一项评估 Elamipretide 原发性线粒体肌病的安全性和有效性的试验，然后进行开放标签扩展 (MMPOWER-3)
2022年1月16日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
一项 3 期随机、安慰剂对照试验，以评估每日皮下注射 Elamipretide 对原发性线粒体肌病患者的疗效和安全性，然后进行开放标签治疗扩展
这是一项多中心 3 期随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验，旨在评估每日皮下注射 elamipretide 对患有原发性线粒体肌病的受试者的安全性和有效性。
随后将进行开放标签治疗扩展。
研究概览
详细说明
第 11 部分是一项为期 24 周、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的评估，评估单次每日皮下 (SC) 剂量的 40 mg elamipretide（与安慰剂相比）与 elamipretide 输送系统一起给药的有效性和安全性治疗患有原发性线粒体肌病 (PMM) 的受试者。
第 2 部分是评估使用 elamipretide 输送系统每天 40 mg elamipretide 单次 SC 给药长达 144 周的长期安全性和耐受性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
218
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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British Colombia
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Vancouver、British Colombia、加拿大
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大
- McMaster University Medical Center
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Budapest、匈牙利、1083
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Bonn、德国、53105
- University Hospital of Bonn
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Munich、德国、80336
- Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
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Bologna、意大利、40139
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
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Messina、意大利、98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan、意大利、20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa、意大利、56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Rome、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Rome、意大利、00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of California San Diego
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinical Neurological Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas Health Science Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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London、英国
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle Upon Tyne、英国
- Royal Victoria Infirmary
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
第1部分：
纳入标准：
- 在参与任何与试验相关的程序之前愿意并能够提供签署的知情同意书
- 同意遵守试验期限的试验要求，包括使用 elamipretide 输送系统
- 受试者年龄≥ 16 岁且≤ 80 岁
- 根据研究者的意见诊断为 PMM，并经裁决委员会确认
- 有生育能力的妇女必须同意使用高效的节育方法
排除标准：
- 研究者认为，由于神经病过程或步态问题，受试者有肌病体征和/或症状，会干扰 6 分钟步行测试 (6MWT)
- 怀孕、计划怀孕或哺乳期/哺乳期的女性
- 筛选时，估计的肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min/1.73 米^2
- 受试者在基线访视前 30 天内接受过住院治疗，或在试验期间计划住院或接受外科手术。
- 根据调查员的意见，受试者在基线访问后 3 个月内患有临床上显着的心脏病或先前的介入手术和/或呼吸系统疾病（病史或当前临床发现）。
- 受试者具有 QTc 延长（使用临床现场使用的校正因子）定义为 QTc 在男性受试者中 >450 毫秒，在女性受试者中 >480 毫秒。
急性缺血、心房颤动或主动传导系统异常的心电图证据，但以下任何一项除外：
- 一度房室传导阻滞（AV 阻滞）
- 二度 AV 阻滞类型 1（Mobitz 类型 1 / Wenckebach 类型）
- 右束支传导阻滞
- 受试者有严重的视力障碍，研究者认为这可能会影响他们完成所有试验要求的能力
- 受试者患有癫痫症，研究者认为可能会影响他们完成所有试验要求的能力。
- 受试者未患疾病 < 2 年的活动性恶性肿瘤或任何其他癌症。
- 根据研究者的意见，受试者接受了实体器官移植和/或目前正在接受免疫抑制治疗。
- 受试者先前被诊断患有人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎感染。
- 受试者有全身性嗜酸性粒细胞病史和/或筛选访视时嗜酸性粒细胞计数 >1,000 个细胞 x10^6/L。
- 受试者在基线访视后 30 天内正在或已经参与介入性临床试验（即研究性产品或设备、干细胞疗法、基因疗法）；或目前在基线访问时参加非干预性临床试验（SPIMM-300 除外），研究者认为这可能与当前试验（例如，运动疗法试验）的结果混淆。
- 对象之前因任何原因接受过 elamipretide (MTP-131)。
- 研究者认为，受试者在基线访视前一年有活性物质滥用史。
- 受试者有任何先前或当前的医疗状况，根据研究者的判断，这将阻止受试者安全地参与和/或完成所有试验要求。
第2部分：
延续标准：
- 受试者必须继续能够并愿意遵守试验要求。
- 主题适合继续第 2 部分（即 受试者在第 1 部分中是合规的），调查员认为。
- 受试者没有发生归因于 elamipretide 递送系统的严重不良事件 (SAE)/严重不良器械效应 (SADE)。
- 受试者没有永久停用 elamipretide 输送系统。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 部分：Elamipretide
每日 40 mg (0.5mL) elamipretide 皮下注射 (SC)
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使用 elamipretide 输送系统，每天一次 0.5 mL 皮下注射 40 mg elamipretide，持续 24 周
其他名称：
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安慰剂比较：第 1 部分：安慰剂
每天服用安慰剂 SC
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使用 elamipretide 输送系统，每天一次 0.5 mL 皮下注射 40 mg 安慰剂，持续 24 周
其他名称：
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实验性的：第 2 部分：Elamipretide 开放标签
Elamepretide 40 毫克（0.5 毫升）皮下注射，每天
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使用 elamipretide 输送系统，每天一次 0.5 mL 皮下注射 40 mg elamipretide 长达 144 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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六分钟步行测试 (6MWT)
大体时间：基线至 24 周
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通过访问在六分钟步行测试中步行距离（米）从基线的变化
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基线至 24 周
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原发性线粒体肌病症状评估 (PMMSA) 的总疲劳评分
大体时间：基线至 24 周
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就诊时原发性线粒体肌病症状评估 (PMMSA) 总疲劳评分相对于基线的变化。
每个单独的项目得分范围从 1（无）到 4（严重）。
疲劳总分在 4-16 之间。
较低的值代表更好的结果。
疲劳总分是原发性线粒体肌病症状评估中问题 1 到问题 4 的总和。
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基线至 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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原发性线粒体疾病症状评估 (PMMSA) 活动期间的疲劳评分。
大体时间：基线至 24 周
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活动期间疲劳相对于基线的变化。
活动期间的疲劳度是问题 2（活动期间的疲倦）和问题 4（活动期间的肌肉无力）的总和。
四个响应选项是：1=完全没有，2=轻微，3=中等，4=严重。
每个科目的原始分数范围为 2-8。
较低的分数意味着更好的结果，更少的疲劳。
更高的分数意味着更差的结果，更疲劳。
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基线至 24 周
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日常生活的 Neuro-QoL 疲劳活动
大体时间：基线至 24 周
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通过访问改变日常生活中神经 QoL 疲劳活动的基线。
每个单独的项目得分范围为 1-5。
整个项目库的总原始分数范围为 19-95。
原始分数将使用项目反应理论模型进行校准。
较低的值代表更好的结果。
个别项目将相加计算总分。
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基线至 24 周
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原发性线粒体肌病症状评估中最烦人的症状评分相对于基线的变化
大体时间：基线至 24 周
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项目评分范围从 1（无）到 4（严重）。
较低的值代表更好的结果。
最烦人的分数是每个受试者原发性线粒体肌病症状评估中确定的最烦人症状的平均值。
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基线至 24 周
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Neuro-QoL 疲劳简表评分
大体时间：24周
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神经 QoL 疲劳相对于基线的变化 - 简短形式：访问的总 T 分数。
Neuro-QoL 疲劳简表由 Neuro-QoL 题库 v1.0 - 疲劳的前 8 个问题的总和组成。
每个问题的评分如下：1=从不，2=很少，3=有时，4=经常，5=总是。
这些问题包括：我感到筋疲力尽，我觉得我没有精力，我感到疲倦，我太累了，做不了家务，我太累了，不能离开家，我因为太累而不能做这些事情而感到沮丧我想做，我觉得很累，而且我不得不限制我的社交活动，因为我很累。
T 分数是根据仪器作者提供的简短评分表计算的（Neuro-QoL 用户手册，2015）。
T 分数分布将原始分数重新调整为标准化分数，平均值为 50，标准差 (SD) 为 10。
相对于基线的变化：负数表示疲劳程度较低、结果较好，正值表示疲劳程度较高、结果较差。
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月9日
初级完成 (实际的)
2020年2月10日
研究完成 (实际的)
2020年2月10日
研究注册日期
首次提交
2017年10月12日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月24日
首次发布 (实际的)
2017年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年1月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月16日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
elamipretide的临床试验
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Stealth BioTherapeutics Inc.完全的
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Stealth BioTherapeutics Inc.终止
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Stealth BioTherapeutics Inc.完全的心脏衰竭西班牙, 匈牙利, 荷兰, 英国, 塞尔维亚, 法国, 拉脱维亚, 比利时, 保加利亚, 波兰
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Stealth BioTherapeutics Inc.Charite University, Berlin, Germany; SCIRENT Clinical Research and Science d.o.o.完全的
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Stealth BioTherapeutics Inc.完全的
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Stealth BioTherapeutics Inc.完全的Fuchs 角膜内皮营养不良 (FCED)美国
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Stealth BioTherapeutics Inc.完全的