Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della miopatia mitocondriale primaria con elamipretide seguita da un'estensione in aperto (MMPOWER-3)
16 gennaio 2022 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.
Uno studio di fase 3 randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza delle iniezioni sottocutanee giornaliere di elamipretide in soggetti con miopatia mitocondriale primaria seguita da un'estensione del trattamento in aperto
Questo è uno studio multicentrico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia delle iniezioni sottocutanee giornaliere di elamipretide in soggetti con miopatia mitocondriale primaria.
Questo sarà seguito da un'estensione del trattamento in aperto.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La Parte 11 è una valutazione di 24 settimane, randomizzata, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllata con placebo, dell'efficacia e della sicurezza di singole dosi giornaliere sottocutanee (SC) di 40 mg di elamipretide (rispetto al placebo) somministrate con il sistema di somministrazione di elamipretide come un trattamento per soggetti con miopatia mitocondriale primaria (PMM).
La parte 2 aveva lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di singole dosi SC giornaliere di 40 mg di elamipretide somministrate con il sistema di rilascio di elamipretide fino a 144 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
218
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada
- McMaster University Medical Center
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Copenhagen, Danimarca, DK-2100
- Copenhagen neuromuscular center
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Bonn, Germania, 53105
- University Hospital of Bonn
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Munich, Germania, 80336
- Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
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Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
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Messina, Italia, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, Italia, 20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa, Italia, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Rome, Italia, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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London, Regno Unito
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- Royal Victoria Infirmary
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinical Neurological Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Budapest, Ungheria, 1083
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
PARTE 1:
Criterio di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire un modulo di consenso informato firmato prima della partecipazione a qualsiasi procedura relativa allo studio
- Accetta di aderire ai requisiti dello studio per la durata dello studio, incluso l'uso del sistema di somministrazione di elamipretide
- Il soggetto ha un'età ≥ 16 e ≤ 80 anni
- Diagnosi di PMM secondo il parere dell'investigatore e confermata da un comitato di aggiudicazione
- Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace
Criteri di esclusione:
- Il soggetto presenta segni e/o/sintomi miopatici dovuti a un processo neuropatico o a un problema di deambulazione che interferirebbe con il test del cammino di 6 minuti (6MWT), secondo l'opinione dello sperimentatore
- Donne in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano/allattano
- Allo screening, la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m^2
- Il soggetto è stato sottoposto a un ricovero ospedaliero nei 30 giorni precedenti la visita di base o ha un ricovero programmato o una procedura chirurgica durante lo studio.
- Il soggetto ha una malattia cardiaca clinicamente significativa o una precedente procedura interventistica e/o una malattia respiratoria (anamnesi o risultati clinici attuali) entro 3 mesi dalla visita di riferimento, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Il soggetto presenta un allungamento dell'intervallo QTc (utilizzando il fattore di correzione utilizzato presso il centro clinico) definito come un QTc >450 msec nei soggetti di sesso maschile e >480 msec nelle soggetti di sesso femminile.
Evidenza ECG di ischemia acuta, fibrillazione atriale o anomalie del sistema di conduzione attiva ad eccezione di uno qualsiasi dei seguenti:
- Blocco atrioventricolare di primo grado (blocco AV)
- Blocco AV di secondo grado Tipo 1 (Mobitz Tipo 1 / Tipo Wenckebach)
- Blocco di branca destro
- Il soggetto ha una grave compromissione della vista che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può interferire con la sua capacità di completare tutti i requisiti della sperimentazione
- Il soggetto ha un disturbo convulsivo che, a parere dell'investigatore, può interferire con la sua capacità di completare tutti i requisiti della sperimentazione.
- Tumore maligno attivo o qualsiasi altro tumore da cui il soggetto è libero da malattia da <2 anni.
- Il soggetto ha un trapianto di organo solido e/o sta attualmente ricevendo un trattamento con terapia per l'immunosoppressione, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Al soggetto è stata precedentemente diagnosticata l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C.
- - Il soggetto ha una storia di malattia eosinofila sistemica e/o conta di eosinofili > 1.000 cellule x10^6/L alla visita di screening.
- Il soggetto sta attualmente partecipando o ha partecipato a una sperimentazione clinica interventistica (ad es. prodotto o dispositivo sperimentale, terapia con cellule staminali, terapia genica) entro 30 giorni dalla visita di riferimento; o è attualmente arruolato in una sperimentazione clinica non interventistica (ad eccezione di SPIMM-300) alla visita di riferimento che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe essere potenzialmente fonte di confusione con i risultati della sperimentazione in corso (ad esempio, sperimentazione sulla terapia fisica).
- Il soggetto ha precedentemente ricevuto elamipretide (MTP-131), per qualsiasi motivo.
- Il soggetto ha una storia di abuso di sostanze attive durante l'anno prima della visita di riferimento, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- - Il soggetto presenta qualsiasi condizione medica precedente o attuale che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di partecipare in sicurezza e/o completare tutti i requisiti della sperimentazione.
PARTE 2:
Criteri di continuazione:
- I soggetti devono continuare ad essere in grado e disposti ad aderire ai requisiti dello studio.
- È opportuno che il soggetto continui nella Parte 2 (ad es. soggetto era conforme nella Parte 1), secondo l'opinione dell'Investigatore.
- Il soggetto non ha avuto un evento avverso grave (SAE)/effetto avverso grave del dispositivo (SADE) attribuito al sistema di rilascio di elamipretide.
- Il soggetto non ha interrotto definitivamente il sistema di somministrazione di elamipretide.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1: Elamipretide
40 mg (0,5 ml) di elamipretide per via sottocutanea (SC) al giorno
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40 mg di elamipretide somministrati come iniezioni sottocutanee da 0,5 ml una volta al giorno per 24 settimane utilizzando il sistema di rilascio di elamipretide
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
Placebo SC al giorno
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40 mg di placebo somministrati come iniezioni sottocutanee da 0,5 ml una volta al giorno per 24 settimane utilizzando il sistema di somministrazione di elamipretide
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 2: Elamipretide etichetta aperta
Elamepretide 40 mg (0,5 ml) s.c. al giorno
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40 mg di elamipretide somministrati come iniezioni sottocutanee da 0,5 ml una volta al giorno per un massimo di 144 settimane utilizzando il sistema di rilascio di elamipretide
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Test del cammino di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Variazione rispetto al basale della distanza percorsa (metri) nel test del cammino di sei minuti per visita
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Basale a 24 settimane
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Total Fatigue Score sulla valutazione dei sintomi della miopatia mitocondriale primaria (PMMSA)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Variazione rispetto al basale del punteggio di affaticamento totale sulla valutazione dei sintomi della miopatia mitocondriale primaria (PMMSA) per visita.
Il punteggio di ogni singolo elemento varia da 1 (nessuno) a 4 (grave).
Il punteggio di fatica totale varia da 4 a 16.
Valori più bassi rappresentano un risultato migliore.
Il punteggio di affaticamento totale è la somma dalla domanda 1 alla domanda 4 sulla valutazione dei sintomi della miopatia mitocondriale primaria.
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Basale a 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fatica durante le attività Punteggio sulla valutazione dei sintomi della malattia mitocondriale primaria (PMMSA).
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Variazione rispetto al basale della fatica durante le attività.
La fatica durante le attività è la somma della domanda 2 (stanchezza durante le attività) e della domanda 4 (debolezza muscolare durante le attività).
Le quattro opzioni di risposta sono: 1=per niente, 2=lieve, 3=moderato e 4=grave.
I punteggi grezzi per ogni soggetto vanno da 2 a 8.
Un punteggio più basso significa un risultato migliore, con meno fatica.
Un punteggio più alto significa un risultato peggiore, con più fatica.
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Basale a 24 settimane
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Attività di affaticamento Neuro-QoL della vita quotidiana
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Variazione rispetto al basale nelle attività di affaticamento neuro-QoL della vita quotidiana per visita.
Il punteggio di ogni singolo elemento varia da 1 a 5.
Il punteggio grezzo totale per l'intera banca di articoli varia da 19 a 95.
I punteggi grezzi saranno calibrati utilizzando il modello di teoria della risposta agli oggetti.
Valori più bassi rappresentano un risultato migliore.
I singoli elementi verranno sommati per calcolare i punteggi totali.
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Basale a 24 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio dei sintomi più fastidiosi nella valutazione dei sintomi della miopatia mitocondriale primaria
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Il punteggio dell'oggetto va da 1 (nessuno) a 4 (grave).
Valori più bassi rappresentano un risultato migliore.
Il punteggio più fastidioso è la media del sintomo più fastidioso identificato nella valutazione dei sintomi della miopatia mitocondriale primaria da parte di ciascun soggetto.
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Basale a 24 settimane
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Punteggio in forma breve di affaticamento Neuro-QoL
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione rispetto al basale nell'affaticamento neuro-QoL - Forma abbreviata: punteggi T totali per visita.
Il Neuro-QoL Fatigue Short Form è composto dalla somma delle prime 8 domande della Neuro-QoL Item Bank v1.0 - Fatigue.
Ogni domanda è valutata come segue: 1=Mai, 2=Raramente, 3=Qualche volta, 4=Spesso e 5=Sempre.
Le domande includono: mi sentivo esausto, sentivo di non avere energia, mi sentivo affaticato, ero troppo stanco per fare le faccende domestiche, ero troppo stanco per uscire di casa, ero frustrato perché troppo stanco per fare le cose Volevo fare, mi sentivo stanco e dovevo limitare la mia attività sociale perché ero stanco.
I punteggi T sono calcolati dalla tabella dei punteggi in forma abbreviata fornita dagli autori dello strumento (Neuro-QoL User Manual, 2015).
Le distribuzioni del punteggio T ridimensionano i punteggi grezzi in punteggi standardizzati con una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10.
Variazione rispetto al basale: i numeri negativi indicano meno affaticamento, risultati migliori, un punteggio positivo significa più affaticamento, risultati peggiori.
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 ottobre 2017
Completamento primario (Effettivo)
10 febbraio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
10 febbraio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
27 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 gennaio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 gennaio 2022
Ultimo verificato
1 gennaio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPIMM-301
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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