Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Biomarkery immunologiczne związane z patologią kości u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

13 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
Problemy związane z kośćmi stanowią główną niezaspokojoną potrzebę medyczną w chorobie Gauchera (GD). U 75% pacjentów z GD typu 1 rozwijają się powikłania szkieletowe, w tym defekty przebudowy kości, osteopenia, osteoporoza, naciek szpiku kostnego, jałowa martwica i osteoliza. Jednak podstawowe komórkowe / molekularne podstawy zajęcia kości i związanych z nimi powikłań w GD nie są w pełni znane. Nie ma też żadnych specyficznych dla kości markerów związanych z indywidualną patologią kości. Wczesne rozpoznanie choroby kości jest kluczową kwestią przy planowaniu indywidualnej terapii mającej na celu zapobieganie i odwracanie choroby kości w GD.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Szczegółowy opis

To kliniczne badanie obserwacyjne ma na celu identyfikację specyficznych biomarkerów zajęcia kości u pacjentów z GD1 ze zmniejszoną gęstością kości i/lub nieprawidłowościami strukturalnymi kości

Celuje:

  1. Zidentyfikuj nową powierzchnię komórek odpornościowych i markery biochemiczne we krwi obwodowej korelujące z zajęciem kości w GD.
  2. Oceń korelację między poziomami cytokin we krwi obwodowej a ciężkością zajęcia kości w GD.
  3. Oceń związek między akumulacją glikosfingolipidów a aktywacją makrofagów za pomocą określonych markerów kostnych i ciężkości GD.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • LDRTC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margarita M Ivanova, PhD
          • Numer telefonu: 5022957709 7032616220
          • E-mail: mivanova@ldrtc.org
        • Pod-śledczy:
          • Margarita Ivanova, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 90 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Klinicznie potwierdzeni pacjenci z GD1 zostaną podzieleni na straty w oparciu o ciężkość choroby i wyniki gęstości kości.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Aby wziąć udział w tym badaniu, osoba musi spełniać następujące kryteria

    1. Podmiot ma więcej niż 16 lat, ale nie więcej niż 90 lat
    2. Podpisana świadoma zgoda/zgoda
    3. Podmiot jest w stanie i chce podpisać świadomą zgodę lub zgodę

    4. Jeśli pacjent ma GD1, musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera przez

      • Aktywność enzymu GCase
      • Analiza DNA wykazująca warianty patogenne w genie GBA

Kryteria wyłączenia:

  • a) mieć dowody na zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub jakąkolwiek inną przewlekłą chorobę zakaźną b) być w ciąży lub karmić piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z GD1 bez powikłań kostnych
1. Pacjenci z GD1 bez powikłań kostnych (n=10)
Pacjenci z GD1 z łagodnymi powikłaniami kostnymi
2. Pacjenci z GD1 z łagodnymi powikłaniami kostnymi
GD1 z ciężkimi powikłaniami kostnymi
3. Pacjenci z GD1 z ciężkimi powikłaniami kostnymi
Brak chorób kości
Grupa kontrolna bez znanej choroby kości (n=10)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmierz poziom biomarkerów w molach/l/h
Ramy czasowe: 18 miesięcy

Homeostaza kości zależy od równowagi odkładania się osteoblastów

DMP-1, OSCAR, kalcytonina, Lyso-GB1, chitotriozydaza, CCL18, osteokalcyna, BALP, katepsyna K, TRAP 5, RANKL, OPG, DDK-1, sklerostyna, MCP1, IL-2, IL-6, IL-10, SRTH2 i TNF-α
18 miesięcy
Zmierz poziom biomarkerów: molowy/mg/h
Ramy czasowe: 18 miesięcy
DMP-1, RANK, OSCAR, katepsyna K, OPG
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Ozlem Goker-Alpan, MD, Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

15 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

15 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-LDRTC-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera typu 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj