Un essai pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la myopathie mitochondriale primaire à l'élamiprétide, suivi d'une extension en ouvert (MMPOWER-3)

PARTIE 1:

Critère d'intégration:

• Disposé et capable de fournir un formulaire de consentement éclairé signé avant de participer à toute procédure liée à l'essai
• Accepte de se conformer aux exigences de l'essai pour la durée de l'essai, y compris l'utilisation du système d'administration d'élamiprétide
• Le sujet est ≥ 16 et ≤ 80 ans
• Diagnostiqué avec PMM de l'avis de l'investigateur et confirmé par un comité d'adjudication
• La femme en âge de procréer doit accepter d'utiliser une méthode de contraception très efficace

Critère d'exclusion:

• Le sujet présente des signes et/ou des symptômes myopathiques dus à un processus neuropathique ou à un problème de démarche qui interférerait avec le test de marche de 6 minutes (6MWT), de l'avis de l'investigateur
• Femme enceinte, prévoyant de devenir enceinte ou allaitant/allaitant
• Au dépistage, le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m^2
• - Le sujet a subi une hospitalisation dans les 30 jours précédant la visite de référence ou a une hospitalisation planifiée ou une intervention chirurgicale pendant l'essai.
• Le sujet a une maladie cardiaque cliniquement significative ou une procédure interventionnelle antérieure et / ou une maladie respiratoire (antécédents médicaux ou résultats cliniques actuels) dans les 3 mois suivant la visite de référence, de l'avis de l'investigateur.
• Le sujet a un allongement du QTc (en utilisant le facteur de correction utilisé sur le site clinique) défini comme un QTc> 450 msec chez les sujets masculins et> 480 msec chez les sujets féminins.

• Signe ECG d'ischémie aiguë, de fibrillation auriculaire ou d'anomalies du système de conduction actif, à l'exception de l'un des éléments suivants :

  1. Bloc auriculo-ventriculaire du premier degré (bloc AV)
  2. Bloc AV du deuxième degré de type 1 (type Mobitz 1 / type Wenckebach)
  3. Bloc de branche droit
• Le sujet a une déficience visuelle grave qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec sa capacité à remplir toutes les exigences de l'essai
• Le sujet a un trouble convulsif qui, de l'avis de l'enquêteur, peut interférer avec sa capacité à remplir toutes les exigences de l'essai.
• Malignité active ou tout autre cancer dont le sujet est indemne depuis < 2 ans.
• Le sujet a une greffe d'organe solide et/ou reçoit actuellement un traitement avec une thérapie pour l'immunosuppression, de l'avis de l'investigateur.
• Le sujet a déjà été diagnostiqué avec le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B ou l'hépatite C.
• - Le sujet a des antécédents de maladie éosinophile systémique et/ou un nombre d'éosinophiles> 1 000 cellules x 10 ^ 6 / L lors de la visite de dépistage.
• Le sujet participe actuellement ou a participé à un essai clinique interventionnel (c'est-à-dire, produit ou dispositif expérimental, thérapie par cellules souches, thérapie génique) dans les 30 jours suivant la visite de référence ; ou est actuellement inscrit à un essai clinique non interventionnel (à l'exception du SPIMM-300) lors de la visite de référence qui, de l'avis de l'investigateur, peut être potentiellement source de confusion avec les résultats de l'essai en cours (par exemple, essai de thérapie par l'exercice).
• Le sujet a déjà reçu de l'élamiprétide (MTP-131), pour une raison quelconque.
• Le sujet a des antécédents de toxicomanie active au cours de l'année précédant la visite de référence, de l'avis de l'enquêteur.
• Le sujet a une condition médicale antérieure ou actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de participer en toute sécurité et/ou de remplir toutes les exigences de l'essai.

PARTIE 2:

Critères de continuation :

• Les sujets doivent continuer à être capables et désireux de se conformer aux exigences de l'essai.
• Le sujet est approprié pour continuer dans la partie 2 (c.-à-d. sujet était conforme à la partie 1), de l'avis de l'enquêteur.
• - Le sujet n'a pas eu d'événement indésirable grave (SAE) / d'effet indésirable grave sur le dispositif (SADE) attribué au système d'administration de l'élamiprétide.
• Le sujet n'a pas définitivement arrêté le système d'administration de l'élamiprétide.