Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Alpelisib (BYL719) hos pædiatriske og voksne patienter med polymikrogyrisyndrom (MCAP) med megalencefali-kapillær misdannelse (SESAM)

23. februar 2026 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Et fase II dobbeltblindt multicenter, placebokontrolleret forsøg for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Alpelisib (BYL719) hos pædiatriske og voksne patienter med polymikrogyrisyndrom (MCAP) med megalencephaly-kapillær misdannelse

Dette studie er et to-perioders multicenter fase II-forsøg med en 6 måneders dobbeltblind, placebokontrolleret periode efterfulgt af en åben periode. Det vil involvere 16 deltagere med MCAP-syndrom.

Vurdering vil blive udført ved baseline og efter 24 måneders behandling og vil omfatte MR, biologiske og kliniske resultater, opmærksomhed, sprog og vurdering af intellektuel kvotient (IQ). Passende neuropsykologiske tests vil blive brugt i forhold til patienternes alder og deres niveau af kognitiv svækkelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af en screeningsperiode på op til 90 dage, en første dobbeltblind, placebokontrolleret periode på 6 måneder, efterfulgt af en åben periode med alpelisib-behandling, for at nå en 24-måneders behandlingsvarighed for alle patienter. Undersøgelsen vil inkludere 18-40 år gamle voksne og 2-18 år gamle pædiatriske patienter.

Kvalificerede patienter vil blive randomiseret i forholdet 1:1 i den første periode (alpelisib eller placebo). En første vurdering vil blive udført efter 6 måneder. Patienter, der fuldfører denne første periode, vil gå ind i den åbne periode og enten starte med alpelisib, hvis de fik placebo, fortsætte med den samme dosis, hvis de responderer, eller øge dosis, hvis de ikke responderer (dosisforhøjelse kun mulig for børn på 5 år og derover) , og hvis der ikke forekommer uacceptabel toksicitet.

Patienterne vil blive fulgt månedligt i lokale centre og vurderet centralt (klinisk, biologisk, neuropsykologisk og funktionel evaluering) ved baseline og hver 6. måned. Patienterne vil blive evalueret ved volumetrisk MR ved baseline og efter 24 måneder.

Deltageren kan afbrydes fra behandling med alpelisib tidligere på grund af uacceptabel toksicitet, bekræftet sygdomsprogression, død og/eller enhver anden årsag efter investigatorens eller deltagerens skøn.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054 Amiens
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • CHU d'Angers
        • Kontakt:
      • Brest, Frankrig, 29200
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • HCL - Groupement Hospitalier Est Hôpital Femme-Mère-Enfant
        • Kontakt:
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
      • Dijon, Frankrig, 21000
      • Dijon, Frankrig, 21079
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CHU Dijon Bourgogne - CIC-P
      • Lille, Frankrig, 59037
      • Nîmes, Frankrig, 30029
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • AP-HP Hôpital Necker-Enfants Malades - CIC
      • Rennes, Frankrig, 35023
        • Rekruttering
        • Chu Rennes
        • Kontakt:
          • Alinoë LAVILLAUREIX
          • Telefonnummer: 02 99 26 67 44
      • Tours, Frankrig, 37044

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 36 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) fra patienten, forælderen eller værgen skal indhentes, før der udføres undersøgelsesrelaterede screeningsprocedurer.
  2. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥2 år og ≤40 år på tidspunktet for informeret samtykke
  3. Patienter med diagnosen MCAP* med neuroudviklingsforstyrrelse (fra specifik indlæringsforstyrrelse til svær intellektuel funktionsnedsættelse)
  4. Dokumenteret bevis på en(e) somatisk mutation(er) i PIK3CA-genet udført i lokale laboratorier ved hjælp af en deoxyribonukleinsyre (DNA) baseret valideret test på tidspunktet for informeret samtykke.

  5. Tilstrækkelig knoglemarvs- og organfunktion (vurderet under screeningsbesøget):

    1. Absolut neutrofiltal ≥ 1,5 × 109/L
    2. Blodplader ≥ 100 × 109/L
    3. Hæmoglobin ≥ 9,0 g/dL (transfusioner er tilladt)
    4. Calcium (korrigeret for serumalbumin) og magnesium inden for normale grænser eller ≤Grade 1 i henhold til NCI-CTCAE version 5.0, hvis det vurderes klinisk ikke signifikant af investigator
    5. Kalium inden for normale grænser.
    6. INR ≤1,5
    7. Kreatininclearance ≥ 30 ml/min ved brug af diætændring ved nyresygdom
    8. (MDRD) (≥18 år) eller kreatininbaseret Bedside Schwartz (˂18 år gammel) Glomerulær filtrationshastighed (GFR) ligning
    9. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤ 2,5 × ULN.
    10. Total bilirubin< ULN undtagen for patienter med Gilberts syndrom, som kun må inkluderes, hvis total bilirubin er ≤ 3,0 × ULN eller direkte bilirubin ≤ 1,5 × ULN
    11. Fastende plasmaglukose (FPG) ≤ 140 mg/dL (7,7 mmol/L) og glykosyleret hæmoglobin (HbA1c) ≤ 6,5 % (begge kriterier skal være opfyldt)
    12. Fastende Serumamylase ≤ 2 × ULN
    13. Fastende Serumlipase ≤ ULN
  6. I stand til at sluge undersøgelseslægemiddel efter alder: tabletter, eller som drikkelig suspension, eller granulat (under udvikling)
  7. Kun for kvinder i den fødedygtige alder: negativ graviditetstest ved screeningsbesøg
  8. Mandlige patienter med seksuelle partnere, som er gravide, muligvis gravide eller som kunne blive gravide, bør bruge kondom under samleje i hele undersøgelsens varighed og i en uge efter seponering af alpelisib.

7. Kun til eksplorativ undersøgelse: underskrevet informeret valgfrit samtykke til lumbalpunktur

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der opfylder nogen af ​​følgende kriterier, er ikke kvalificerede til at blive inkluderet i denne undersøgelse:

  1. Patient tidligere behandlet med alpelisib
  2. Kendt svækkelse af GI-funktion på grund af samtidig sygdom, der kan ændre absorptionen af ​​undersøgelseslægemidlet signifikant (f.eks. ulcerøse sygdomme, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorptionssyndrom eller tyndtarmsresektion) på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Deltager med ukontrolleret diabetes mellitus (type I eller II) på tidspunktet for informeret samtykke.
  4. Anamnese med overfølsomhed over for lægemidler eller metabolitter af PI3K-hæmmere eller ethvert af hjælpestofferne i alpelisib på tidspunktet for informeret samtykke.
  5. Deltager med andre samtidige alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande, der efter den behandlende læges vurdering ville kontraindicere administration af alpelisib (f.eks. aktiv og/eller ukontrolleret alvorlig infektion, kronisk aktiv hepatitis, nedsat leverfunktion Child Pugh score C, immunkompromitteret, osv.) på tidspunktet for informeret samtykke.

  6. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere, som ikke er enige på tidspunktet for informeret samtykke til afholdenhed eller, hvis de er seksuelt aktive, uvillige til at bruge kondom og/eller en yderst effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og i en uge efter seponering af alpelisib. Meget effektive præventionsmetoder er en af ​​følgende:

    1. Total afholdenhed: når dette er i overensstemmelse med fagets foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder
    2. Kvindelig sterilisering: har haft kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral tubal ligering mindst seks uger før indtagelse af alpelisib. I tilfælde af ooforektomi alene, kun når hunnens reproduktionsstatus er blevet bekræftet ved opfølgende hormonniveauvurdering
    3. Sterilisering af mænd mindst 6 måneder før screening. Den vasektomiserede mandlige partner bør være den eneste partner for denne undersøgelsesdeltager
    4. Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller placering af en intrauterin enhed eller intrauterint system eller andre former for hormonel prævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate
  7. Behandling med enhver mTOR- eller PI3K-AKT-signalvejhæmmer inden for 1 måned før inklusion
  8. Anamnese med tidligere og eller igangværende malignitet (inden for 5 år før informeret samtykke undtagen radikalt behandlet karcinom in situ af radikalt behandlet basalcellekarcinom i hud eller skjoldbruskkirtel veldifferentieret mikrokarcinom eller trin 1 Wilms' tumor af en anden histologi end anaplastisk), eller igangværende undersøgelser eller behandling for malignitet på tidspunktet for informeret samtykke.
  9. Behandling med stærke inducere af CYP3A4 og hæmmere af brystkræftresistensprotein (BCRP), som ikke kan stoppes mindst ugen før screeningen
  10. Debulking eller anden større operation udført inden for 3 måneder på tidspunktet for informeret samtykke
  11. Kendt historie med Steven Johnsons syndrom, erythema multiform eller toksisk epidermal nekrolyse på tidspunktet for informeret samtykke.
  12. For deltagere ≥ 6 år: Deltagere med dokumenteret pneumonitis eller interstitiel lungesygdom på tidspunktet for informeret samtykke og med nedsat lungefunktion (f.eks. FEV1 (Forced expiratory volume) eller DLCO (Diffusing Capacity of the Lung for Carbon Monoxide) ≤ 70 % af forudsagt), der ikke er relateret til PROS.
  13. For deltagere mellem 2 og 5 år: Deltagere med dokumenteret eller mistænkelig pneumonitis eller interstitiel lungesygdom baseret på MR-billeder på tidspunktet for informeret samtykke.
  14. Anamnese med akut pancreatitis inden for 1 år før informeret samtykke eller tidligere sygehistorie med kronisk pancreatitis på tidspunktet for informeret samtykke.

  15. Klinisk signifikant hjertesygdom på tidspunktet for informeret samtykke, herunder:

    1. Anamnese med dokumenteret kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association funktionel klassifikation III-IV)
    2. Klinisk signifikante ukontrollerede hjertearytmier
    3. Langt QT-syndrom, familiehistorie med idiopatisk pludselig død eller medfødt langt QT-syndrom
    4. Korrigeret QT (QTcF) ved screening: >470 ms for ≥18 år / >450 ms for
    5. Kreatininclearance < 70 ml/min/1,73 m²
  16. Patient i øjeblikket, eller i de 3 måneder før inklusion, indrulleret i et andet interventionsforsøg.
  17. Person, der ikke er tilsluttet en national sygesikringsordning
  18. Person under retsbeskyttelse
  19. Manglende mulighed for at deltage i alle prøvebesøg

  20. Kun for det valgfrie samtykke: kontraindikation mod lumbalpunktur:

    1. Kendt intrakraniel hypertension
    2. infektion på stikstedet
    3. kendte koagulationsforstyrrelser
    4. Blodplader < 50 × 109/L

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe B
Medicin: Alpelisib (BYL719)
Administration under åben og dobbelt-blind periode af gruppe B: alpelisib tages en gang dagligt hver dag over 24 mdr. I åben periode i gruppe A: alpelisib tages en gang dagligt hver dag over 24 måneder
Procedure: Valgfri lumbalpunktur + blodprøve
Mellem 6 og 24 måneders behandling med Alpelisib
Placebo komparator: Gruppe A
Medicin: Alpelisib (BYL719)
Administration under åben og dobbelt-blind periode af gruppe B: alpelisib tages en gang dagligt hver dag over 24 mdr. I åben periode i gruppe A: alpelisib tages en gang dagligt hver dag over 24 måneder
Medicin: Matchende placebo
I den dobbeltblindede periode i gruppe A: vil matchende placebo blive taget én gang dagligt hver dag over 6 måneder
Procedure: Valgfri lumbalpunktur + blodprøve
Mellem 6 og 24 måneders behandling med Alpelisib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med respons ved behandlingens afslutning vurderet af Vineland II Adaptive Behavior Scale (VABS-II)
Tidsramme: Ved 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Respons defineret af en forbedring på mindst 4 point i Vineland II Adaptive Behavior Scale (VABS-II). VABS-II består af et skema, som udfyldes under en samtale med en voksen, der er fortrolig med patientens (normalt forældrenes) hverdagsaktiviteter. Det er organiseret i en struktur med tre domæner: kommunikation, daglige færdigheder og socialisering. Derudover har VABS-II et motorisk domæne for de yngste børn (yngre end 6) og et valgfrit maladaptivt adfærdsindeks [Sparrow et al.,2016]. Domænerne (kommunikation, daglige færdigheder og socialisering) - standardscore har et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Adaptive niveauer kan også bestemmes. En global standardscore kan også beregnes (den Adaptive Behavior Composite standardscore) og har også et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15.
Ved 24 måneders behandling sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter randomiseret med et svar (ja/nej) i gruppe A og gruppe B
Tidsramme: 6 måneders behandling i dobbeltblind periode
Forbedring af mindst 4 point i Vineland II Adaptive Behavior Scale (VABS-II) ved 6 måneders behandling i gruppe A sammenlignet med gruppe B
6 måneders behandling i dobbeltblind periode
Ændringer fra baseline i hjernevolumen, vaskularisering, strukturel forbindelse
Tidsramme: baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden
Beskrivelse af ændringer i hjernevolumen, vaskularisering, strukturel forbindelse, vurderet ved MR
baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 34 måneder
Type, hyppighed, alvor og sværhedsgrad af bivirkninger i henhold til CTCAE v5.0-kriterier
Op til 34 måneder
Andel af deltagere med respons ved afslutning af behandlingen
Tidsramme: Ved 6, 12 og 18 måneders behandling sammenlignet med baseline
Forbedring af mindst 4 point i Vineland II Adaptive Behavior Scale (VABS-II)
Ved 6, 12 og 18 måneders behandling sammenlignet med baseline
Ændring i livskvalitet vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 eller San Martin spørgeskemaer
Tidsramme: Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.

Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 (PedSQL): Livskvalitetsspørgeskemaet PedSQL 4.0 består af en modulær tilgang til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos raske børn og unge (aldersinterval: 2-18 år). Den er kort (kun 23 genstande). Det tager mindre end 10 minutter at gennemføre. Denne skala er designet til at vurdere 4 dimensioner: fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion. Den er gyldig, pålidelig og følsom over for ændringer.

- San Martin-skalaen udfyldes af forældre eller primær omsorgsperson, der kender personen med ID, i mindst tre måneder. De skal vurdere hvert punkt på en 4-punkts skala (fra 1= når punktet aldrig er sandt, til 4 = når det altid er sandt). Spørgeskemaet består af 95 punkter, der vurderer otte dimensioner af livskvalitet
Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Udvikling af score på visuel analog skala
Tidsramme: Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Udvikling af klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​patientens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med patienter, der har samme diagnose.
Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Udvikling af globale forbedringsscore (CGI-I)
Tidsramme: Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Clinical Global Impression - Improvement scale (CGI-I) er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen
Efter 6, 12, 18, 24 måneders behandling sammenlignet med baseline.
Ændringer i neuropsykologiske skalaer tilpasset alder for opmærksomhed, kognition, visuo-spatiale lidelser, finmotorik, tale, ræsonnement og kognitive hæmningsevner
Tidsramme: Ved 12 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Passende neuropsykologiske tests vil blive brugt i forhold til patienternes alder og deres niveau af kognitiv svækkelse. Testene blev udvalgt i henhold til konklusionerne fra en arbejdsgruppe fra DéfiScience Network (se link), som vurderede alle de neuropsykologiske test, der var tilgængelige for hvert domæne og tilpasset ID-patienter, og manglen på følsomhed over for placeboeffekt. I tilfælde af mild til moderat ID vil passende Wechsler-skala blive brugt. I tilfælde af alvorlig ID vil Revised-Brunet-Lézine-skalaen blive brugt. Opmærksomhed, visuo-spatiale, sproglige og finmotoriske færdigheder vil blive vurderet ved hjælp af deltest fra Wechsler-skalaen, NEPSY II og Children Memory Scale eller WMS IV for voksne.
Ved 12 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Ændringer i anfaldshyppighed
Tidsramme: Ved 6, 12, 18 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Udvikling af antallet af epileptiske anfald for berørte patienter og brug af antiepileptika, vurderet af en ugentlig dagbog
Ved 6, 12, 18 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Ændringer i overvækst eller hudlæsioner
Tidsramme: Ved 6, 12, 18 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Forøgelse, ingen ændringer eller reduktion i henhold til kliniske mål og standardiserede fotografier
Ved 6, 12, 18 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Ændringer i Motor Function Measure (MFM)-score
Tidsramme: Ved 6, 12, 18 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Motor Function Measure (MFM) er en omfattende kvantitativ skala skabt til at måle funktionelle motoriske færdigheder hos en person med neuromuskulær sygdom. Det gør det muligt at klassificere patienter i sværhedsgrad inden for hvert af de 3 områder af motorisk funktion (D1: stående stilling og forflytninger, D2: aksial og proksimal motorik, D3: distale motorik).
Ved 6, 12, 18 og 24 måneders behandling sammenlignet med baseline
Farmakokinetiske parametre for alpelisib (ng/ml) i cerebrospinalvæske (CSF) og blod
Tidsramme: Mellem 6 og 24 måneders behandling
Niveau af alpelisib (ng/mL) i CSF og i blod, og korrelationsestimat (rho) mellem CSF og blodniveauer af alpelisib
Mellem 6 og 24 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Samarbejdspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

13. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OLIVIER FAIVRE Novartis 2021

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle anmodninger om undersøgelsens data vil blive behandlet af SESAM-forsøgets styregruppe.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Megalencephaly-kapillær misdannelse polymikrogyri syndrom (MCAP)

Kliniske forsøg med Alpelisib (BYL719)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner