Az MSC AFP Crohn-féle gyermekgyógyászati alvizsgálatának 1. fázisa
Az autológ mezenchimális stroma sejtekkel bevont sipolydugó I. fázisa fisztulizálódó Crohn-betegségben szenvedő betegeknél: Gyermekgyógyászati alvizsgálat
A kutatók azt javasolják, hogy tanulmányozzák az autológ mezenchimális stromasejtek átvitelének biztonságát biomátrix (a Gore Bio-A Fistula Plug) használatával egy 20 millió sejtből álló egyszeri dózist alkalmazó I. fázisú vizsgálatban. 20 (12-17 éves) Crohn-kóros perianális sipolyban szenvedő beteget vonnak be.
Az alanyok standard adjuváns terápián esnek át, beleértve a fertőzés elvezetését és egy ürítő seton elhelyezését. Hat héttel az ürítő seton elhelyezése után a setont az MSC-vel töltött Gore fistula dugóra cserélik a jelenlegi klinikai gyakorlat szerint. Az alanyokat ezt követően 24 hónapig követik a fisztula válaszreakció és a lezárás szempontjából. Ez egy autológ termék, amelyet a pácienstől származtatnak, és csak ugyanazon beteg számára használják.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
1. látogatás: A betegek alkalmasságát értékelik (bevételi/kizárási ellenőrző lista), és írásos, tájékozott beleegyezést kapnak. A betegek általános vizsgálaton esnek át életjelekkel. A betegeket zsírbiopsziára tervezik, hogy összegyűjtsék az MSC növekedéséhez szükséges szöveteket. Abban az esetben, ha az első biopsziából nyert szövetből nincs sejtnövekedés, akkor egy további kísérletet kell tenni a pácienstől származó második szövetmintából. Ha azonban a második kísérlet nem sikerül sejttenyészteni, akkor további kísérletekre nem kerül sor, és az alany nem folytatja a vizsgálatot.
Az alanyokat ezt követően 24 hónapig követik a fisztula válaszreakció és a lezárás szempontjából. A tanulmányi látogatások a következők: 1. nap, 2. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 24. hét, 52. hét és 104. hét. Ez egy autológ termék, amelyet a pácienstől származtatnak, és csak ugyanazon beteg számára használják.
Tanulmány típusa
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Befogadási kritériumok
- Férfiak és nők 12-17 éves korig.
- Az Egyesült Államok lakói.
- Crohn-betegség egyszeres vagy többszörös drenáló komplex perianális fisztulákkal (definíció az alábbiak szerint) legalább három hónapig a standard terápia ellenére (definíció lent).
- Kortikoszteroidokkal, 5-ASA gyógyszerekkel, tiopurinokkal, MTX-szel, antibiotikumokkal és anti-TNF terápiával történő egyidejű terápia megengedett.
- Az elmúlt 12 hónapban minden betegnek át kellett esnie kolonoszkópián, hogy kizárja a rosszindulatú vagy premalignus állapotot
- Nincsenek ellenjavallatok az MR-vizsgálatokhoz: pl. pacemaker vagy mágnesesen aktív fémdarabok, klausztrofóbia
- Képes betartani a protokollt
- Hozzáértő és képes írásos, tájékozott beleegyezés (és adott esetben hozzájárulás) megadására.
- Biztosan kudarcot vallott a standard orvosi terápia, beleértve az anti-TNF szereket
Kizárási kritériumok
- Képtelenség tájékozott beleegyezés (és adott esetben hozzájárulás) megszerzésére.
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapotok az MSC beadását megelőző hat hónapon belül: pl. szepszis, tüdőgyulladás aktív súlyos fertőzés vagy egyéb olyan állapot, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyezteti a beteg biztonságát.
Különleges kizárások;
a. A hepatitis B, C vagy HIV bizonyítéka
- A kórtörténetben előfordult rák, beleértve a melanomát (kivéve a lokalizált bőrrákokat)
- Vizsgálati gyógyszer a kiindulási értéktől számított harminc (30) napon belül
- Az Egyesült Államokon kívüli lakos
- Terhes vagy teherbe akar esni, vagy szoptat.
- Klinikailag jelentős autoimmunitás anamnézisében (a Crohn-betegség kivételével) vagy bármilyen korábbi példa zsír által irányított autoimmunitásra
- Korábbi allergiás reakció egy perianális sipolydugóra.
- Ha a zsírszövet technikailag nem kivitelezhető
- Súlya kevesebb, mint 35 kg
- Allergiás a helyi érzéstelenítőkre
- Nem enterocutan utak (pl. recto-vaginális, entero-vezikuláris)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Csak 1 kar: kezelés MSC-AFP-vel
Egyetlen kezelési csoport: A jogosult betegeket Gore Bio-A fistula dugóval kezelik, amelyet autológ mezenchimális stromasejtekkel vontak be.
Ez egy gyógyszervizsgálat, konkrétan az autológ mezenchimális stromasejtek 1. fázisú vizsgálata.
20 millió sejt egyszeri adagja.
|
A jogosult betegeket autológ mezenchimális stromasejttel bevont sipolydugóval kezelik.
Gyógyszertanulmány.
20 millió sejt egyszeri adagja.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok száma, akiknél a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos bármilyen nemkívánatos esemény fordult elő
Időkeret: [Időkeret: 2-24 hónap
|
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja, hogy meghatározza a Gore Bio-A fistula dugóhoz kötött zsírból származó, autológ mezenchimális stromasejtek (MSC) használatának biztonságosságát a refrakter CD perianális fisztulák kezelésére.
|
[Időkeret: 2-24 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgált gyógyszeres kezelés hatására gyógyuló alanyok száma
Időkeret: Időtartam: 2-24 hónap
|
Az eredmény mértéke a sipoly elvezetésének megléte vagy hiánya (igen vs. nem)
|
Időtartam: 2-24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael C Stephens, Mayo Clinic
- Kutatásvezető: William Faubion, Mayo Clinic
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 15-005574
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .