Скрининг-тест сухой капли крови для пациентов с холестазом новорожденных (DBS-SCReNC)
Холестатическая желтуха по множеству причин поражает примерно 1 из каждых 2500 младенцев. Из многих состояний, вызывающих неонатальный холестаз, наиболее часто идентифицируемыми являются атрезия желчевыводящих путей (БА) (25-35%). Заболеваемость на Тайване составляла от 1,2 до 2,0 на 10 000 живорождений. Прогноз и выживаемость улучшаются, если отток желчи восстанавливается с помощью портоэнтеростомии по Касаи. Цветовая карта стула была введена на Тайване в 2002 году, а национальная программа скрининга была запущена в 2004 году. Показатель возраста при операции Касаи 18 мкмоль/л в плазме, измеренный на 6-10 день, является надежным маркером неонатального холестаза заболевания печени с чувствительностью 100%, специфичностью 99,59% (95% ДИ 99,5-99,67), PPV 10,3% (95% ДИ 4,50–16,0).
Наше исследование направлено на разработку скринингового теста на неонатальный холестаз с использованием сухой капли крови для улучшения выживаемости пациентов за счет ранней диагностики излечимого неонатального холестаза, такого как атрезия желчных путей и врожденная ошибка метаболизма желчных кислот. Маркеры заболеваний для неонатального холестаза мы стремимся, включая основные профили клинических анализов крови, маркеры воспаления, маркеры фиброза, иммунные профили. В фазе I исследования мы будем регистрировать пациентов с холестазом в детской больнице Национального Тайваньского университета. Мы будем собирать кровь пациентов на сухую каплю крови и измерять маркеры заболевания холестазом. В исследование фазы II мы будем включать пациентов с холестазом и здоровых новорожденных без холестаза. Мы рассмотрим их скрининг новорожденных в возрасте 3 дней. Свежее пятно крови после скрининга новорожденных будет исследовано на маркеры заболевания и сравнено со здоровым контролем без холестаза. Будет выполнен анализ ROC-кривой, чтобы найти наилучшее пороговое значение для скрининга пациентов с неонатальным холестазом.
Полученные данные помогут ранней диагностике у пациентов и, следовательно, улучшат выживаемость.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Цели:
- Разработан скрининговый тест на неонатальный холестаз с использованием сухой капли крови.
- Повышение выживаемости пациентов за счет ранней диагностики излечимого неонатального холестаза, такого как атрезия желчевыводящих путей и врожденные нарушения метаболизма желчных кислот.
Фаза I - Валидация метода количественного определения маркеров заболевания в сухой капле крови.
Дети педиатрического возраста с холестазом, диагностированным в больнице Национального Тайваньского университета при поступлении или в амбулаторной клинике, будут отобраны для исследования фазы I. 5 мл венозной крови будет взято для измерения маркеров заболевания во время планового наблюдения в амбулаторной клинике при Национальном университете Тайваня. Образцы сухой капли крови (DBS) собираются у пациентов путем нанесения цельной крови, взятой ланцетом из пальца, пятки или пальца ноги, на предоставленную фильтровальную бумагу. Для оценки стабильности маркеров заболевания на DBS на фильтровальную бумагу в день 0 наносят в общей сложности 10 пятен крови (каждая струйка крови содержит 50–75 мкл крови). Собранные образцы пятен крови одного пациента в день 0 будет оцениваться в день сбора DBS, а затем на 3-й день, 7-й день, 6 месяцев и 1 год после сбора образца. Целью повторного измерения образца одного пациента в другой момент времени является оценка возможного влияния времени на точность данных. 5 пятен крови отделены и защищены от света светонепроницаемой оболочкой для сравнения влияния света на деградацию маркеров заболевания (таблица 1). Маркеры заболеваний в сыворотке, измеренные обычным методом, будут служить эталоном и сравниваться с образцами DBS в разные моменты времени. 30 пациентов будут собраны для подтверждения корреляции между уровнем маркеров заболевания в сыворотке и DBS.
Фаза II - Пилотное исследование В пилотном исследовании мы стремимся разработать метод сухой капли крови для скрининга неонатального холестаза. Дети с неонатальным холестазом, ранее диагностированным в отделении педиатрии Детской больницы Национального Тайваньского университета в 2007 г., или дети с впервые диагностированным заболеванием будут набраны ретроспективно на основе анализа карт. В контрольную группу включены пациенты с гипербилирубинемией непрямого типа и здоровые новорожденные. Мы проанализируем неонатальный холестаз и проведем скрининг-тест сухой капли крови у пациентов после рождения, чтобы количественно определить уровень маркеров заболевания. Анализ кривой ROC будет проводиться для количества билирубина, чтобы найти наилучшее пороговое значение для скрининга неонатального холестаза. Размер выборки исследования случая и контроля составляет 20 случаев и 20 контролей.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Taipei, Тайвань, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Больные желтухой
- Здоровые волонтеры
Критерий исключения:
- Субъекты, не согласные с протоколом исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Холестаз
Временное ограничение: на момент зачисления
|
Прямой билирубин > 1,0 мг/дл или отношение прямого билирубина к общему билирубину > 0,2
|
на момент зачисления
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Mei-Hwei Chang, MD, National Taiwan University Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 201804007RIND
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .