- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03999814
Historia naturalna dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej
25 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Retrotope, Inc.
Retrospektywny przegląd historii naturalnej dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej
Jest to retrospektywny i przekrojowy przegląd naturalnej historii INAD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Po uzyskaniu świadomej zgody odpowiednia dokumentacja medyczna uczestników badania zostanie zebrana i przejrzana.
W razie potrzeby zostanie zaplanowana telefoniczna lub wideokonferencja z rodziną pacjenta w celu potwierdzenia i wyjaśnienia informacji zawartych w dokumentacji medycznej.
Pacjenci zmarli mogą kwalifikować się do włączenia do rejestru retrospektywnego, jeśli dokumentacja medyczna jest wystarczająca i wskazuje na kwalifikowalność.
Dane zostaną zebrane i przedstawione zbiorczo, bez identyfikacji poszczególnych podmiotów.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
13
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Altos, California, Stany Zjednoczone, 94022
- Sarah Endemann
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Żyjący lub zmarli mężczyźni lub kobiety z rozpoznaniem klasycznego INAD w wieku od 18 miesięcy do 10 lat.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 miesięcy do 10 lat
- Wywiad chorobowy zgodny z objawami klasycznego INAD (wystąpienie objawów w wieku od 6 miesięcy do 3 lat)
- Homozygota pod względem niedoboru PLA2G6 (warianty alleli mogą być mieszanymi heterozygotami)
- Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) przed wpisem do rejestru
Kryteria wyłączenia:
- Diagnostyka atypowego NAD (ANAD)
- Nie chce lub nie może zezwolić na przegląd dokumentacji medycznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Opisanie historii naturalnej dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej (INAD).
Ramy czasowe: Od urodzenia do czasu rejestracji.
|
Ogólna analiza
|
Od urodzenia do czasu rejestracji.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Poszukiwanie trendów progresji choroby INAD, które mogą być pomocne w planowaniu przyszłych badań interwencyjnych w INAD.
Ramy czasowe: Od urodzenia do czasu rejestracji.
|
Ogólna analiza
|
Od urodzenia do czasu rejestracji.
|
Ocena i potencjalnie walidacja kwestionariusza oceny dotkliwości przez rodzica lub opiekuna.
Ramy czasowe: W momencie rejestracji.
|
W kwestionariuszu rodzice/opiekunowie proszeni są o ocenę dziecka w skali od 1 do 4 na podstawie tego, jak często dziecko może wykonywać 33 różne czynności życia codziennego.
Indywidualne wyniki są następnie sumowane, aby utworzyć złożony wynik ciężkości choroby, przy czym niższe wyniki wskazują na większą ciężkość, a wyższy wynik wskazuje na mniejszy postęp choroby.
|
W momencie rejestracji.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 lipca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 lutego 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 lutego 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 czerwca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 czerwca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 czerwca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RT-INAD-NH001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .