Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności elamipretydu pierwotnej miopatii mitochondrialnej, a następnie otwarte rozszerzenie (MMPOWER-3)

16 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa codziennych wstrzyknięć podskórnych elamipretydu u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną, po których nastąpiło otwarte przedłużenie leczenia

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, prowadzone w grupach równoległych, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności codziennych podskórnych wstrzyknięć elamipretydu u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną. Następnie nastąpi otwarte przedłużenie leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 11 to 24-tygodniowa, randomizowana, podwójnie ślepa, prowadzona w grupach równoległych, kontrolowana placebo ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczych dziennych dawek elamipretydu podskórnych (SC) 40 mg (w porównaniu z placebo) podawanych za pomocą systemu podawania elamipretydu w leczenie pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM). Część 2 miała na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych dawek dziennych 40 mg elamipretydu podskórnie podawanych za pomocą systemu dostarczania elamipretydu przez okres do 144 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

218

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Copenhagen neuromuscular center
  • Kanada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53105
        • University Hospital of Bonn
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinical Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
      • Messina, Włochy, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Włochy, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Rome, Włochy, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CZĘŚĆ 1:

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i możliwość dostarczenia podpisanego formularza świadomej zgody przed udziałem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem
  • Zgadza się przestrzegać wymagań dotyczących długości badania, w tym stosowania systemu podawania elamipretydu
  • Pacjent ma ≥ 16 i ≤ 80 lat
  • Zdiagnozowany PMM w opinii badacza i potwierdzony przez Komisję Orzekającą
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi wyrazić zgodę na zastosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Podmiot ma oznaki i/lub objawy miopatii spowodowane procesem neuropatycznym lub problemami z chodem, które w opinii badacza mogłyby zakłócić test 6-minutowego marszu (6MWT)
  • Kobiety w ciąży, planujące ciążę lub karmiące piersią
  • Podczas badania przesiewowego szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2
  • Uczestnik przeszedł hospitalizację w szpitalu w ciągu 30 dni przed Wizytą wyjściową lub ma zaplanowaną hospitalizację lub zabieg chirurgiczny podczas badania.
  • W opinii Badacza pacjent ma klinicznie istotną chorobę serca lub wcześniejszą procedurę interwencyjną i/lub chorobę układu oddechowego (wywiad medyczny lub aktualne wyniki kliniczne) w ciągu 3 miesięcy od wizyty wyjściowej.
  • Pacjent ma wydłużenie QTc (przy użyciu współczynnika korygującego stosowanego w ośrodku klinicznym) zdefiniowane jako QTc > 450 ms u mężczyzn i > 480 ms u kobiet.

  • Stwierdzone w EKG ostre niedokrwienie, migotanie przedsionków lub nieprawidłowości w układzie aktywnego przewodzenia, z wyjątkiem któregokolwiek z poniższych:

    1. Blok przedsionkowo-komorowy pierwszego stopnia (blok przedsionkowo-komorowy)
    2. Blok przedsionkowo-komorowy drugiego stopnia typu 1 (typ Mobitza 1 / typ Wenckebacha)
    3. Blok prawej odnogi pęczka Hisa
  • Podmiot ma poważne zaburzenia widzenia, które w opinii Badacza mogą zakłócać jego zdolność do spełnienia wszystkich wymagań badania
  • Badany ma zaburzenie napadowe, które w opinii Badacza może zakłócać jego zdolność do spełnienia wszystkich wymagań badania.
  • Aktywny nowotwór złośliwy lub inny nowotwór, od którego pacjent nie chorował przez <2 lata.
  • W opinii Badacza pacjent ma przeszczep narządu miąższowego i/lub jest obecnie leczony terapią immunosupresyjną.
  • U osobnika zdiagnozowano wcześniej zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C.
  • Pacjent ma historię ogólnoustrojowej choroby eozynofilowej i/lub liczbę eozynofili >1000 komórek x10^6/L podczas wizyty przesiewowej.
  • Uczestnik obecnie uczestniczy lub brał udział w interwencyjnym badaniu klinicznym (tj. badany produkt lub urządzenie, terapia komórkami macierzystymi, terapia genowa) w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej; lub jest obecnie włączony do nieinterwencyjnego badania klinicznego (z wyjątkiem SPIMM-300) podczas Wizyty początkowej, co w opinii Badacza może potencjalnie zakłócać wyniki bieżącego badania (np. badania dotyczącego terapii ruchowej).
  • Podmiot otrzymywał wcześniej elamipretyd (MTP-131) z jakiegokolwiek powodu.
  • Badacz ma historię nadużywania substancji czynnych w ciągu roku poprzedzającego Wizytę wyjściową, w opinii Badacza.
  • Uczestnik ma jakikolwiek wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia, który w ocenie Badacza uniemożliwiłby uczestnikowi bezpieczne uczestnictwo i/lub spełnienie wszystkich wymagań badania.

CZĘŚĆ 2:

Kryteria kontynuacji:

  • Pacjenci muszą nadal być w stanie i chcieć przestrzegać wymagań badania.
  • Temat można kontynuować w Części 2 (tj. badany był zgodny w Części 1), w opinii Badacza.
  • Uczestnik nie miał poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE)/poważnego niepożądanego efektu urządzenia (SADE) przypisanego systemowi dostarczania elamipretydu.
  • Tester nie odstawił trwale systemu dostarczania elamipretydu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: Elamipretyd
40 mg (0,5 ml) elamipretydu podskórnie (sc.) dziennie
Produkt złożony: elamipretyd
40 mg elamipretydu podawane raz na dobę we wstrzyknięciach podskórnych 0,5 ml przez 24 tygodnie przy użyciu systemu podawania elamipretydu
Inne nazwy:
  • MTP-131
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Placebo SC codziennie
Produkt złożony: komparator placebo
40 mg placebo podawane raz na dobę we wstrzyknięciach podskórnych 0,5 ml przez 24 tygodnie przy użyciu systemu podawania elamipretydu
Inne nazwy:
  • Placebo
Eksperymentalny: Część 2: Elamipretide otwarta etykieta
Elamepretyd 40 mg (0,5 ml) s.c. codziennie
Produkt złożony: otwarte leczenie elamipretydem
40 mg elamipretydu podawane raz na dobę we wstrzyknięciach podskórnych 0,5 ml przez okres do 144 tygodni przy użyciu systemu podawania elamipretydu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sześciominutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana w stosunku do linii bazowej pokonanego dystansu (w metrach) w sześciominutowym teście marszu po wizycie
Linia bazowa do 24 tygodni
Całkowity wynik zmęczenia w ocenie objawów pierwotnej miopatii mitochondrialnej (PMSSA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie ogólnego zmęczenia w ocenie objawów pierwotnej miopatii mitochondrialnej (PMSSA) podczas wizyty. Każda indywidualna ocena przedmiotu mieści się w zakresie od 1 (brak) do 4 (poważne). Całkowity wynik zmęczenia waha się od 4-16. Niższe wartości oznaczają lepszy wynik. Całkowity wynik zmęczenia jest sumą pytań od 1 do 4 w ocenie objawów pierwotnej miopatii mitochondrialnej.
Linia bazowa do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zmęczenia podczas czynności w ramach oceny objawów pierwotnej choroby mitochondrialnej (PMMSA).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku zmęczenia podczas czynności. Zmęczenie podczas aktywności to suma pytania 2 (zmęczenie podczas czynności) i pytania 4 (osłabienie mięśni podczas czynności). Cztery opcje odpowiedzi to: 1=wcale, 2=łagodne, 3=umiarkowane i 4=poważne. Surowe wyniki dla każdego przedmiotu wahają się od 2 do 8. Niższy wynik oznacza lepszy wynik, przy mniejszym zmęczeniu. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik, z większym zmęczeniem.
Linia bazowa do 24 tygodni
Codzienne czynności związane ze zmęczeniem Neuro-QoL
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w codziennych czynnościach związanych ze zmęczeniem Neuro-QoL według wizyt. Punktacja każdego przedmiotu mieści się w przedziale od 1 do 5. Całkowity surowy wynik dla całego banku przedmiotów waha się od 19 do 95. Surowe wyniki zostaną skalibrowane przy użyciu modelu teorii odpowiedzi na pytania. Niższe wartości oznaczają lepszy wynik. Poszczególne elementy zostaną zsumowane w celu obliczenia łącznej punktacji.
Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie najbardziej dokuczliwych objawów w ocenie objawów pierwotnej miopatii mitochondrialnej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zakres punktacji przedmiotu wynosi od 1 (brak) do 4 (poważny). Niższe wartości oznaczają lepszy wynik. Najbardziej uciążliwy wynik to średnia zidentyfikowanego najbardziej uciążliwego objawu Oceny Objawów Pierwotnej Mitochondrialnej Miopatii przez każdego badanego.
Linia bazowa do 24 tygodni
Krótka ocena zmęczenia Neuro-QoL
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zmęczeniu neuro-QoL — formularz skrócony: łączne wyniki T według wizyt. Krótki formularz Neuro-QoL Fatigue składa się z sumy pierwszych 8 pytań z Neuro-QoL Item Bank v1.0 — Zmęczenie. Każde pytanie jest punktowane w następujący sposób: 1=Nigdy, 2=Rzadko, 3=Czasami, 4=Często i 5=Zawsze. Pytania obejmują: czułem się wyczerpany, czułem, że nie mam energii, czułem się zmęczony, byłem zbyt zmęczony, aby wykonywać prace domowe, byłem zbyt zmęczony, aby wychodzić z domu, byłem sfrustrowany, ponieważ byłem zbyt zmęczony, aby robić rzeczy Chciałem robić, czułem się zmęczony i musiałem ograniczyć swoją aktywność społeczną, bo byłem zmęczony. Wyniki T są obliczane na podstawie skróconej tabeli punktacji dostarczonej przez autorów narzędzia (Neuro-QoL User Manual, 2015). Rozkłady T-score przeskalowują surowe wyniki do standaryzowanych wyników ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: Liczby ujemne oznaczają mniejsze zmęczenie, lepsze wyniki, pozytywny wynik oznacza większe zmęczenie, gorsze wyniki.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIMM-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna miopatia mitochondrialna

Badania kliniczne na elamipretyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj