エラミプレチド原発性ミトコンドリアミオパシーの安全性と有効性を評価するための試験とその後の非盲検延長 (MMPOWER-3)
2022年1月16日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
第 3 相無作為化プラセボ対照試験は、原発性ミトコンドリア性ミオパチーを有する被験者におけるエラミプレチドの毎日の皮下注射の有効性と安全性を評価し、続いて非盲検治療を延長します
これは、原発性ミトコンドリアミオパシーの被験者におけるエラミプレチドの毎日の皮下注射の安全性と有効性を評価するための、多施設第 3 相無作為化二重盲検並行群間プラセボ対照試験です。
これに続いて、非盲検の治療延長が行われます。
調査の概要
詳細な説明
パート 11 は、エラミプレチド送達システムとして投与された 40 mg エラミプレチド (対プラセボ) の 1 日 1 回の皮下 (SC) 用量の有効性と安全性の 24 週間、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照評価です。原発性ミトコンドリアミオパシー (PMM) の被験者の治療。
パート 2 は、最大 144 週間、エラミプレチド送達システムで投与された 40 mg エラミプレチドの 1 日 1 回の皮下投与の長期的な安全性と忍容性を評価することでした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
218
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California San Diego
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinical Neurological Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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London、イギリス
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle Upon Tyne、イギリス
- Royal Victoria Infirmary
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Bologna、イタリア、40139
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
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Messina、イタリア、98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan、イタリア、20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa、イタリア、56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Rome、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Rome、イタリア、00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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British Colombia
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Vancouver、British Colombia、カナダ
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
- McMaster University Medical Center
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Copenhagen、デンマーク、DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Bonn、ドイツ、53105
- University Hospital of Bonn
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Munich、ドイツ、80336
- Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
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Budapest、ハンガリー、1083
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～80年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
パート1：
包含基準:
- -治験関連の手続きに参加する前に、署名済みのインフォームドコンセントフォームを提供する意思と能力がある
- -エラミプレチド送達システムの使用を含む、試験期間中の試験要件を順守することに同意します
- -被験者は16歳以上80歳以下です
- -調査官の意見でPMMと診断され、裁定委員会によって確認された
- 出産の可能性のある女性は、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります
除外基準:
- -被験者は、調査官の意見では、6分間の歩行テスト（6MWT）を妨げる神経障害プロセスまたは歩行の問題によるミオパシーの兆候および/または症状を持っています
- 妊娠中、妊娠予定、授乳中の女性
- スクリーニング時、推定糸球体濾過率 (eGFR) < 30 mL/分/1.73 m^2
- -被験者は、ベースライン訪問の前の30日以内に入院入院を経験したか、計画された入院または治験中に外科的処置を受けました。
- -治験責任医師の意見では、被験者はベースライン来院から3か月以内に臨床的に重大な心疾患または以前の介入手順および/または呼吸器疾患（病歴または現在の臨床所見）を持っています。
- -被験者は、QTc伸長（臨床現場で利用される補正係数を使用）を持っています。これは、男性被験者で450ミリ秒以上、女性被験者で480ミリ秒以上のQTcとして定義されています。
以下のいずれかを除く、急性虚血、心房細動、または能動伝導系異常の心電図所見：
- 第1度房室ブロック（AVブロック）
- 二度の房室ブロック タイプ 1 (モビッツ タイプ 1 / ヴェンケバッハ タイプ)
- 右脚ブロック
- -被験者は重度の視覚障害を持っており、治験責任医師の意見では、すべての試験要件を完了する能力を妨げる可能性があります
- -被験者は、治験責任医師の意見では、すべての試験要件を完了する能力を妨げる可能性のある発作障害を持っています。
- -アクティブな悪性腫瘍またはその他の癌で、対象が2年未満無病である。
- -治験責任医師の意見では、被験者は固形臓器移植を受けている、および/または現在免疫抑制療法による治療を受けています。
- -被験者は以前にヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎感染と診断されています。
- -被験者は全身性好酸球性疾患の病歴および/または好酸球数> 1,000細胞 x10^6 / L スクリーニング来院。
- -被験者は現在参加しているか、ベースライン訪問から30日以内に介入臨床試験（すなわち、調査製品またはデバイス、幹細胞療法、遺伝子療法）に参加しています;または現在、ベースライン訪問時に非介入臨床試験（SPIMM-300を除く）に登録されており、治験責任医師の意見では、現在の試験の結果と潜在的に交絡する可能性があります（例：運動療法試験）。
- 被験者は何らかの理由で以前にエラミプレチド（MTP-131）を投与されています。
- 治験責任医師の意見では、被験者はベースライン訪問の前の年に積極的な薬物乱用の病歴があります。
- -被験者は、治験責任医師の判断で、被験者がすべての治験要件に安全に参加および/または完了することを妨げる以前または現在の病状を持っています。
パート2：
継続基準：
- 被験者は、試験の要件を順守する能力と意欲を持ち続けなければなりません。
- 被験者はパート 2 に進むのに適切です (つまり、 治験責任医師の意見では、対象はパート 1) に準拠していた。
- -被験者は、エラミプレチド送達システムに起因する深刻な有害事象（SAE）/深刻な有害機器効果（SADE）を経験していません。
- 被験者はエラミプレチド送達システムを永久に中止していません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート1：エラミプレチド
毎日40mg（0.5mL）のエラミプレチド皮下（SC）
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エラミプレチド送達システムを使用して、40 mg のエラミプレチドを 1 日 1 回 0.5 mL の皮下注射で 24 週間投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：パート 1: プラセボ
プラセボ SC 毎日
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プラセボ 40 mg を 1 日 1 回 0.5 mL 皮下注射で 24 週間、エラミプレチド送達システムを使用して投与
他の名前：
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実験的：パート2：エラミプレチドオープンラベル
エラメプレチド 40 mg (0.5 mL) を毎日 SC
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40 mg のエラミプレチドを 1 日 1 回 0.5 mL の皮下注射で最大 144 週間、エラミプレチド デリバリー システムを使用して投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 分間歩行テスト (6MWT)
時間枠：ベースラインから24週間
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訪問による6分間歩行テストでの歩行距離（メートル）のベースラインからの変化
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ベースラインから24週間
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一次ミトコンドリアミオパシー症状評価 (PMMSA) の総疲労スコア
時間枠：ベースラインから24週間
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訪問による一次ミトコンドリアミオパチー症状評価（PMMSA）の総疲労スコアのベースラインからの変化。
個々の項目のスコアは、1 (なし) から 4 (重大) の範囲です。
合計疲労スコアは 4 ～ 16 の範囲です。
値が低いほど、より良い結果を表します。
総疲労スコアは、一次ミトコンドリアミオパシー症状評価の質問 1 から質問 4 の合計です。
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ベースラインから24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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原発性ミトコンドリア病症状評価 (PMMSA) の活動中の疲労スコア。
時間枠：ベースラインから24週間
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活動中の疲労のベースラインからの変化。
活動中の疲労は、質問 2 (活動中の疲労) と質問 4 (活動中の筋力低下) の合計です。
4 つの回答オプションは、1 = まったくない、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。
各科目の素点は 2 ～ 8 です。
スコアが低いほど、結果が良く、疲労が少ないことを意味します。
スコアが高いほど、結果が悪化し、疲労が増すことを意味します。
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ベースラインから24週間
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Neuro-QoL 疲労 日常生活動作
時間枠：ベースラインから24週間
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訪問による日常生活の神経 QoL 疲労活動のベースラインからの変化。
各項目のスコアは 1 ～ 5 の範囲です。
アイテム バンク全体の生スコアの合計は 19 ～ 95 です。
生スコアは、項目反応理論モデルを使用して調整されます。
値が低いほど、より良い結果を表します。
個々の項目が合計され、合計スコアが計算されます。
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ベースラインから24週間
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原発性ミトコンドリアミオパシー症状評価における最も厄介な症状スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから24週間
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アイテム スコア レンジャーは 1 (なし) から 4 (重度) までです。
値が低いほど、より良い結果を表します。
最も厄介なスコアは、各被験者による原発性ミトコンドリアミオパシー症状評価の特定された最も厄介な症状の平均です。
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ベースラインから24週間
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Neuro-QoL疲労ショートフォームスコア
時間枠：24週間
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Neuro-QoL 疲労のベースラインからの変化 - 短い形式: 訪問別の合計 T スコア。
Neuro-QoL Fatigue Short Form は、Neuro-QoL Item Bank v1.0 - Fatigue の最初の 8 つの質問の合計で構成されています。
各質問は次のように採点されます: 1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、および 5 = いつも。
質問には次のようなものがあります: 疲れ果てた、エネルギーがないと感じた、疲労を感じた、疲れすぎて家事をすることができなかった、疲れすぎて家を出ることができなかった、疲れすぎて物事を行うことができなかったことに不満を感じたしたかったのですが、疲れていたので、社会活動を制限しなければなりませんでした。
T スコアは、計測器の作成者が提供する短い形式のスコアリング テーブルから計算されます (Neuro-QoL ユーザー マニュアル、2015 年)。
T スコア分布は、生のスコアを平均 50、標準偏差 (SD) 10 の標準化されたスコアに再スケーリングします。
ベースラインからの変化: 負の数は疲労が少なく、転帰が良好であることを意味し、正のスコアは疲労が多く、転帰が悪いことを意味します。
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月9日
一次修了 (実際)
2020年2月10日
研究の完了 (実際)
2020年2月10日
試験登録日
最初に提出
2017年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月24日
最初の投稿 (実際)
2017年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月16日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。