Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu elamipretidin primaarisen mitokondriaalisen myopatian turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi, jota seurasi avoin laajennus (MMPOWER-3)

sunnuntai 16. tammikuuta 2022 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.

Vaiheen 3 satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus päivittäisten ihonalaisten elamipretidinjektioiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia, jota seuraa avoin hoitojakso

Tämä on monikeskusvaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisten ryhmien, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan elamipretidin päivittäisten ihonalaisten injektioiden turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia. Tätä seuraa avoin hoitolaajennus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa 11 on 24 viikkoa kestävä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmien, lumekontrolloitu arvio 40 mg:n päivittäisten ihonalaisten (SC) kerta-annosten tehosta ja turvallisuudesta elamipretidin kanssa annettuna (vs lumelääke) yhdessä elamipretidin annostelujärjestelmän kanssa. hoitoon potilaille, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia (PMM). Osassa 2 arvioitiin elamipretidin annostelujärjestelmän kanssa annettujen 40 mg:n elamipretidin kerta-annosten pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä 144 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

218

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italia, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Rome, Italia, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Kanada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53105
        • University Hospital of Bonn
      • Munich, Saksa, 80336
        • Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, DK-2100
        • Copenhagen neuromuscular center
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Victoria Infirmary
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinical Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

OSA 1:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä toimittamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ennen osallistumista kaikkiin tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin
  • suostuu noudattamaan kokeen pituutta koskevia koevaatimuksia, mukaan lukien elamipretidin annostelujärjestelmän käyttö
  • Kohde on ≥ 16 ja ≤ 80 vuotta vanha
  • Tutkijan mielestä diagnosoitu PMM ja tuomiokomitea on vahvistanut
  • Hedelmällisessä iässä olevan naisen on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöllä on neuropaattisesta prosessista tai kävelyongelmasta johtuvia myopaattisia merkkejä ja/tai oireita, jotka häiritsevät tutkijan mielestä 6 minuutin kävelytestiä (6MWT)
  • Nainen, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tai imettää/imettä
  • Seulonnassa arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2
  • Tutkittava on ollut sairaalahoidossa 30 päivän aikana ennen peruskäyntiä tai hänellä on suunnitteilla sairaalahoito tai kirurginen toimenpide tutkimuksen aikana.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan koehenkilöllä on kliinisesti merkittävä sydänsairaus tai aiempi interventiotoimenpiteet ja/tai hengityselinten sairaus (sairaushistoria tai nykyiset kliiniset löydökset) 3 kuukauden sisällä peruskäynnistä.
  • Koehenkilöllä on QTc:n pidentyminen (käyttämällä kliinisessä kohdassa käytettyä korjauskerrointa), joka määritellään QTc:ksi >450 ms miehillä ja >480 ms naishenkilöillä.

  • EKG-todisteet akuutista iskemiasta, eteisvärinästä tai aktiivisesta johtumisjärjestelmän poikkeavuudesta lukuun ottamatta seuraavia:

    1. Ensimmäisen asteen eteiskammio (AV-katkos)
    2. Toisen asteen AV-block Type 1 (Mobitz Type 1 / Wenckebach tyyppi)
    3. Oikean nipun haaralohko
  • Tutkittavalla on vakava näkövamma, joka voi tutkijan mielestä häiritä hänen kykyään suorittaa kaikki kokeen vaatimukset
  • Tutkittavalla on kohtaushäiriö, joka voi tutkijan mielestä häiritä hänen kykyään suorittaa kaikki kokeen vaatimukset.
  • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai mikä tahansa muu syöpä, josta henkilö on ollut taudista vapaa < 2 vuotta.
  • Tutkijan mielestä koehenkilöllä on kiinteä elinsiirto ja/tai hän saa parhaillaan hoitoa immunosuppressioon.
  • Potilaalla on aiemmin diagnosoitu ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B tai hepatiitti C -infektio.
  • Tutkittavalla on ollut systeeminen eosinofiilinen sairaus ja/tai eosinofiilien määrä >1000 solua x10^6/l seulontakäynnillä.
  • Tutkittava osallistuu tai on osallistunut kliiniseen interventiotutkimukseen (eli tutkimustuotteeseen tai laitteeseen, kantasoluhoitoon, geeniterapiaan) 30 päivän kuluessa peruskäynnistä; tai hän on tällä hetkellä mukana ei-interventionaalisessa kliinisessä tutkimuksessa (paitsi SPIMM-300) peruskäynnillä, joka voi tutkijan mielestä mahdollisesti sekoittaa nykyisen tutkimuksen tuloksia (esim. harjoitusterapiakoe).
  • Koehenkilö on aiemmin saanut elamipretidia (MTP-131), mistä tahansa syystä.
  • Tutkijalla on tutkijan näkemyksen mukaan esiintynyt vaikuttavien aineiden väärinkäyttöä peruskäyntiä edeltävän vuoden aikana.
  • Tutkittavalla on jokin aikaisempi tai nykyinen sairaus, joka tutkijan arvion mukaan estäisi tutkittavaa osallistumasta turvallisesti kaikkiin koevaatimuksiin ja/tai suorittamasta niitä.

OSA 2:

Jatkamiskriteerit:

  • Koehenkilöiden on jatkossakin kyettävä ja haluttava noudattaa kokeen vaatimuksia.
  • Aihetta kannattaa jatkaa osassa 2 (ts. Kohde oli osan 1 mukainen, tutkijan mielestä.
  • Koehenkilöllä ei ole ollut vakavaa haittatapahtumaa (SAE) / vakavaa haittavaikutusta (SADE), joka johtuu elamipretidin annostelujärjestelmästä.
  • Tutkittava ei ole pysyvästi lopettanut elamipretidin annostelujärjestelmää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: Elamipretidi
40 mg (0,5 ml) elamipretidia ihonalaisesti (SC) päivittäin
Yhdistelmätuote: elamipretidi
40 mg elamipretidia kerran vuorokaudessa 0,5 ml:n ihonalaisina injektioina 24 viikon ajan käyttämällä elamipretidin annostelujärjestelmää
Muut nimet:
  • MTP-131
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
Placebo SC päivittäin
Yhdistelmätuote: lumelääkevertailija
40 mg lumelääkettä annettuna kerran vuorokaudessa 0,5 ml:n ihonalaisina injektioina 24 viikon ajan käyttämällä elamipretidin annostelujärjestelmää
Muut nimet:
  • Plasebo
Kokeellinen: Osa 2: Elamipretide avoin etiketti
Elamepretide 40 mg (0,5 ml) SC päivittäin
Yhdistelmätuote: elamipretidi avoin hoito
40 mg elamipretidia annettuna kerran vuorokaudessa 0,5 ml:n subkutaanisina injektiona 144 viikon ajan käyttämällä elamipretidin annostelujärjestelmää

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Muutos lähtötasosta kävellyssä matkassa (metreinä) kuuden minuutin kävelytestissä vierailulla
Perustaso 24 viikkoon
Kokonaisväsymyspisteet Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment -tutkimuksessa (PMMSA)
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Muutos lähtötasosta kokonaisväsymyspisteissä Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) -tutkimuksessa vierailun aikana. Jokaisen yksittäisen kohteen pistemäärä vaihtelee 1:stä (ei mitään) 4:ään (vakava). Kokonaisväsymyspisteet vaihtelevat välillä 4-16. Pienemmät arvot edustavat parempaa tulosta. Kokonaisväsymyspistemäärä on Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment -tutkimuksen kysymysten 1–4 summa.
Perustaso 24 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Väsymys harjoitusten aikana -pisteet Primary Mitokondrial Disease Symptom Assessment (PMMSA) -tutkimuksessa.
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Muutos lähtötasosta väsymyksessä harjoitusten aikana. Väsymys harjoitusten aikana on summa kysymyksestä 2 (väsymys harjoituksen aikana) ja kysymyksestä 4 (lihasten heikkous harjoituksen aikana). Neljä vastausvaihtoehtoa ovat: 1 = Ei ollenkaan, 2 = Lievä, 3 = Keskivaikea ja 4 = Vakava. Raakapisteet kustakin aiheesta vaihtelevat 2-8. Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta ja vähemmän väsymystä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta ja enemmän väsymystä.
Perustaso 24 viikkoon
Päivittäisen elämän neuro-QoL-väsymysaktiviteetit
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Muutos perustasosta päivittäisen elämän neuro-QoL-väsymysaktiviteeteissa vierailulla. Jokaisen yksittäisen tuotteen pisteet vaihtelevat 1-5. Koko tuotepankin raakapistemäärä vaihtelee välillä 19-95. Raakapisteet kalibroidaan Item Response Theory Model -mallilla. Pienemmät arvot edustavat parempaa tulosta. Yksittäiset kohteet lasketaan yhteen kokonaispisteiden laskemiseksi.
Perustaso 24 viikkoon
Muutos lähtötilanteesta kaikkein kiusallisimpiin oireisiin primaarisen mitokondriaalisen myopatian oirearvioinnissa
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Kohteen pistemäärä vaihtelee 1:stä (ei mitään) 4:ään (vakava). Pienemmät arvot edustavat parempaa tulosta. Vaikuttavin pistemäärä on kunkin koehenkilön Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment -tutkimuksessa tunnistettujen häiritsevimpien oireiden keskiarvo.
Perustaso 24 viikkoon
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta neuro-QoL-väsymyksessä - lyhyt muoto: T-pisteiden kokonaismäärä käynnin mukaan. Neuro-QoL-väsymyslyhytlomake koostuu Neuro-QoL Item Bank v1.0 - Fatigue 8 ensimmäisen kysymyksen summasta. Jokainen kysymys pisteytetään seuraavasti: 1 = Ei koskaan, 2 = Harvoin, 3 = Joskus, 4 = Usein ja 5 = Aina. Kysymyksiä ovat: Tunsin itseni uupuneeksi, minusta tuntui, että minulla ei ole energiaa, olin väsynyt, olin liian väsynyt tekemään kotitöitäni, olin liian väsynyt lähtemään kotoa, olin turhautunut, koska olin liian väsynyt tekemään asioita Halusin tehdä, tunsin itseni väsyneeksi ja minun piti rajoittaa sosiaalista toimintaani, koska olin väsynyt. T-pisteet lasketaan instrumenttien tekijöiden toimittamasta lyhytmuotoisesta pisteytystaulukosta (Neuro-QoL User Manual, 2015). T-pistejakaumat skaalaavat raakapisteet uudelleen standardipisteiksi, joiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta (SD) 10. Muutos lähtötasosta: Negatiiviset luvut tarkoittavat vähemmän väsymystä, parempaa tulosta, positiivinen pistemäärä tarkoittaa enemmän väsymystä, huonompaa lopputulosta.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stealth BioTherapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 16. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPIMM-301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen mitokondriaalinen myopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa