Kuivan veripisteen seulontatesti vastasyntyneiden kolestaasipotilaille (DBS-SCReNC)
Useista syistä johtuva kolestaattinen keltaisuus vaikuttaa noin yhteen jokaisesta 2 500 lapsesta. Monista vastasyntyneen kolestaasia aiheuttavista tiloista yleisimmin tunnistettavat ovat sapen atresia (BA) (25–35 %). Taiwanissa ilmaantuvuus oli 1,2–2,0 tapausta 10 000 elävänä syntynyttä kohden. Ennuste ja eloonjääminen paranevat, jos sappien poisto palautetaan Kasai-portoenterostomialla. Ulosteiden värikortti esiteltiin Taiwanissa vuonna 2002 ja kansallinen seulontaohjelma käynnistettiin vuonna 2004. Ikätaso Kasai-leikkauksessa 18 mikromol/l plasmassa mitattuna 6-10 päivän kohdalla on luotettava vastasyntyneen kolestaasi-maksasairauden merkki, jonka herkkyys on 100 %, spesifisyys 99,59 % (95 % CI 99,5-99,67), PPV 10,3 % (95 % CI 4,50-16,0).
Tutkimuksemme tavoitteena on kehittää seulontatesti vastasyntyneen kolestaasiin käyttämällä kuivaa veripistettä parantaakseen potilaiden eloonjäämistä diagnosoimalla varhaisessa vaiheessa hoidettavissa olevat vastasyntyneen kolestaasitaudit, kuten sappien atresia ja synnynnäinen sappihappoaineenvaihdunnan virhe. Tavoittelemamme vastasyntyneen kolestaasin sairauksien markkerit sisältävät kliinisen verikokeen perustutkimusprofiilit, tulehdusmarkkerit, fibroosimarkkerit, immuuniprofiilit. Vaiheen I tutkimuksessa rekisteröimme kolestaasipotilaita Taiwanin kansalliseen yliopistolliseen lastensairaalaan. Keräämme potilaiden verta kuivalle veripisteelle ja mittaamme kolestaasitaudin taudin merkkiaineet. Vaiheen II tutkimukseen otamme mukaan kolestaasipotilaat ja terveet vastasyntyneet, joilla ei ole kolestaasi. Tarkistamme heidän vastasyntyneen seulonnan 3 päivän ikäisenä. Vastasyntyneen seulontakuivasta veripisteestä tutkitaan sairauden merkkiaineet ja verrataan terveeseen kontrolliin, jossa ei ole kolestaasia. ROC-käyräanalyysi suoritetaan parhaan raja-arvon löytämiseksi vastasyntyneiden kolestaasipotilaiden seulomiseen.
Löydökset auttavat potilaiden varhaisessa diagnosoinnissa ja parantavat siten eloonjäämistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tavoitteet:
- Kehitetty seulontatesti vastasyntyneiden kolestaasiin käyttämällä kuivaa veripistettä
- Paranna potilaiden eloonjäämistä diagnosoimalla varhain hoidettavissa olevat vastasyntyneen kolestaasitaudit, kuten sapen atresia ja synnynnäinen sappihappoaineenvaihdunnan virhe.
Vaihe I - Menetelmän validointi tautimerkkien kvantifiointiin kuivassa veripisteessä.
Pediatriset lapset, joilla on kolestaasidiagnoosi Taiwanin kansallisessa yliopistollisessa sairaalassa vastaanoton aikana tai poliklinikalla, kerätään I vaiheen tutkimukseen. Taiwanin kansallisen yliopistosairaalan poliklinikan rutiiniseurannan aikana kerätään 5 ml laskimoverta tautimerkkien mittaamista varten. Kuivatut veripistenäytteet (DBS) otetaan potilailta käyttämällä kokoverta, joka on otettu lansetilla sormesta, kantapäästä tai varpaasta, mukana toimitettua suodatinpaperia. Taudin merkkiaineiden stabiilisuuden arvioimiseksi DBS:ssä suodatinpaperille levitetään 10 veripistettä (jokainen verinokka sisältää 50-75 mikrolitraa verta) päivänä 0. Kerätyt veripistenäytteet yhdeltä potilaalta päivänä 0 Arvioidaan DBS-keräyspäivänä ja sen jälkeen päivä 3, päivä 7, 6 kuukautta ja 1 vuosi näytteenoton jälkeen. Yksittäisen potilasnäytteen toistuvan mittauksen eri ajankohtina tarkoituksena on arvioida aikavaikutuksen mahdollista vaikutusta tietojen tarkkuuteen. 5 veritäplää erotetaan ja suojataan valolta valoa estävällä verholla valon vaikutuksen vertaamiseksi taudin merkkiaineiden hajoamiseen (taulukko 1). Tavanomaisella menetelmällä mitattuja seerumin sairausmarkkereita käytetään vertailuna ja niitä verrataan DBS-näytteisiin eri ajankohtina. 30 potilasta kerätään vahvistamaan korrelaatio seerumin ja DBS-tautimarkkereiden tason välillä.
Vaihe II - Pilottitutkimus Pilottitutkimuksessa pyrimme kehittämään kuivaveripistemenetelmää vastasyntyneen kolestaasin seulomiseen. Lapset, joilla on vastasyntyneen kolestaasi, jotka on diagnosoitu aiemmin Pediatrian osastolla, National Taiwan University Children's Hospital vuodesta 2007 alkaen, tai äskettäin diagnosoidut lapset rekrytoidaan takautuvasti kaaviotarkistuksen perusteella. Potilaat, joilla on epäsuora tyyppinen hyperbilirubinemia, ja terveet vastasyntyneet otetaan mukaan kontrolliin. Analysoimme vastasyntyneen kolestaasi ja kontrolloimme potilaiden kuivaveripisteseulontatestiä syntymän jälkeen sairauden merkkiaineiden tason kvantifioimiseksi. ROC-käyräanalyysi suoritetaan bilirubiinimäärälle parhaan rajan löytämiseksi vastasyntyneen kolestaasin seulomiseksi. Tapaus- ja kontrollitutkimuksen otoskoko on 20 tapausta ja 20 kontrollia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on keltaisuus
- Terveet vapaaehtoiset
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka eivät hyväksy tutkimusprotokollaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kolestaasi
Aikaikkuna: ilmoittautumisen yhteydessä
|
Suora bilirubiini > 1,0 mg/dl tai suora bilirubiinin suhde kokonaisbilirubiiniin > 0,2
|
ilmoittautumisen yhteydessä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mei-Hwei Chang, MD, National Taiwan University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201804007RIND
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Biliary Atresia
-
Sarah Magdy AbdelmohsenValmis
-
RenJi HospitalTuntematonBiliary Atresia intrahepaattinen oireyhtymä muotoKiina
-
University Hospital, GenevaEi vielä rekrytointiaKolangiitti | Biliary Atresia, Kasai Portoenterostomian tilaSveitsi
-
Yonsei UniversityValmisBiliary Atresia, Kasai Portoenterostomian tila
-
Boston Children's HospitalRekrytointi
-
The Children's Hospital of Zhejiang University...Valmis
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaRekrytointi
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.ValmisBiliary AtresiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kiina, Taiwan, Saksa, Puola, Singapore, Vietnam
-
Tongji HospitalTuntematon
Kliiniset tutkimukset Kuivaveripisteen seulonta
-
University of UtahAlbert Einstein College of Medicine; University of California, San Francisco ja muut yhteistyökumppanitValmisVastasyntyneiden seulonta