Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek csontpatológiájával kapcsolatos immunbiomarkerek

2019. augusztus 13. frissítette: Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
A csontokkal kapcsolatos problémák jelentik a Gaucher-kór (GD) fő kielégítetlen orvosi szükségletét. Az 1-es típusú GD betegek 75%-ánál csontrendszeri szövődmények alakulnak ki, beleértve a csontremodelling hibákat, osteopeniát, oszteoporózist, csontvelői infiltrációt, érrendszeri nekrózist és oszteolízist. A csontok érintettségének és a kapcsolódó szövődményeknek a mögöttes sejtes/molekuláris alapja azonban a GD-ben nem teljesen ismert. Az egyéni csontpatológiához kapcsolódó csontspecifikus markerek sem. A csontbetegség korai diagnosztizálása kulcsfontosságú kérdés a GD csontbetegségének megelőzésére és visszafordítására irányuló egyéni terápia tervezésénél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Részletes leírás

Ez a klinikai megfigyeléses vizsgálat célja a csontok érintettségének specifikus biomarkereinek azonosítása csökkent csontsűrűségű és/vagy csontszerkezeti rendellenességekkel rendelkező, GD1-ben szenvedő betegeknél.

Célok:

  1. Azonosítson új immunsejtfelületet és biokémiai markereket a perifériás vérben, amelyek korrelálnak a GD-ben előforduló csontok érintettségével.
  2. Értékelje a korrelációt a perifériás vér citokinszintje és a csontok GD-ben való érintettségének súlyossága között.
  3. Értékelje a glikoszfingolipidek felhalmozódása és a makrofágok aktivációja közötti kapcsolatot specifikus csontmarkerekkel és a GD súlyosságával.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

40

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Toborzás
        • LDRTC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Margarita Ivanova, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A klinikailag igazolt GD1 betegeket a betegség súlyossága és a csontsűrűség megállapításai alapján rétegzik.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A tanulmányba való beiratkozáshoz az alanynak meg kell felelnie a következő kritériumoknak

    1. Az alany 16 évesnél idősebb, de 90 évnél nem idősebb
    2. Aláírt tájékozott hozzájárulás/beleegyezés
    3. Az alany képes és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezését vagy hozzájárulását

    4. Ha az alany GD1-ben szenved, akkor a Gaucher-kór megerősített diagnózisával kell rendelkeznie

      • GCase enzim aktivitás
      • A GBA gén patogén változatait bemutató DNS-elemzés

Kizárási kritériumok:

  • a) Ha van bizonyítéka hepatitis B-re, hepatitis C-fertőzésre vagy bármely más krónikus fertőző betegségre b) Terhes vagy szoptat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
GD1 alanyok csontszövődmények nélkül
1. GD1 alanyok csontszövődmény nélkül (n=10)
GD1 betegek enyhe csontszövődményben
2. GD1 alanyok enyhe csontszövődményekkel
GD1 súlyos csontszövődményekkel
3. Súlyos csontszövődményekkel küzdő GD1 alanyok
Nincs csontbetegség
Nem ismert csontbetegségben szenvedő kontrollok (n=10)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mérje meg a biomarkerek szintjét mol/l/h mértékegységben
Időkeret: 18 hónap

A csont homeosztázis az oszteoblasztok lerakódásának egyensúlyától függ

DMP-1, OSCAR, kalcitonin, lizo-GB1, kitotriozidáz, CCL18, oszteokalcin, BALP, katepszin K, TRAP 5, RANKL, OPG, DDK-1, sclerostin, MCP1, IL-2, IL-6, IL-10, SRTH2 és TNF-α
18 hónap
Mérje meg a biomarkerek szintjét: moláris/mg/h
Időkeret: 18 hónap
DMP-1, RANK, OSCAR, katepszin K, OPG
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ozlem Goker-Alpan, MD, Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. május 15.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. április 15.

A tanulmány befejezése (Várható)

2020. május 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 12.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. augusztus 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2019. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 19-LDRTC-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór 1. típusú

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel