Elamipretide 원발성 미토콘드리아 근병증에 이은 공개 라벨 확장의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 시험 (MMPOWER-3)
2022년 1월 16일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.
원발성 미토콘드리아 근병증 환자를 대상으로 엘라미프레타이드를 매일 피하 주사한 후 공개 라벨 치료 연장의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위 위약 대조 임상시험
이것은 원발성 미토콘드리아 근병증이 있는 피험자에게 엘라미프레타이드의 매일 피하 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관 3상 무작위, 이중 맹검, 평행군, 위약 대조 시험입니다.
그 다음에는 공개 라벨 치료 연장이 뒤따를 것입니다.
연구 개요
상세 설명
파트 11은 elamipretide 전달 시스템과 함께 투여된 40mg elamipretide(vs 위약)의 1일 1회 피하(SC) 용량의 효능 및 안전성에 대한 24주, 무작위, 이중 맹검, 평행군, 위약 대조 평가입니다. 원발성 미토콘드리아 근병증(PMM)이 있는 피험자를 위한 치료법.
파트 2는 최대 144주 동안 elamipretide 전달 시스템과 함께 투여된 40mg elamipretide의 단일 SC 용량의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것이었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
218
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Bonn, 독일, 53105
- University Hospital of Bonn
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Munich, 독일, 80336
- Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinical Neurological Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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London, 영국
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle Upon Tyne, 영국
- Royal Victoria Infirmary
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Bologna, 이탈리아, 40139
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
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Messina, 이탈리아, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, 이탈리아, 20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Rome, 이탈리아, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, 캐나다
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- McMaster University Medical Center
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Budapest, 헝가리, 1083
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
1 부:
포함 기준:
- 임상시험 관련 절차에 참여하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공할 의지와 능력
- elamipretide 전달 시스템의 사용을 포함하여 시험 기간 동안 시험 요구 사항을 준수하는 데 동의합니다.
- 피험자는 16세 이상 80세 이하입니다.
- 조사자의 의견으로 PMM으로 진단되고 심사위원회에서 확인됨
- 가임 여성은 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따르면 피험자는 6분 보행 테스트(6MWT)를 방해할 신경병증 과정 또는 보행 문제로 인해 근병증 징후 및/또는/증상이 있습니다.
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 수유 중인 여성
- 스크리닝 시 추정 사구체 여과율(eGFR) < 30mL/min/1.73 m^2
- 피험자는 기준선 방문 전 30일 이내에 입원 환자 입원을 겪었거나 시험 기간 동안 계획된 입원 또는 수술 절차가 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 기준선 방문 3개월 이내에 대상체가 임상적으로 유의미한 심장 질환 또는 사전 개입 절차 및/또는 호흡기 질환(병력 또는 현재 임상 소견)이 있습니다.
- 대상자는 남성 대상자에서 QTc >450msec, 여성 대상자에서 >480msec로 정의된 QTc 연장(임상 현장에서 사용되는 보정 계수 사용)을 가집니다.
다음 중 하나를 제외하고 급성 허혈, 심방 세동 또는 능동 전도 시스템 이상에 대한 ECG 증거:
- 1도 방실 차단(AV 차단)
- 2도 AV 차단 유형 1(Mobitz Type 1 / Wenckebach 유형)
- 오른쪽 번들 분기 블록
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 모든 시험 요구 사항을 완료하는 능력을 방해할 수 있는 심각한 시력 장애가 있습니다.
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 모든 시험 요구 사항을 완료하는 능력을 방해할 수 있는 발작 장애가 있습니다.
- 활동성 악성 종양 또는 피험자가 2년 미만 동안 질병이 없는 다른 암.
- 조사자의 의견에 따르면, 피험자는 고형 장기 이식을 받았고/있거나 현재 면역억제 요법으로 치료를 받고 있습니다.
- 피험자는 이전에 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염 감염 진단을 받았습니다.
- 피험자는 전신 호산구 질환의 병력 및/또는 스크리닝 방문 시 호산구 수가 >1,000개 세포 x10^6/L입니다.
- 피험자는 현재 참여 중이거나 기준선 방문 30일 이내에 중재적 임상 시험(즉, 조사 제품 또는 장치, 줄기 세포 요법, 유전자 요법)에 참여한 적이 있습니다. 또는 연구자의 의견에 따라 잠재적으로 현재 시험(예: 운동 요법 시험)의 결과와 혼동될 수 있는 기준선 방문에서 비중재적 임상 시험(SPIMM-300 제외)에 현재 등록되어 있습니다.
- 피험자는 이전에 어떤 이유로든 엘라미프레타이드(MTP-131)를 투여받았습니다.
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 기준선 방문 전 1년 동안 활성 약물 남용의 병력이 있습니다.
- 피험자는 조사자의 판단에 따라 피험자가 모든 시험 요구 사항에 안전하게 참여 및/또는 완료하는 것을 방해하는 이전 또는 현재 의학적 상태가 있습니다.
2 부:
계속 기준:
- 피험자는 계속해서 임상시험 요건을 준수할 수 있고 준수할 의지가 있어야 합니다.
- 주제는 파트 2에서 계속하기에 적절합니다(예: 피험자는 조사관의 의견에 따라 파트 1)을 준수했습니다.
- 피험자는 elamipretide 전달 시스템으로 인한 심각한 부작용(SAE)/심각한 장치 부작용(SADE)이 없었습니다.
- 대상은 elamipretide 전달 시스템을 영구적으로 중단하지 않았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 파트 1: 엘라미프레타이드
매일 40mg(0.5mL) 엘라미프레타이드 피하(SC)
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Elamipretide 전달 시스템을 사용하여 24주 동안 1일 1회 0.5mL 피하 주사로 40mg의 elamipretide 투여
다른 이름들:
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위약 비교기: 파트 1: 위약
위약 SC 매일
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Elamipretide 전달 시스템을 사용하여 24주 동안 매일 1회 0.5mL 피하 주사로 40mg의 위약 투여
다른 이름들:
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실험적: 파트 2: Elamipretide 오픈 라벨
매일 Elamepretide 40mg(0.5mL) SC
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Elamipretide 전달 시스템을 사용하여 최대 144주 동안 elamipretide 40mg을 1일 1회 0.5mL 피하 주사로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6분 도보 테스트(6MWT)
기간: 기준선에서 24주
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방문에 의한 6분 도보 테스트에서 도보 거리(미터)의 기준선으로부터의 변화
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기준선에서 24주
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원발성 미토콘드리아 근병증 증상 평가(PMMSA)의 총 피로 점수
기간: 기준선에서 24주
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방문에 의한 원발성 미토콘드리아 근육병증 증상 평가(PMMSA)에 대한 총 피로 점수의 기준선으로부터의 변화.
각 개별 항목 점수 범위는 1(없음)에서 4(심각)입니다.
총 피로 점수 범위는 4-16입니다.
값이 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
총 피로 점수는 원발성 미토콘드리아 근육병증 증상 평가의 질문 1에서 질문 4까지의 합계입니다.
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기준선에서 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PMMSA(Primary Mitochondrial Disease Symptom Assessment)의 활동 중 피로 점수.
기간: 기준선에서 24주
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활동 중 피로의 기준선에서 변경.
활동 중 피로는 질문 2(활동 중 피로)와 질문 4(활동 중 근육 약화)의 합계입니다.
네 가지 응답 옵션은 다음과 같습니다. 1=전혀 없음, 2=경증, 3=중간, 4=심각.
각 과목의 원점수 범위는 2-8입니다.
점수가 낮을수록 피로도가 낮고 더 나은 결과를 의미합니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않고 피로도가 높습니다.
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기준선에서 24주
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Neuro-QoL 일상 생활의 피로 활동
기간: 기준선에서 24주
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방문에 의한 일상 생활의 Neuro-QoL 피로 활동의 기준선으로부터의 변화.
각 개별 항목 점수 범위는 1-5입니다.
전체 항목 은행의 총 원시 점수 범위는 19-95입니다.
원시 점수는 항목 응답 이론 모델을 사용하여 보정됩니다.
값이 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
개별 항목을 합산하여 총점을 계산합니다.
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기준선에서 24주
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원발성 미토콘드리아 근육병증 증상 평가에서 가장 괴로운 증상 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 24주
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항목 점수 범위는 1(없음)에서 4(심각)까지입니다.
값이 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
가장 귀찮은 점수는 피험자별 원발성 미토콘드리아 근육병증 증상 평가에서 확인된 가장 불편한 증상의 평균이다.
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기준선에서 24주
|
|
Neuro-QoL Fatigue 약식 점수
기간: 24주
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Neuro-QoL 피로의 기준선으로부터의 변화 - 약식: 방문별 총 T-점수.
Neuro-QoL Fatigue Short Form은 Neuro-QoL Item Bank v1.0 - Fatigue의 처음 8개 질문의 합계로 구성됩니다.
각 질문은 다음과 같이 점수가 매겨집니다: 1=전혀 없음, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상.
질문은 다음과 같습니다. 기진맥진하다고 느꼈습니다. 기운이 없다고 느꼈습니다. 피로감을 느꼈습니다. 너무 피곤해서 집안일을 할 수 없었습니다. 너무 피곤해서 집을 나갈 수 없었습니다. 너무 피곤해서 일을 할 수 없어서 좌절했습니다. 하고 싶었고, 피곤했고, 피곤해서 사회활동을 제한해야 했다.
T-점수는 기기 작성자가 제공한 약식 점수 표에서 계산됩니다(Neuro-QoL 사용자 설명서, 2015).
T 점수 분포는 원시 점수를 평균 50, 표준 편차(SD) 10의 표준화된 점수로 재조정합니다.
기준선에서 변경: 음수는 피로가 적고 결과가 더 좋다는 의미이고, 양수 점수는 피로가 더 많고 결과가 더 나쁨을 의미합니다.
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 9일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 10일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 24일
처음 게시됨 (실제)
2017년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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