Kísérlet az elamipretid elsődleges mitokondriális myopathia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére, amelyet nyílt kiterjesztés követ (MMPOWER-3)
2022. január 16. frissítette: Stealth BioTherapeutics Inc.
3. fázisú randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az elamipretid napi szubkután injekcióinak hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére elsődleges mitokondriális myopathiában szenvedő betegeknél, majd nyílt kezelési kiterjesztéssel
Ez egy többközpontú, 3. fázisú randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat az elamipretid napi szubkután injekcióinak biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére primer mitokondriális myopathiában szenvedő betegeknél.
Ezt egy nyílt kezelési kiterjesztés követi.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
A 11. rész egy 24 hetes, randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos értékelése napi egyszeri 40 mg-os szubkután (SC) adagok hatékonyságának és biztonságosságának értékelése (a placebóhoz képest) az elamipretid adagolórendszerrel együtt. primer mitokondriális myopathiában (PMM) szenvedő betegek kezelése.
A 2. rész az elamipretid adagolórendszerrel együtt adott napi egyszeri 40 mg elamipretid SC dózisok hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése volt, legfeljebb 144 hétig.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
218
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia, DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinical Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1083
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53105
- University Hospital of Bonn
-
Munich, Németország, 80336
- Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40139
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
-
Messina, Olaszország, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Olaszország, 20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Olaszország, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
-
Rome, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
Rome, Olaszország, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
1. RÉSZ:
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárásban való részvétel előtt hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozatot adni
- beleegyezik abba, hogy betartja a vizsgálati követelményeket a vizsgálat időtartamára vonatkozóan, beleértve az elamipretid adagolórendszer használatát
- Az alany ≥ 16 és ≤ 80 éves
- A vizsgáló véleménye szerint PMM-mel diagnosztizálták, és az ítélőbizottság megerősítette
- A fogamzóképes korú nőnek bele kell egyeznie egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába
Kizárási kritériumok:
- Az alanynak neuropátiás folyamat vagy járásprobléma miatti myopathiás jelei és/vagy tünetei vannak, amelyek zavarhatják a 6 perces séta tesztet (6MWT) a vizsgáló véleménye szerint
- Terhes, terhességet tervező vagy szoptató/szoptató nő
- A szűréskor a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) < 30 ml/perc/1,73 m^2
- Az alany az alaplátogatást megelőző 30 napon belül fekvőbeteg-hospitáláson esett át, vagy tervezett kórházi kezelés vagy műtéti beavatkozás a vizsgálat ideje alatt.
- Az alanynak klinikailag jelentős szívbetegsége vagy előzetes beavatkozási beavatkozása és/vagy légúti betegsége (kórtörténete vagy jelenlegi klinikai leletek) van a Kiindulási Vizsgálattól számított 3 hónapon belül, a Vizsgáló véleménye szerint.
- Az alany QTc-megnyúlása (a klinikai helyen alkalmazott korrekciós faktort használva) a QTc > 450 msec férfi alanyoknál és >480 msec női alanyoknál.
Akut ischaemia, pitvarfibrilláció vagy aktív vezetési rendszer rendellenességek EKG-jelei, kivéve a következők bármelyikét:
- Első fokú atrioventricularis bock (AV-blokk)
- Másodfokú 1-es típusú AV-blokk (Mobitz Type 1 / Wenckebach típus)
- Jobb köteg ágblokk
- Az alany súlyos látássérülése van, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja az összes vizsgálati követelmény teljesítését
- Az alanynak görcsrohamos rendellenessége van, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja az összes vizsgálati követelmény teljesítését.
- Aktív rosszindulatú daganat vagy bármely más rák, amelytől az alany kevesebb mint 2 éve betegségmentes.
- Az alanynak szilárd szervátültetése van, és/vagy jelenleg immunszuppressziós kezelésben részesül, a vizsgáló véleménye szerint.
- Az alanynál korábban humán immundeficiencia vírus (HIV), hepatitis B vagy hepatitis C fertőzést diagnosztizáltak.
- Az alanynak a kórtörténetében szisztémás eozinofil betegség szerepel, és/vagy az eozinofilszám >1000 sejt x10^6/l a szűrési látogatáson.
- Az alany jelenleg intervenciós klinikai vizsgálatban (vagyis vizsgálati termékben vagy eszközben, őssejtterápiában, génterápiában) vesz részt vagy vett részt az alaplátogatástól számított 30 napon belül; vagy jelenleg be van vonva egy nem intervenciós klinikai vizsgálatba (kivéve az SPIMM-300-at) az alaplátogatás alkalmával, amely a Vizsgáló véleménye szerint potenciálisan összetévesztő lehet az aktuális vizsgálat (pl. tornaterápiás vizsgálat) eredményeivel.
- Az alany korábban elamipretidet (MTP-131) kapott bármilyen okból.
- Az alanynak a Kiindulási Vizsgálatot megelőző egy év során a Vizsgálatvezető véleménye szerint aktív szerrel való visszaélése volt.
- Az alanynak olyan korábbi vagy jelenlegi egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló megítélése szerint megakadályozná, hogy az alany biztonságosan részt vegyen és/vagy teljesítse az összes vizsgálati követelményt.
2. RÉSZ:
Folytatás kritériumai:
- Az alanyoknak továbbra is képesnek és hajlandónak kell lenniük a próbakövetelmények betartására.
- A tárgyat célszerű a 2. részben folytatni (pl. rész 1) pontjában foglaltaknak megfelelő volt a nyomozó véleménye szerint.
- Az alany nem tapasztalt súlyos mellékhatást (SAE)/súlyos káros eszközhatást (SADE), amelyet az elamipretid adagolórendszernek tulajdonítottak volna.
- Az alany nem hagyta abba véglegesen az elamipretid adagolórendszert.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. rész: Elamipretid
40 mg (0,5 ml) elamipretid szubkután (SC) naponta
|
40 mg elamipretid naponta egyszer 0,5 ml-es szubkután injekcióban adva 24 héten keresztül az elamipretid adagolórendszerrel
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: 1. rész: Placebo
Placebo SC naponta
|
40 mg placebo naponta egyszer, 0,5 ml-es szubkután injekcióban 24 héten keresztül az elamipretid adagolórendszerrel
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. rész: Elamipretide nyílt címke
Elamepretide 40 mg (0,5 ml) SC naponta
|
40 mg elamipretid naponta egyszer, 0,5 ml-es szubkután injekcióban, legfeljebb 144 héten keresztül az elamipretid adagolórendszerrel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hat perces sétateszt (6MWT)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Változás az alapvonalhoz képest a megtett távolságban (méter) a hatperces sétateszten látogatás alapján
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
|
Teljes fáradtság pontszám az elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelésén (PMMSA)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Változás a kiindulási értékhez képest a teljes fáradtság pontszámában az elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelés (PMMSA) vizsgálata során, látogatással.
Minden egyes tétel pontszáma 1-től (nincs) 4-ig (súlyos) terjed.
A teljes fáradtsági pontszám 4-16 között mozog.
Az alacsonyabb értékek jobb eredményt jelentenek.
A teljes fáradtsági pontszám az elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelés 1. és 4. kérdésének összege.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fáradtság tevékenységek közben Pontszám az elsődleges mitokondriális betegség tünetértékelésén (PMMSA).
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Változás az alapvonalhoz képest a tevékenység közbeni fáradtságban.
A tevékenységek közbeni fáradtság a 2. kérdés (tevékenység közbeni fáradtság) és a 4. kérdés (izomgyengeség tevékenység közben) összege.
A négy válaszlehetőség a következő: 1=egyáltalán nem, 2=enyhe, 3=közepes és 4=súlyos.
Az egyes tantárgyak nyers pontszáma 2-8.
Az alacsonyabb pontszám jobb eredményt jelent, kevesebb fáradtsággal.
A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent, nagyobb fáradtsággal.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
|
Neuro-QoL fáradtság elleni tevékenységek a mindennapi életben
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a Neuro-QoL fáradtsági tevékenységekben a mindennapi életben látogatással.
Minden egyes tétel pontszáma 1 és 5 között van.
A teljes nyers pontszám a teljes tételbanknál 19 és 95 között mozog.
A nyers pontszámokat az Item Response Theory Modell segítségével kalibráljuk.
Az alacsonyabb értékek jobb eredményt jelentenek.
Az egyes tételek összegzése az összpontszám kiszámításához.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
|
Az elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelésének legzavaróbb tüneti pontszámának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
A tétel pontszáma 1-től (nincs) 4-ig (súlyos) terjed.
Az alacsonyabb értékek jobb eredményt jelentenek.
A leginkább zavaró pontszám az elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelés legzavaróbb tünetének átlaga az egyes alanyoknál.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
|
Neuro-QoL fáradtság rövid forma pontszáma
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a neuro-QoL fáradtságban – Rövid forma: Összes T-pontszám látogatásonként.
A Neuro-QoL fáradtság rövid űrlapja a Neuro-QoL Item Bank v1.0 - Fáradtság első 8 kérdésének összegéből áll.
Minden kérdést a következőképpen értékelnek: 1 = Soha, 2 = Ritkán, 3 = Néha, 4 = Gyakran és 5 = Mindig.
A kérdések a következők: Kimerültnek éreztem magam, úgy éreztem, nincs energiám, fáradtnak éreztem magam, túl fáradt vagyok a házimunkámhoz, túl fáradt voltam ahhoz, hogy elhagyjam a házat, frusztrált voltam, mert túl fáradt vagyok a dolgok elvégzéséhez Tenni akartam, fáradtnak éreztem magam, és korlátoznom kellett a társasági tevékenységemet, mert fáradt voltam.
A T-pontszámokat a műszer szerzői által biztosított rövid formátumú pontozási táblázatból számítják ki (Neuro-QoL User Manual, 2015).
A T-pontszám eloszlások a nyers pontszámokat átskálázzák standardizált pontszámokra, amelyek átlaga 50, és a szórása (SD) 10.
Változás az alapvonalhoz képest: A negatív számok kevesebb fáradtságot, jobb eredményt, a pozitív pontszám nagyobb fáradtságot, rosszabb eredményt jelent.
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. október 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. február 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. február 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. október 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 24.
Első közzététel (Tényleges)
2017. október 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. január 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. január 16.
Utolsó ellenőrzés
2022. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPIMM-301
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .