Enkeldos på 20 miljoner celler.
Läkemedel: Endast 1 arm: behandling med MSC-AFP
Kvalificerade patienter kommer att behandlas med en fistelplugg som har belagts med autolog mesenkymal stromacell. Läkemedelsstudie. Enkeldos på 20 miljoner celler.
Andra namn:
  • mesenkymala stromaceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med eventuella biverkningar som är relaterade till studieläkemedlet
Tidsram: [Tidsram: 2-24 månader
Det primära effektmåttet för denna studie är att fastställa säkerheten med att använda fetthärledda, autologa mesenkymala stromaceller (MSC) bundna till Gore Bio-A Fistelpluggen för behandling av refraktära CD perianala fistlar.
[Tidsram: 2-24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med läkning som svar på studiens läkemedelsbehandling
Tidsram: Tidsram: 2-24 månader
Resultatmåttet kommer att vara närvaron eller frånvaron av fisteldränering (Ja vs Nej)
Tidsram: 2-24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

William A. Faubion, M.D.

Utredare

  • Huvudutredare: Michael C Stephens, Mayo Clinic
  • Huvudutredare: William Faubion, Mayo Clinic

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juli 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2019

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2017

Första postat (Uppskatta)

9 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-005574

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Perianal fistel

Kliniska prövningar på Endast 1 arm: behandling med MSC-AFP

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera