Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Immuunibiomarkkerit, jotka liittyvät luupatologiaan potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

tiistai 13. elokuuta 2019 päivittänyt: Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
Luustoon liittyvät ongelmat ovat pääasiallinen tyydyttämätön lääketieteellinen tarve Gaucherin taudissa (GD). 75 %:lle tyypin 1 GD-potilaista kehittyy luuston komplikaatioita, mukaan lukien luun uudelleenmuotoiluhäiriöt, osteopenia, osteoporoosi, ytimen infiltraatio, avaskulaarinen nekroosi ja osteolyysi. Luun osallistumisen ja siihen liittyvien GD:n komplikaatioiden taustalla olevaa solu-/molekyyliperustaa ei kuitenkaan täysin tunneta. Myöskään yksittäiseen luupatologiaan ei liity luuspesifisiä markkereita. Luusairauden varhainen diagnoosi on avainkysymys suunniteltaessa yksilöllistä terapiaa luusairauden ehkäisemiseksi ja kääntämiseksi GD:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä kliininen havainnointitutkimus on suunniteltu tunnistamaan spesifisiä biomarkkereita luun osallistumiselle potilailla, joilla on GD1, joilla on alentunut luun tiheys ja/tai luun rakenteellisia poikkeavuuksia.

Tavoitteet:

  1. Tunnista uudet immuunisolupinnat ja biokemialliset markkerit perifeerisestä verestä, jotka korreloivat luun osallistumisen kanssa GD:ssä.
  2. Arvioi korrelaatio perifeerisen veren sytokiinitasojen ja luun osallistumisen vakavuuden välillä GD:ssä.
  3. Arvioi glykosfingolipidien kertymisen ja makrofagien aktivoitumisen välinen suhde spesifisillä luumarkkereilla ja GD:n vaikeusasteella.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Jacqueline Fikry
  • Puhelinnumero: 571-732-4575
  • Sähköposti: jfikry@ldrtc.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Rekrytointi
        • LDRTC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Margarita M Ivanova, PhD
          • Puhelinnumero: 5022957709 7032616220
          • Sähköposti: mivanova@ldrtc.org
        • Alatutkija:
          • Margarita Ivanova, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 90 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kliinisesti varmistetut GD1-potilaat ositetaan sairauden vaikeusasteen ja luuntiheyslöydösten perusteella.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuakseen tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä seuraavat kriteerit

    1. Tutkittava on yli 16-vuotias mutta ei yli 90-vuotias
    2. Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntä
    3. Tutkittava pystyy ja haluaa allekirjoittaa tietoisen suostumuksen tai suostumuksen

    4. Jos tutkittavalla on GD1, hänellä on oltava vahvistettu Gaucherin taudin diagnoosi

      • GCase-entsyymiaktiivisuus
      • DNA-analyysi, joka osoittaa patogeenisiä variantteja GBA-geenissä

Poissulkemiskriteerit:

  • a) sinulla on näyttöä hepatiitti B-, hepatiitti C -infektiosta tai jostain muusta kroonisesta tartuntataudista b) olet raskaana tai imetät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
GD1-potilaat, joilla ei ollut luukomplikaatioita
1. GD1-potilaat, joilla ei ole luukomplikaatioita (n=10)
GD1-potilaat, joilla on lievä luukomplikaatio
2. GD1-potilaat, joilla on lieviä luukomplikaatioita
GD1, jolla on vakavia luukomplikaatioita
3. GD1-potilaat, joilla on vakavia luukomplikaatioita
Ei luusairautta
Kontrollit, joilla ei tunneta luusairautta (n=10)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mittaa biomarkkerien taso molaareissa/l/h
Aikaikkuna: 18 kuukautta

Luun homeostaasi riippuu osteoblastien kerääntymisen tasapainosta

DMP-1, OSCAR, kalsitoniini, lyso-GB1, kitotriosidaasi, CCL18, osteokalsiini, BALP, katepsiini K, TRAP 5, RANKL, OPG, DDK-1, sklerostiini, MCP1, IL-2, IL-6, IL-10, SRTH2 ja TNF-a
18 kuukautta
Mittaa biomarkkerien taso: molaarinen/mg/h
Aikaikkuna: 18 kuukautta
DMP-1, RANK, OSCAR, katepsiini K, OPG
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Ozlem Goker-Alpan, MD, Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 15. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-LDRTC-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin taudin tyyppi 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa