Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tørblodpletscreeningstest for neonatale kolestasepatienter (DBS-SCReNC)

12. maj 2021 opdateret af: National Taiwan University Hospital

Kolestatisk gulsot med mange forskellige årsager rammer cirka 1 ud af hver 2.500 spædbørn. Af de mange tilstande, der forårsager neonatal kolestase, er de mest almindeligt identificerbare biliær atresi (BA) (25%-35%). Incidensen i Taiwan var 1,2 til 2,0 pr. 10.000 levendefødte. Prognose og overlevelse forbedres, hvis galdedræning genoprettes ved en Kasai portoenterostomi. Taburet farvekort blev introduceret til Taiwan i 2002, og det nationale screeningprogram blev startet i 2004. Aldersraten ved Kasai operation 18 mikromol/l i plasma målt ved 6-10 dage er en pålidelig markør for neonatal kolestase leversygdom med sensitivitet 100%, specificitet 99,59% (95% CI 99,5-99,67), PPV 10,3% (95% CI 4,50-16,0).

Vores undersøgelse sigter mod at udvikle en screeningstest for neonatal kolestase ved hjælp af tørre blodplet for at forbedre patientens overlevelse ved tidlig diagnose af behandlingsbar neonatal kolestasesygdom, såsom galdeatresi og medfødt fejl i galdesyremetabolismen. Sygdomsmarkørerne for neonatal kolestase vi sigter efter, herunder basale kliniske blodprøveundersøgelsesprofiler, inflammatoriske markører, fibrosemarkører, immunprofiler. I fase I-studiet vil vi indskrive kolestasepatienter på National Taiwan University Children Hospital. Vi vil indsamle patienters blod på tørblodplet og måle sygdomsmarkørerne for kolestasesygdom. I fase II studie vil vi indskrive kolestasepatienter og raske nyfødte uden kolestase. Vi vil gennemgå deres nyfødtscreening, når de er 3 dage gamle. Nyfødtscreening af tørblodplet vil blive undersøgt for sygdomsmarkørerne og sammenlignet med rask kontrol uden kolestase. ROC-kurveanalyse vil blive udført for at finde den bedste cut-off til screening for neonatale kolestasepatienter.

Resultaterne vil hjælpe med tidlig diagnose hos patienterne og dermed forbedre overlevelsen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mål:

  1. Udviklede en screeningstest for neonatal kolestase ved hjælp af tørre blodplet
  2. Forbedre patientoverlevelse ved tidlig diagnose af behandlingsbar neonatal kolestasesygdom såsom galdeatresi og medfødt fejl i galdesyremetabolismen.

Fase I - Validering af metode til kvantificering af sygdomsmarkører på tørblodplet.

Pædiatriske børn med kolestasediagnose på National Taiwan University Hospital under indlæggelse eller ambulant vil blive indsamlet til fase I-studiet. 5 ml venøst ​​blod vil blive indsamlet til måling af sygdomsmarkører under rutinemæssig opfølgning på National Taiwan University Hospital ambulatorium. Prøver med tørret blodplet (DBS) udtages fra patienter ved at påføre et helblod, udtaget med lancet fra fingeren, hælen eller tåen, et medfølgende filterpapir. For at evaluere stabiliteten af ​​sygdomsmarkører på DBS vil i alt 10 blodpletter (hver blodtud indeholder 50 - 75 mikroL blod) blive påført på filterpapiret på dag 0. De indsamlede blodpletter fra en enkelt patient på dag 0 vil blive evalueret på dagen for DBS indsamling og efterfulgt af dag 3, dag 7, 6 måneder og 1 år efter prøvetagning. Formålet med gentagen måling af en enkelt patientprøve på forskellige tidspunkter er at evaluere den mulige effekt af tidseffekt på nøjagtigheden af ​​dataene. 5 blodpletter adskilles og beskyttes mod lys med en lysblokerende kappe for at sammenligne lyseffekten på sygdomsmarkørernes nedbrydning (tabel 1). Serumsygdomsmarkører målt med konventionel metode vil blive brugt som reference og sammenlignet med DBS-prøver på forskellige tidspunkter. 30 patienter vil blive indsamlet for at validere sammenhængen mellem serum- og DBS-sygdomsmarkørniveau.

Fase II - Pilotstudie I pilotstudiet sigter vi mod at udvikle tørblodpletmetode til screening af neonatal kolestase. Børn med neonatal kolestasesygdom tidligere diagnosticeret på Department of Pediatrics, National Taiwan University Children's Hospital fra 2007 eller nydiagnosticerede børn vil blive rekrutteret retrospektivt fra diagramgennemgang. Patienter med indirekte type hyperbilirubinæmi og raske nyfødte vil blive indskrevet som kontrol. Vi vil analysere neonatal kolestase og kontrollere patienters tørre blodpletter screeningstest efter fødslen for at kvantificere niveauet af sygdomsmarkører. ROC-kurveanalyse vil blive udført på bilirubinmængden for at finde den bedste cut-off til screening for neonatal kolestase. Stikprøvestørrelsen af ​​case- og kontrolundersøgelsen er 20 tilfælde og 20 kontroller.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med gulsot og raske frivillige er inkluderet for at teste effektiviteten og nøjagtigheden af ​​screeningstesten.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med gulsot
  • Sunde frivillige

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke er enige i undersøgelsesprotokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kolestase
Tidsramme: på tilmeldingstidspunktet
Direkte bilirubin > 1,0 mg/dl eller direkte bilirubin til total bilirubin ratio > 0,2
på tilmeldingstidspunktet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mei-Hwei Chang, MD, National Taiwan University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

8. juni 2021

Studieafslutning (Forventet)

9. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. september 2018

Først opslået (Faktiske)

12. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201804007RIND

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Ingen deleplan

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Screening af tørre blodpletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner