Przeszczep komórek macierzystych od dawców po wyczerpaniu komórek alfa beta u dzieci i dorosłych z dodatkiem komórek T-allo10
6 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Alice Bertaina, Porteus, Matthew, MD
Badanie fazy 1/1b infuzji T-allo10 po przeszczepieniu allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych zubożonych allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (ang.
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa terapii komórkowej, T-allo10, po αβdepleted-HSCT w nadziei, że wzmocni ona adaptacyjną odbudowę odporności pacjenta, jednocześnie oszczędzając ryzyko rozwoju ciężkiej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD).
Głównym celem fazy 1 jest określenie zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) podawanej po infuzji HSCT zubożonego w αβ u dzieci i młodych dorosłych z nowotworami hematologicznymi.
Przedłużenie fazy 1b nastąpi po zwiększeniu dawki, rejestrując się w RP2D dla komórek T-allo10 określonych w fazie 1 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności wlewu T-allo10 po otrzymaniu HSCT zubożonego w αβ. Ponadto faza 1b ma na celu zbadanie ulepszeń w odtwarzaniu odporności.
Wszyscy uczestnicy tego badania muszą być zapisani do innego badania: NCT04249830
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
22
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Rekrutacyjny
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Pod-śledczy:
- Rosa Bacchetta, MD
-
Pod-śledczy:
- Rajni Agarwal, MD
-
Pod-śledczy:
- David Shyr, MD
-
Kontakt:
- Stem Cell and Gene Therapy Clinical Trials Program
- Numer telefonu: 650-723-0912
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 41 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia przed rejestracją:
- 1. Wiek > 1 miesiąca (przy minimalnej wadze 10 kg) i < 45 lat.
- 2. Pacjenci uznani za kwalifikujących się do allogenicznego HSCT w ramach pierwotnego badania, NCT 04249830
3. Pacjenci z zagrażającymi życiu nowotworami hematologicznymi, u których zalecono HSCT:
- ALL wysokiego ryzyka w 1. CR, ALL w 2. lub kolejnych CR;
- AML wysokiego ryzyka w 1 CR, AML w 2 lub kolejnych CR;
- Zespół mielodysplastyczny;
- JMML (młodzieńcza białaczka mielomonocytowa);
- Chłoniaki nieziarnicze w 2. lub kolejnych CR;
- Inne nowotwory hematologiczne kwalifikujące się do przeszczepu komórek macierzystych zgodnie ze standardami instytucji.
- 4. Wszyscy uczestnicy w wieku ≥ 18 lat muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę lub osoby dorosłe, które nie mają zdolności do wyrażenia zgody, muszą mieć dostępny LAR, aby wyrazić zgodę. W przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat ich LAR (tj. rodzic lub opiekun) musi wyrazić świadomą zgodę. Pacjenci pediatryczni zostaną włączeni do dyskusji odpowiedniej dla wieku, a w przypadku dzieci w wieku > 7 lat zostanie uzyskana zgoda ustna, jeśli będzie to właściwe.
Kryteria włączenia przed infuzją T-allo10:
- Pacjent otrzymał już αβdepleted-HSCT i ma wszczepienie szpiku.
- Brak aktywnej aGvHD stopnia II wymagającej >0,5 mg/kg sterydów lub jakiekolwiek rozpoznanie stopnia III/IVaGvHD.
Kryteria wykluczenia przed pobraniem MNC do produkcji Tallo-10.:
- Nie kwalifikuje się do otrzymania HSCT na NCT04249830
- Otrzymał innego agenta badawczego w ciągu 30 dni od rejestracji.
- Ciąża (dodatni wynik beta-HCG w surowicy lub moczu) w ciągu 7 dni od dawstwa MNC.
- Pacjent lub dawca nie chce lub nie może poddać się dodatkowej aferezie niezmobilizowanej w celu pobrania MNC przed oddaniem komórek do udziału w NCT04249830.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnik zostanie poddany przeszczepowi komórek macierzystych zubożonych w komórki alfa-beta przy użyciu komórek dawcy.
Komórki uczestnika zostaną następnie zmanipulowane za pomocą addbacku komórek T-allo10, aby osiągnąć poziom dawki 1 X 10^5/kg
|
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych polega na przeniesieniu komórek macierzystych od zdrowej osoby (dawcy) do uczestnika poprzez infuzję.
Urządzenie służące do produkcji komórek T-allo10.
Komórki T-allo10 są wytwarzane przez manipulację białymi krwinkami dawcy komórek macierzystych uczestnika (komórki T CD4 +) w obecności ich (uczestnika) monocytów CD14 +.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnik zostanie poddany przeszczepowi komórek macierzystych zubożonych w komórki alfa-beta przy użyciu komórek dawcy.
Komórki uczestnika zostaną następnie zmanipulowane poprzez dodanie komórek T-allo10, aby osiągnąć poziom dawki 3 X 10^5/kg
|
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych polega na przeniesieniu komórek macierzystych od zdrowej osoby (dawcy) do uczestnika poprzez infuzję.
Urządzenie służące do produkcji komórek T-allo10.
Komórki T-allo10 są wytwarzane przez manipulację białymi krwinkami dawcy komórek macierzystych uczestnika (komórki T CD4 +) w obecności ich (uczestnika) monocytów CD14 +.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 3
Uczestnik zostanie poddany przeszczepowi komórek macierzystych zubożonych w komórki alfa-beta przy użyciu komórek dawcy.
Komórki uczestnika zostaną następnie zmanipulowane za pomocą addbacku komórek T-allo10, aby osiągnąć poziom dawki 1 X 10^6/kg
|
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych polega na przeniesieniu komórek macierzystych od zdrowej osoby (dawcy) do uczestnika poprzez infuzję.
Urządzenie służące do produkcji komórek T-allo10.
Komórki T-allo10 są wytwarzane przez manipulację białymi krwinkami dawcy komórek macierzystych uczestnika (komórki T CD4 +) w obecności ich (uczestnika) monocytów CD14 +.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zalecana dawka dla fazy 2 (RP2D) preparatu T-allo10 w fazie 1a
Ramy czasowe: Do 28 dni po infuzji T-allo10 dla każdej kohorty dawkowania i dzień +60 (+/- 10 dni) po αβdepleted-HSCT
|
RP2D określono, testując 3 różne rosnące dawki (1x10^5, 3x10^5 i 1x10^6 komórek/kg masy ciała biorcy) w kohortach eskalacji dawki od 1 do 3, z 3 do 6 uczestników w każdej.
RP2D odzwierciedla akceptowalne poziomy dawek, które nie spowodowały toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) u ≥33% uczestników i skutkowały sukcesem z odpowiedzią u >83% uczestników.
DLT zdefiniowano jako aGvHD stopnia IV po podaniu T-allo10; dowolne związane TEAE stopnia 3 lub 4; dowolne podejrzane AE stopnia 3 lub 4.
Sukces z odpowiedzią zdefiniowano jako osiągnięcie CD4+ IR do dnia +60 (+/- 10 dni) po αβdepleted-HSCT.
|
Do 28 dni po infuzji T-allo10 dla każdej kohorty dawkowania i dzień +60 (+/- 10 dni) po αβdepleted-HSCT
|
|
Liczba uczestników bez występowania dawkowo ograniczającej toksyczności (DLT)
Ramy czasowe: Oceniano po 28 dniach (po wlewie T-allo10)
|
Stopień IV oGvHD po infuzji T-allo10; jakiekolwiek zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) o stopniu 3 lub 4; jakiekolwiek podejrzewane działania niepożądane (AE) o stopniu 3 lub 4
|
Oceniano po 28 dniach (po wlewie T-allo10)
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągną próg rekonstytucji immunologicznej (IR)
Ramy czasowe: Do dnia 60 (+/- 10 dni) po przeszczepieniu αβdepleted-HSCT
|
IR (substytut zmniejszonego ryzyka nawrotu białaczki) definiuje się jako osiągnięcie progu 50 komórek T CD3+CD4+/µl do dnia +60 (+/-10 dni).
|
Do dnia 60 (+/- 10 dni) po przeszczepieniu αβdepleted-HSCT
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym stopnia ≥ 3 związanym z infuzją T-allo10
Ramy czasowe: Przez 1 rok po zubożonym αβ-HSCT
|
Przez 1 rok po zubożonym αβ-HSCT
|
|
|
Liczba uczestników z nawrotem choroby
Ramy czasowe: Oceniono po 1 roku po αβdepleted-HSCT
|
Nawrót choroby definiuje się jako powrót objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby po remisji.
|
Oceniono po 1 roku po αβdepleted-HSCT
|
|
Liczba uczestników z AGVHD klasy II-IV
Ramy czasowe: Oceniono w dniu 90 i dnia 180 po αβDepleted-HSCT
|
Skumulowana częstość występowania ostrego GVHD (oceniana jako II-IV przy użyciu magicznych kryteriów)
|
Oceniono w dniu 90 i dnia 180 po αβDepleted-HSCT
|
|
Liczba uczestników z AGVHD klasy III-IV
Ramy czasowe: Oceniono w dniu 90 i dnia 180 po αβDepleted-HSCT
|
Skumulowana częstość występowania ostrego GVHD (oceniana jako III-IV przy użyciu magicznych kryteriów)
|
Oceniono w dniu 90 i dnia 180 po αβDepleted-HSCT
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli przetrwanie wolne od białaczki
Ramy czasowe: Oceniane po 1 roku po αβDepleted-HSCT
|
Przeżycie wolne od białaczki zdefiniowane jako w momencie zapisania się do nawrotu choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
|
Oceniane po 1 roku po αβDepleted-HSCT
|
|
Liczba uczestników z cGvHD
Ramy czasowe: Ocenione po 1 roku od αβdepleted-HSCT
|
Przewlekła GVHD jest klasyfikowana zgodnie z kryteriami konsensusu NIH
|
Ocenione po 1 roku od αβdepleted-HSCT
|
|
Śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby
Ramy czasowe: Oceniane w dniu 90, rok po αβdepleted-HSCT
|
Śmiertelność bez nawrotu jest definiowana jako zgon, który nie został poprzedzony nawrotem pierwotnej choroby nowotworowej
|
Oceniane w dniu 90, rok po αβdepleted-HSCT
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Alice Bertaina, MD, PhD, Professor of Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
8 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB-58549
- BMT 367 - T-allo10 Alpha Beta (Inny identyfikator: Stanford University)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .