Monitorowanie interwałów tocznia w celu zarządzania zaostrzeniem choroby i umożliwienia optymalizacji leczenia (LIFT)

Toczeń rumieniowaty układowy (SLE lub lupus) to przewlekła zapalna choroba autoimmunologiczna o słabo poznanej etiologii, związana z szerokim zakresem objawów i zmian fizycznych.

U wielu pacjentów choroba nie jest w pełni kontrolowana i dochodzi do zajęcia narządów w końcowym stadium. Rozpoznawanie i przewidywanie zaostrzeń i związanych z nimi uszkodzeń narządów ułatwiłoby lepszy czas i wybór leczenia. Niedawne ulepszenia w opiece radykalnie poprawiły przeżywalność pacjentów z toczniem, ale zwiększona śmiertelność pozostaje poważnym problemem, a obecne metody leczenia tocznia pozostają niewystarczające. Rozwój nowych terapii do leczenia tocznia był utrudniony przez kilka wyzwań, w tym słabo poznaną patogenezę, heterogeniczność aktywności choroby w populacjach pacjentów iw obrębie nich oraz trudności w prowadzeniu badań interwencyjnych. Nadal istnieje potrzeba niezawodnego i terminowego monitorowania aktywności choroby i stopnia uszkodzenia narządów, aby odpowiednio ocenić odpowiedź na leczenie i długoterminowe wyniki. Ważne jest również odróżnienie prawdziwej aktywności tocznia i płomieni od innej współistniejącej choroby, takiej jak infekcja.

Aby wypełnić tę lukę, potrzebne są panele wiarygodnych biomarkerów, które mogą klasyfikować pacjentów z toczniem na bardziej jednorodne podgrupy, które są powiązane z aktywnością choroby. Taki panel można opracować na podstawie sygnatur znalezionych w danych sekwencjonowania transkryptomu pacjentów z toczniem. Zastrzeżone przez firmę DxTerity urządzenie DxCollect® Microcollector Device (MCD) ma na celu ułatwienie pobierania, stabilizacji i transportu mikropróbki (około 150 μl) krwi. Ta mikropróbka zapewnia wystarczającą ilość wysokiej jakości RNA do przeprowadzenia sekwencjonowania transkryptomu, umożliwiając identyfikację i walidację potencjalnych sygnatur biomarkerów. Szybki test krwi do monitorowania i przewidywania aktywności choroby i odpowiedzi na leczenie byłby innowacyjnym produktem diagnostycznym. Może przynieść znaczące korzyści kliniczne, umożliwiając zindywidualizowane monitorowanie i leczenie tocznia w celu lepszej kontroli choroby i spowolnienia uszkodzenia narządów. Może to pomóc w odciążeniu kosztów opieki zdrowotnej, pomóc zidentyfikować zaostrzenia przed ich wystąpieniem i radykalnie poprawić zarządzanie toczniem.

W badaniu zostaną zebrane próbki krwi pobrane przez uczestników z zestawu do pobierania opuszek palca, który można wykonać w domu, oraz informacje zgłoszone przez maksymalnie 2500 uczestników do analizy.