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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der primären mitochondrialen Myopathie von Elamipretid, gefolgt von einer Open-Label-Extension (MMPOWER-3)

16. Januar 2022 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit täglicher subkutaner Injektionen von Elamipretid bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie, gefolgt von einer Open-Label-Behandlungsverlängerung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von täglichen subkutanen Injektionen von Elamipretid bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie. Daran schließt sich eine Open-Label-Behandlungsverlängerung an.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil 11 ist eine 24-wöchige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppen-Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von täglichen subkutanen (sc) Einzeldosen von 40 mg Elamipretid (im Vergleich zu Placebo), die mit dem Elamipretid-Freigabesystem als verabreicht werden eine Behandlung für Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (PMM). Teil 2 diente der Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von einzelnen täglichen SC-Dosen von 40 mg Elamipretid, die mit dem Elamipretid-Freigabesystem über einen Zeitraum von bis zu 144 Wochen verabreicht wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

218

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53105
        • University Hospital of Bonn
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italien, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italien, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Rome, Italien, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Kanada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinical Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Royal Victoria Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

TEIL 1:

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, vor der Teilnahme an studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben
  • Stimmt zu, die Studienanforderungen für die Dauer der Studie einzuhalten, einschließlich der Verwendung des Elamipretid-Abgabesystems
  • Das Subjekt ist ≥ 16 und ≤ 80 Jahre alt
  • Diagnostiziert mit PMM nach Meinung des Prüfarztes und bestätigt durch eine Beurteilungskommission
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einer hochwirksamen Verhütungsmethode zustimmen

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat myopathische Anzeichen und oder / Symptome aufgrund eines neuropathischen Prozesses oder Gangproblems, das den 6-Minuten-Gehtest (6MWT) nach Ansicht des Ermittlers beeinträchtigen würde
  • Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen/stillen
  • Beim Screening beträgt die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2
  • Der Proband hat sich innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Besuch einem stationären Krankenhausaufenthalt unterzogen oder hat während der Studie einen geplanten Krankenhausaufenthalt oder einen chirurgischen Eingriff.
  • Das Subjekt hat nach Meinung des Ermittlers innerhalb von 3 Monaten nach dem Baseline-Besuch eine klinisch signifikante Herzerkrankung oder einen früheren interventionellen Eingriff und/oder eine Atemwegserkrankung (Anamnese oder aktuelle klinische Befunde).
  • Das Subjekt hat eine QTc-Verlängerung (unter Verwendung des am klinischen Standort verwendeten Korrekturfaktors), definiert als QTc > 450 ms bei männlichen Probanden und > 480 ms bei weiblichen Probanden.

  • EKG-Beweis einer akuten Ischämie, Vorhofflimmern oder Anomalien des aktiven Reizleitungssystems mit Ausnahme einer der folgenden:

    1. Atrioventrikulärer Block ersten Grades (AV-Block)
    2. AV-Block 2. Grades Typ 1 (Mobitz Typ 1 / Wenckebach Typ)
    3. Rechtsschenkelblock
  • Der Proband hat eine schwere Sehbehinderung, die nach Ansicht des Ermittlers seine Fähigkeit beeinträchtigen kann, alle Studienanforderungen zu erfüllen
  • Der Proband hat eine Anfallserkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers seine Fähigkeit beeinträchtigen kann, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Aktive Malignität oder andere Krebsarten, von denen das Subjekt seit < 2 Jahren krankheitsfrei ist.
  • Das Subjekt hat nach Ansicht des Ermittlers eine solide Organtransplantation und/oder wird derzeit mit einer Therapie zur Immunsuppression behandelt.
  • Beim Subjekt wurde zuvor eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C diagnostiziert.
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte einer systemischen eosinophilen Erkrankung und/oder eine Eosinophilenzahl >1.000 Zellen x10^6/L beim Screening-Besuch.
  • Der Proband nimmt derzeit an einer interventionellen klinischen Studie teil oder hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Baseline-Besuch an einer interventionellen klinischen Studie (d. h. Prüfprodukt oder -gerät, Stammzellentherapie, Gentherapie) teilgenommen; oder ist derzeit in eine nicht-interventionelle klinische Studie (mit Ausnahme von SPIMM-300) beim Baseline-Besuch eingeschrieben, was nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise mit den Ergebnissen der aktuellen Studie (z. B. Übungstherapiestudie) verwechselt werden kann.
  • Das Subjekt hat zuvor aus irgendeinem Grund Elamipretid (MTP-131) erhalten.
  • Das Subjekt hat nach Ansicht des Ermittlers im Jahr vor dem Baseline-Besuch eine Vorgeschichte von Wirkstoffmissbrauch.
  • Der Proband hat einen früheren oder aktuellen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des Ermittlers den Probanden daran hindern würde, sicher an allen Studienanforderungen teilzunehmen und / oder diese zu erfüllen.

TEIL 2:

Fortsetzungskriterien:

  • Die Probanden müssen weiterhin in der Lage und willens sein, sich an die Studienanforderungen zu halten.
  • Das Thema ist geeignet, um in Teil 2 fortzufahren (d. h. das Subjekt in Teil 1 konform war), nach Meinung des Ermittlers.
  • Der Proband hatte kein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE)/schwerwiegende unerwünschte Wirkung des Geräts (SADE), das auf das Elamipretid-Abgabesystem zurückzuführen ist.
  • Der Proband hat das Elamipretid-Verabreichungssystem nicht dauerhaft abgesetzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: Elamipretid
40 mg (0,5 ml) Elamipretid subkutan (sc) täglich
Kombinationsprodukt: Elamipretid
40 mg Elamipretid, verabreicht als subkutane 0,5-ml-Injektionen einmal täglich über 24 Wochen unter Verwendung des Elamipretid-Freisetzungssystems
Andere Namen:
  • MTP-131
Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
Placebo SC täglich
Kombinationsprodukt: Placebo-Komparator
40 mg Placebo verabreicht als subkutane 0,5-ml-Injektionen einmal täglich über 24 Wochen unter Verwendung des Elamipretid-Freisetzungssystems
Andere Namen:
  • Placebo
Experimental: Teil 2: Elamipretid Open Label
Elamepretid 40 mg (0,5 ml) s.c. täglich
Kombinationsprodukt: Open-Label-Behandlung mit Elamipretid
40 mg Elamipretid verabreicht als subkutane Injektion von 0,5 ml einmal täglich für bis zu 144 Wochen unter Verwendung des Elamipretid-Freisetzungssystems

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Änderung der zurückgelegten Distanz (Meter) gegenüber dem Ausgangswert beim 6-Minuten-Gehtest nach Besuch
Baseline bis 24 Wochen
Total Fatigue Score auf der Symptombewertung der primären mitochondrialen Myopathie (PMMSA)
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Änderung des Gesamtmüdigkeits-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei der Symptombewertung der primären mitochondrialen Myopathie (PMMSA) nach Besuch. Jeder einzelne Punktwert reicht von 1 (keine) bis 4 (schwer). Die Gesamtermüdungspunktzahl reicht von 4-16. Niedrigere Werte stehen für ein besseres Ergebnis. Der Gesamtermüdungswert ist die Summe der Fragen 1 bis 4 der Symptombewertung der primären mitochondrialen Myopathie.
Baseline bis 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fatigue While Activities Score auf der Primary Mitochondrial Disease Symptom Assessment (PMMSA).
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Ermüdung während Aktivitäten. Ermüdung bei Aktivitäten ist die Summe aus Frage 2 (Müdigkeit bei Aktivitäten) und Frage 4 (Muskelschwäche bei Aktivitäten). Die vier Antwortmöglichkeiten sind: 1 = überhaupt nicht, 2 = leicht, 3 = mäßig und 4 = stark. Rohwerte für jedes Thema reichen von 2-8. Eine niedrigere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis mit weniger Ermüdung. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis mit mehr Ermüdung.
Baseline bis 24 Wochen
Neuro-QoL Ermüdungsaktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Änderung der Neuro-QoL-Müdigkeitsaktivitäten des täglichen Lebens gegenüber dem Ausgangswert durch Besuch. Die Punktzahl für jedes einzelne Element reicht von 1-5. Die Gesamtrohpunktzahl für die gesamte Artikelbank reicht von 19 bis 95. Die Rohwerte werden mithilfe des Item-Response-Theory-Modells kalibriert. Niedrigere Werte stehen für ein besseres Ergebnis. Einzelne Punkte werden summiert, um die Gesamtpunktzahl zu berechnen.
Baseline bis 24 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl der am meisten störenden Symptome bei der Bewertung der primären mitochondrialen Myopathiesymptome
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Der Itemwert reicht von 1 (keine) bis 4 (schwer). Niedrigere Werte stehen für ein besseres Ergebnis. Die am meisten störende Punktzahl ist der Durchschnitt des identifizierten am meisten störenden Symptoms der Symptombewertung der primären mitochondrialen Myopathie durch jeden Probanden.
Baseline bis 24 Wochen
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der Neuro-QoL-Ermüdung gegenüber dem Ausgangswert – Kurzform: Gesamt-T-Werte nach Besuch. Das Neuro-QoL Fatigue Short Form besteht aus der Summe der ersten 8 Fragen der Neuro-QoL Item Bank v1.0 – Fatigue. Jede Frage wird wie folgt bewertet: 1=nie, 2=selten, 3=manchmal, 4=oft und 5=immer. Die Fragen lauten: Ich fühlte mich erschöpft, ich hatte das Gefühl, keine Energie zu haben, ich fühlte mich müde, ich war zu müde, um meine Hausarbeit zu erledigen, ich war zu müde, um das Haus zu verlassen, ich war frustriert, weil ich zu müde war, um die Dinge zu tun Ich wollte tun, ich fühlte mich müde und musste meine sozialen Aktivitäten einschränken, weil ich müde war. T-Scores werden aus der Kurzform-Scoring-Tabelle berechnet, die von den Autoren des Instruments bereitgestellt wird (Neuro-QoL User Manual, 2015). T-Score-Verteilungen skalieren Rohscores in standardisierte Scores mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10 um. Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Negative Zahlen bedeuten weniger Ermüdung, besseres Ergebnis, positive Werte bedeuten mehr Ermüdung, schlechteres Ergebnis.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIMM-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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