Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Immunbiomarker im Zusammenhang mit der Knochenpathologie bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

13. August 2019 aktualisiert von: Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
Knochenbezogene Probleme stellen den wichtigsten ungedeckten medizinischen Bedarf bei der Gaucher-Krankheit (GD) dar. 75 % der Patienten mit GD Typ 1 entwickeln Skelettkomplikationen, darunter Knochenumbaudefekte, Osteopenie, Osteoporose, Markinfiltration, avaskuläre Nekrose und Osteolyse. Die zugrunde liegende zelluläre/molekulare Grundlage der Knochenbeteiligung und der damit verbundenen Komplikationen bei GD sind jedoch nicht vollständig bekannt. Es gibt auch keine knochenspezifischen Marker, die mit der individuellen Knochenpathologie assoziiert sind. Die frühzeitige Diagnose von Knochenerkrankungen ist der Schlüsselfaktor für die Planung einer individuellen Therapie zur Vorbeugung und Umkehrung von Knochenerkrankungen bei GD.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese klinische Beobachtungsstudie soll spezifische Biomarker für eine Knochenbeteiligung bei Patienten mit GD1 mit verringerter Knochendichte und/oder Knochenstrukturanomalien identifizieren

Ziele:

  1. Identifizieren Sie neue Immunzelloberflächen und biochemische Marker im peripheren Blut, die mit der Knochenbeteiligung bei GD korrelieren.
  2. Bewerten Sie die Korrelation zwischen Zytokinspiegeln im peripheren Blut und dem Schweregrad der Knochenbeteiligung bei GD.
  3. Bewerten Sie die Beziehung zwischen der Akkumulation von Glykosphingolipiden und der Makrophagenaktivierung mit spezifischen Knochenmarkern und dem Schweregrad der GD.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • LDRTC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margarita M Ivanova, PhD
          • Telefonnummer: 5022957709 7032616220
          • E-Mail: mivanova@ldrtc.org
        • Unterermittler:
          • Margarita Ivanova, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 90 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Klinisch bestätigte GD1-Patienten werden auf der Grundlage ihrer Krankheitsschwere und Knochendichtebefunde stratifiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Um in diese Studie aufgenommen zu werden, muss der Proband die folgenden Kriterien erfüllen

    1. Das Subjekt ist älter als 16 Jahre, aber nicht älter als 90 Jahre
    2. Unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung
    3. Das Subjekt ist in der Lage und willens, eine Einverständniserklärung oder Zustimmung zu unterzeichnen

    4. Wenn der Proband GD1 hat, muss er eine bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit haben

      • GCase-Enzymaktivität
      • DNA-Analyse zum Nachweis pathogener Varianten im GBA-Gen

Ausschlusskriterien:

  • a) Nachweis einer Hepatitis-B-, Hepatitis-C-Infektion oder einer anderen chronischen Infektionskrankheit haben. b) Schwanger sein oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
GD1-Patienten ohne Knochenkomplikationen
1. GD1-Patienten ohne Knochenkomplikationen (n = 10)
GD1-Patienten mit leichten Knochenkomplikationen
2. GD1-Patienten mit leichten Knochenkomplikationen
GD1 mit schweren Knochenkomplikationen
3. GD1-Patienten mit schweren Knochenkomplikationen
Keine Knochenkrankheit
Kontrollen ohne bekannte Knochenerkrankung (n=10)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messen Sie den Biomarker-Gehalt in molar/l/h
Zeitfenster: 18 Monate

Die Knochenhomöostase ist abhängig vom Gleichgewicht der Ablagerung durch Osteoblasten

DMP-1, OSCAR, Calcitonin, Lyso-GB1, Chitotriosidase, CCL18, Osteocalcin, BALP, Cathepsin K, TRAP 5, RANKL, OPG, DDK-1, Sclerostin, MCP1, IL-2, IL-6, IL-10, SRTH2 und TNF-α
18 Monate
Biomarker-Level messen: molar/mg/h
Zeitfenster: 18 Monate
DMP-1, RANK, OSCAR, Kathepsin K, OPG
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Ozlem Goker-Alpan, MD, Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Mai 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

15. April 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

15. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2019

Zuletzt verifiziert

1. August 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-LDRTC-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Gaucher-Krankheit Typ 1

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in France

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren