Natalizumab w nawracającym, opornym na leczenie lub postępującym przerzutowym kostniakomięsaku płuc

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację pOS.
• Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę płuc zgodnie z RECIST 1.1, udokumentowaną kryteriami klinicznymi, radiograficznymi i histologicznymi, oraz mieć progresję, nawrót choroby lub stać się opornymi na konwencjonalne leczenie.
• Pacjenci musieli wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych w stopniu ≤ 1, zgodnie z definicją National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CASE 1718 Strona 20 Data wersji: 9/11/18 CTCAE) Wersja 5.0 wszystkich wcześniejszych chemioterapii i immunoterapii z wyjątkiem łysienia, anoreksji, bólu kości i bólu guza przed włączeniem do tego badania.
• Chemioterapia mielosupresyjna: przed włączeniem do tego badania należy zapewnić odpowiednią regenerację zliczeń z poprzedniego leczenia.
• Przeciwciała monoklonalne: Od wcześniejszej terapii obejmującej przeciwciało monoklonalne muszą upłynąć co najmniej 3 okresy półtrwania.
• Uczestnicy muszą mieć status sprawności odpowiadający Karnofsky'emu ≥ 50% dla uczestników w wieku > 16 lat i Lansky'ego ≥ 60 dla uczestników w wieku ≤ 16 lat. Uczestnicy, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za poruszających się na potrzeby oceny wyników.
• Osoby badane muszą mieć prawidłową czynność narządów i szpiku, zgodnie z poniższą definicją:
• Odpowiednia czynność szpiku kostnego zdefiniowana jako:
• Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 750/ml
• Liczba płytek krwi ≥ 75 000/ml (niezależna od transfuzji)
• Hemoglobina ≥ 8,0 g/dl (może otrzymać przetoczenie koncentratu krwinek czerwonych)
• Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:
• Bilirubina całkowita ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy dla wieku
• AST (SGOT) i ALT (SGPT) 2,5 X instytucjonalna górna granica normy
• Albumina surowicy > 2 g/dl
• Odpowiednia czynność serca zdefiniowana jako:
• Frakcja wyrzutowa ≥ 50% w badaniu echokardiograficznym
• Uczestnicy muszą być w stanie zrozumieć i być gotowi do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody, jeśli mają ≥ 18 lat, oraz dokumentu wyrażającego zgodę, jeśli mają mniej niż 18 lat. Jeśli < 7 lat, nie jest wymagana żadna zgoda.

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych wykluczy pacjenta z rejestracji na badanie.

• Trwająca wcześniejsza toksyczność leczenia > Stopień 1 według NCI CTCAE wersja 5.0, z wyjątkiem łysienia, jadłowstrętu, bólu kości i bólu guza.
• Podmioty otrzymujące innych agentów śledczych.
• Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do natalizumabu.
• Pacjenci aktualnie poddawani terapii immunosupresyjnej.
• Osoby z niekontrolowaną współistniejącą chorobą, w tym między innymi trwającą lub aktywną infekcją, niewydolnością wątroby, objawową zastoinową niewydolnością serca, niestabilną dusznicą bolesną, zaburzeniami rytmu serca lub chorobą psychiczną/sytuacjami społecznymi, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią są wykluczone z tego badania, ponieważ natalizumab przenika przez łożysko i może zwiększać ryzyko samoistnego poronienia. Istnieje nieznane, ale potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u niemowląt karmionych piersią wtórnych do leczenia matki natalizumabem, dlatego należy przerwać karmienie piersią, jeśli matka jest leczona natalizumabem.
• Uczestniczki w wieku rozrodczym nie kwalifikują się, chyba że uzyskano negatywny wynik testu ciążowego.
• Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.
• Osoby zakażone wirusem HIV i osoby zakażone wirusem HIV podczas terapii przeciwretrowirusowej nie kwalifikują się ze względu na ryzyko rozwoju śmiertelnej infekcji podczas leczenia immunosupresyjnego.
• Uczestnicy, którzy mają lub mieli postępującą wieloogniskową leukoencefalopatię (PML).
• Uczestnicy, których choroba przerzutowa do płuc może zostać całkowicie usunięta chirurgicznie.