Leczenie mowy i języka w pierwotnej postępującej afazji

Pierwotnie postępująca afazja (PPA) jest postępującym zaburzeniem neurologicznym, które powoduje stopniowy spadek zdolności komunikacyjnych w wyniku selektywnej neurodegeneracji sieci mowy i języka w mózgu. PPA to wyniszczający stan dotykający dorosłych w wieku 40-50 lat, pozbawiający ich możliwości komunikowania się i funkcjonowania w społeczeństwie. Poczyniono znaczne postępy w odkrywaniu mechanizmów neurobiologicznych leżących u podstaw PPA oraz w identyfikowaniu jego fenotypów klinicznych. Dzięki tym postępom jesteśmy gotowi zbadać terapie behawioralne oparte na nowoczesnych koncepcjach poznawczych i neuroanatomicznych. Pojawiają się badania dokumentujące skuteczność leczenia mowy w przypadku PPA, ale są one ograniczone. Konieczne są systematyczne badania w celu ustalenia najlepszych praktyk klinicznych w tej wyjątkowej populacji pacjentów, dla których leczenie farmakologiczne pozostaje nieuchwytne. Długoterminowymi celami tego projektu jest dostarczenie opartych na dowodach metod leczenia odnoszących się do deficytów mowy i języka w PPA oraz określenie neuronalnych predyktorów odpowiedzi na interwencję. Badanie ma trzy główne cele, które opierają się na wynikach naszej poprzedniej pracy: 1) zbadanie użyteczności terapii zaprojektowanych w celu ułatwienia znaczącej, uogólnionej i trwałej poprawy funkcji mowy i języka w PPA, 2) ustalenie, czy leczenie zmienia trajektorię spadku PPA poprzez porównanie wyników w zakresie podstawowych miar wyników u uczestników leczonych i nieleczonych po rocznej przerwie oraz 3) w celu zidentyfikowania predyktorów obrazowania (istota szara, istota biała i pomiary łączności funkcjonalnej) reakcji na interwencję behawioralną u osób z PPA. Aby osiągnąć te cele, zapiszemy 60 osób do PPA, które zostaną poddane kompleksowej multidyscyplinarnej ocenie i neuroobrazowaniu. Następnie uczestnicy zostaną włączeni do leczenia mającego na celu promowanie trwałej i uogólnionej poprawy funkcji komunikacyjnych w podstawowych domenach mowy i języka. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do jednego roku po leczeniu w celu określenia długoterminowych efektów rehabilitacji, a ich wyniki zostaną porównane z historyczną kohortą nieleczonych pacjentów z PPA. To ambitne badanie i niezbędna rekrutacja będą możliwe dzięki stałej współpracy z Centrum Pamięci i Starzenia UCSF, wiodącą instytucją w dziedzinie badań PPA. Badanie poszerzy bazę dowodową potwierdzającą skuteczność interwencji mowy i języka w PPA i dostarczy nowych dowodów dotyczących neuronalnych predyktorów wyników leczenia, z potencjałem informowania o podejmowaniu decyzji klinicznych i poprawy opieki klinicznej nad osobami z tym wyniszczającym zaburzeniem.