Test przesiewowy suchej plamki krwi u pacjentów z cholestazą noworodków (DBS-SCReNC)
Żółtaczka cholestatyczna z wieloma przyczynami dotyka około 1 na 2500 niemowląt. Spośród wielu stanów, które powodują cholestazę noworodków, najczęściej rozpoznawaną jest atrezja dróg żółciowych (BA) (25%-35%). Częstość występowania na Tajwanie wynosiła od 1,2 do 2,0 na 10 000 żywych urodzeń. Rokowanie i przeżycie ulegają poprawie, jeśli drenaż żółci zostanie przywrócony przez portoenterostomię Kasai. Karta koloru kału została wprowadzona na Tajwan w 2002 roku, a krajowy program badań przesiewowych rozpoczęto w 2004 roku. Współczynnik wieku przy operacji Kasai wynoszący 18 mikromoli/l w osoczu mierzony po 6-10 dniach jest wiarygodnym markerem cholestazy noworodkowej choroby wątroby z czułością 100%, swoistością 99,59% (95% CI 99,5-99,67), PPV 10,3% (95% CI 4,50-16,0).
Nasze badanie ma na celu opracowanie testu przesiewowego w kierunku cholestazy noworodków z wykorzystaniem suchej plamki krwi w celu poprawy przeżycia pacjentów poprzez wczesne rozpoznanie możliwej do leczenia cholestazy noworodków, takiej jak zarośnięcie dróg żółciowych i wrodzony błąd metabolizmu kwasów żółciowych. Naszym celem są markery chorób cholestazy noworodków, w tym podstawowe profile badań klinicznych krwi, markery stanu zapalnego, markery włóknienia, profile immunologiczne. W badaniu I fazy włączymy pacjentów z cholestazą w Narodowym Szpitalu Dziecięcym Uniwersytetu Tajwańskiego. Będziemy pobierać krew pacjentów na suchą plamę krwi i mierzyć markery choroby cholestazy. Do badania II fazy włączymy pacjentów z cholestazą oraz zdrowych noworodków bez cholestazy. Dokonamy przeglądu ich badań przesiewowych noworodków w wieku 3 dni. Noworodkowa skriningowa sucha plamka krwi zostanie zbadana pod kątem markerów choroby i porównana ze zdrową kontrolą bez cholestazy. Analiza krzywej ROC zostanie przeprowadzona w celu znalezienia najlepszego punktu odcięcia do badań przesiewowych dla pacjentów z cholestazą noworodków.
Odkrycia pomogą we wczesnej diagnostyce u pacjentów, a tym samym poprawią przeżywalność.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celuje:
- Opracował test przesiewowy na cholestazę noworodków za pomocą suchej plamki krwi
- Popraw przeżywalność pacjentów dzięki wczesnej diagnostyce możliwej do leczenia cholestazy noworodków, takiej jak zarośnięcie dróg żółciowych i wrodzone wady metabolizmu kwasów żółciowych.
Faza I - Walidacja metody oznaczania ilościowego markerów choroby na suchej plamce krwi.
Dzieci z cholestazą zdiagnozowaną w Narodowym Szpitalu Uniwersyteckim na Tajwanie podczas przyjęcia lub w ambulatorium zostaną zebrane do badania fazy I. 5 ml krwi żylnej zostanie pobrane do pomiaru markerów choroby podczas rutynowej kontroli w ambulatorium National Taiwan University Hospital. Suszone próbki krwi (DBS) są pobierane od pacjentów przez nałożenie krwi pełnej, pobranej lancetem z palca, pięty lub palca stopy, na dostarczoną bibułę filtracyjną. Aby ocenić stabilność markerów choroby na DBS, w dniu 0 na bibule filtracyjnej zostanie naniesionych łącznie 10 plamek krwi (każda kropla krwi zawiera 50–75 mikrolitrów krwi). Pobrane próbki plam krwi od jednego pacjenta w dniu 0 zostaną ocenione w dniu pobrania DBS, a następnie w dniu 3, dniu 7, 6 miesiącach i 1 roku po pobraniu próbki. Celem powtórnego pomiaru próbki pojedynczego pacjenta w różnych punktach czasowych jest ocena możliwego wpływu wpływu czasu na dokładność danych. 5 plamek krwi oddziela się i chroni przed światłem za pomocą otoczki blokującej światło, aby porównać wpływ światła na degradację markerów choroby (Tabela 1). Markery choroby w surowicy mierzone konwencjonalną metodą będą służyły jako odniesienie i porównywane z próbkami DBS w różnych punktach czasowych. Zostanie zebranych 30 pacjentów w celu walidacji korelacji między poziomem markerów choroby w surowicy i DBS.
Faza II - Badanie pilotażowe Celem badania pilotażowego jest opracowanie metody suchej plamki krwi do skriningu cholestazy noworodków. Dzieci z cholestazą noworodków zdiagnozowaną wcześniej na Wydziale Pediatrii Narodowego Szpitala Dziecięcego Uniwersytetu Tajwańskiego od 2007 r. lub dzieci nowo zdiagnozowane będą rekrutowane retrospektywnie na podstawie przeglądu wykresów. Pacjenci z hiperbilirubinemią typu pośredniego i zdrowe noworodki zostaną włączeni jako grupa kontrolna. Przeanalizujemy cholestazę noworodków i kontrolnych pacjentów, wykonując test przesiewowy suchej plamki krwi po urodzeniu, aby określić ilościowo poziom markerów choroby. Analiza krzywej ROC zostanie przeprowadzona na podstawie ilości bilirubiny, aby znaleźć najlepszą wartość odcięcia do badań przesiewowych w kierunku cholestazy noworodków. Wielkość próby w badaniu przypadku i kontroli wynosi 20 przypadków i 20 kontroli.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z żółtaczką
- Zdrowi ochotnicy
Kryteria wyłączenia:
- Osoby, które nie zgadzają się z protokołem badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Przekrojowe
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Cholestaza
Ramy czasowe: w momencie rejestracji
|
Bilirubina bezpośrednia > 1,0 mg/dl lub stosunek bilirubiny bezpośredniej do bilirubiny całkowitej > 0,2
|
w momencie rejestracji
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Mei-Hwei Chang, MD, National Taiwan University Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 201804007RIND
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .