Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alpelisibin (BYL719) tehon ja turvallisuuden arviointi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on megalencephaly-capillary epämuodostuma polymikrogyria-oireyhtymä (MCAP) (SESAM)

perjantai 8. joulukuuta 2023 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Vaiheen II kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus alpelisibin (BYL719) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on megalenkefalia-kapillaariepämuodostuma polymikrogyria-oireyhtymä (MCAP)

Tämä tutkimus on kaksijaksoinen monikeskusvaiheen II tutkimus, jossa on 6 kuukautta kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu jakso, jota seuraa avoin jakso. Siihen osallistuu 16 osallistujaa, joilla on MCAP-oireyhtymä.

Arviointi suoritetaan lähtötilanteessa ja 24 kuukauden hoidon jälkeen, ja se sisältää magneettikuvauksen, biologiset ja kliiniset tulokset, huomion, kielen ja älyllisen osamäärän (IQ) arvioinnin. Asianmukaisia ​​neuropsykologisia testejä käytetään potilaiden iän ja kognitiivisen vajaatoiminnan tason mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu enintään 90 päivää kestävästä seulontajaksosta, ensimmäisestä kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta 6 kuukauden jaksosta, jota seuraa avoin alpelisibihoitojakso, jotta kaikkien potilaiden hoidon kesto on 24 kuukautta. Tutkimukseen otetaan 18-40-vuotiaita aikuisia ja 2-18-vuotiaita lapsipotilaita.

Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan ensimmäisellä jaksolla suhteessa 1:1 (alpelisibi tai lumelääke). Ensimmäinen arviointi suoritetaan kuuden kuukauden kuluttua. Potilaat, jotka suorittavat tämän ensimmäisen jakson, siirtyvät avoimeen jaksoon ja joko aloittavat alpelisibin, jos he saivat lumelääkettä, jatkavat samalla annoksella, jos he reagoivat, tai nostavat annosta, jos he eivät saa vastetta (annoksen lisäys on mahdollista vain 5-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille). , ja jos ei esiinny ei-hyväksyttävää myrkyllisyyttä.

Potilaita seurataan kuukausittain paikallisissa keskuksissa, ja ne arvioidaan keskitetysti (kliininen, biologinen, neuropsykologinen ja toiminnallinen arviointi) lähtötilanteessa ja kuuden kuukauden välein. Potilaat arvioidaan volumetrisella MRI:llä lähtötilanteessa ja 24 kuukauden kuluttua.

Osallistuja voidaan keskeyttää alpelisibihoito aikaisemmin ei-hyväksyttävän toksisuuden, vahvistetun taudin etenemisen, kuoleman ja/tai muun syyn vuoksi tutkijan tai osallistujan harkinnan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Amiens, Ranska, 80054 Amiens
      • Angers, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • CHU d'Angers
        • Ottaa yhteyttä:
      • Brest, Ranska, 29200
      • Bron, Ranska, 69677
        • Rekrytointi
        • HCL - Groupement Hospitalier Est Hôpital Femme-Mère-Enfant
        • Ottaa yhteyttä:
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63003
      • Dijon, Ranska, 21000
        • Rekrytointi
        • CHU Dijon Bourgogne
        • Ottaa yhteyttä:
      • Dijon, Ranska, 21079
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • CHU Dijon Bourgogne - CIC-P
      • Lille, Ranska, 59037
      • Nîmes, Ranska, 30029
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75015
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • AP-HP Hôpital Necker-Enfants Malades - CIC
      • Rennes, Ranska, 35023
        • Rekrytointi
        • CHU Rennes
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alinoë LAVILLAUREIX
          • Puhelinnumero: 02 99 26 67 44
      • Tours, Ranska, 37044

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta - 38 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ennen tutkimukseen liittyvien seulontatoimenpiteiden suorittamista on hankittava allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) potilaalta, vanhemmalta tai huoltajalta.
  2. Mies- tai naispotilaiden ikä on ≥2 vuotta ja ≤40 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
  3. Potilaat, joilla on diagnosoitu MCAP*, jolla on hermoston kehityshäiriö (tietystä oppimishäiriöstä vakavaan kehitysvammaisuuteen)
  4. Dokumentoitu näyttö PIK3CA-geenin somaattisista mutaatioista, jotka on suoritettu paikallisissa laboratorioissa käyttämällä deoksiribonukleiinihappoon (DNA) perustuvaa validoitua testiä tietoisen suostumuksen ajankohtana.

  5. Riittävä luuytimen ja elinten toiminta (arvioitu seulontakäynnin aikana):

    1. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 109/l
    2. Verihiutaleet ≥ 100 × 109/l
    3. Hemoglobiini ≥ 9,0 g/dl (siirrot ovat sallittuja)
    4. Kalsium (korjattu seerumin albumiiniin) ja magnesium normaaleissa rajoissa tai ≤ luokka 1 NCI-CTCAE-version 5.0 mukaan, jos tutkija katsoo, että se ei ole kliinisesti merkitsevä
    5. Kalium normaaleissa rajoissa.
    6. INR ≤1,5
    7. Kreatiniinipuhdistuma ≥ 30 ml/min ruokavalion muuttamisesta munuaissairaudessa
    8. (MDRD) (≥18-vuotias) tai kreatiniinipohjainen Bedside Schwartz (˂18-vuotias) Glomerulaarisen suodatusnopeuden (GFR) yhtälö
    9. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2,5 × ULN.
    10. Kokonaisbilirubiini < ULN paitsi potilailla, joilla on Gilbertin oireyhtymä, jotka voidaan ottaa mukaan vain, jos kokonaisbilirubiini on ≤ 3,0 × ULN tai suora bilirubiini ≤ 1,5 × ULN
    11. Plasman paastoglukoosi (FPG) ≤ 140 mg/dl (7,7 mmol/L) ja glykosyloitu hemoglobiini (HbA1c) ≤ 6,5 % (molempien kriteerien on täytyttävä)
    12. Seerumin paastoamylaasi ≤ 2 × ULN
    13. Seerumin lipaasi paasto ≤ ULN
  6. Pystyy nielemään tutkimuslääkettä iän mukaan: tabletteina tai juomakelpoisena suspensiona tai rakeina (kehitellään)
  7. Vain hedelmällisessä iässä oleville naisille: negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä
  8. Miespotilaiden, joilla on seksikumppaneita, jotka ovat raskaana, mahdollisesti raskaana tai jotka voivat tulla raskaaksi, tulee käyttää kondomia yhdynnän aikana tutkimuksen ajan ja viikon ajan alpelisibihoidon lopettamisen jälkeen.

7. Vain kokeellinen tutkimus: allekirjoitettu valinnainen suostumus lannepunktioon

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja mukaan tähän tutkimukseen:

  1. Aiemmin alpelisibillä hoidettu potilas
  2. Tunnettu ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen samanaikaisesta sairaudesta, joka voi merkittävästi muuttaa tutkimuslääkkeen imeytymistä (esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio) tietoisen suostumuksen yhteydessä.
  3. Osallistuja, jolla on hallitsematon diabetes mellitus (tyyppi I tai II) tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  4. Yliherkkyys jollekin PI3K-estäjän lääkkeelle tai metaboliiteille tai jollekin alpelisibin apuaineelle tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  5. Osallistuja, jolla on muita samanaikaisia ​​vakavia ja/tai hallitsemattomia sairauksia, jotka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan olisivat vasta-aiheisia alpelisibin antamiselle (esim. aktiivinen ja/tai hallitsematon vakava infektio, krooninen aktiivinen hepatiitti, maksan vajaatoiminta Child Pugh -pistemäärä C, immuunivajaus, jne.) tietoisen suostumuksen yhteydessä.

  6. Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat ja miespuoliset osallistujat, jotka eivät suostu tietoisen suostumuksensa hetkellä raittiuttamiseen tai, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, eivät halua käyttää kondomia ja/tai erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja viikon ajan sen jälkeen alpelisibin lopettaminen. Erittäin tehokkaat ehkäisymenetelmät ovat yksi seuraavista:

    1. Täydellinen raittius: kun tämä on sopusoinnussa kohteen suosiman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
    2. Naisten sterilisaatio: sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdun poiston kanssa tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen alpelisibin ottamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla
    3. Miesten sterilointi vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Vasektomoidun mieskumppanin tulisi olla kyseisen tutkimukseen osallistujan ainoa kumppani
    4. Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö tai kohdunsisäisen laitteen tai kohdunsisäisen järjestelmän tai muiden hormonaalisten ehkäisymuotojen, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti) käyttö
  7. Hoito mTOR- tai PI3K-AKT-signalointireitin estäjillä 1 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä
  8. Aiempi tai meneillään oleva pahanlaatuinen kasvain (5 vuoden sisällä ennen tietoista suostumusta, paitsi radikaalisti hoidettu karsinooma in situ, radikaalisti hoidettu ihon tai kilpirauhasen tyvisolusyöpä, hyvin erilaistunut mikrokarsinooma tai 1. vaiheen Wilmsin kasvain, jonka histologia on muu kuin anaplastinen), tai meneillään olevat pahanlaatuisen kasvaimen tutkimukset tai hoito tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  9. Hoito vahvoilla CYP3A4:n indusoijilla ja rintasyöpäresistenssiproteiinin (BCRP) estäjillä, joita ei voida lopettaa vähintään viikkoa ennen seulontaa
  10. Poistaminen tai muu suuri leikkaus, joka suoritetaan 3 kuukauden kuluessa tietoisen suostumuksen saamisesta
  11. Tunnettu Steven Johnsonin oireyhtymä, erythema multiform tai toksinen epidermaalinen nekrolyysi tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  12. Osallistujat ≥ 6-vuotiaat: Osallistujat, joilla on dokumentoitu keuhkotulehdus tai interstitiaalinen keuhkosairaus tietoisen suostumuksen ajankohtana ja joiden keuhkojen toiminta on heikentynyt (esim. FEV1 (pakotettu uloshengitystilavuus) tai DLCO (keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti) ≤ 70 % ennustetuista), joka ei liity PROSiin.
  13. 2–5-vuotiaat osallistujat: Osallistujat, joilla on dokumentoitu tai epäilyttävä keuhkotulehdus tai interstitiaalinen keuhkosairaus MRI-kuvien perusteella tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  14. Aiempi akuutti haimatulehdus 1 vuoden sisällä ennen tietoista suostumusta tai aiempi krooninen haimatulehdus tietoisen suostumuksen ajankohtana.

  15. Kliinisesti merkittävä sydänsairaus tietoisen suostumuksen ajankohtana, mukaan lukien:

    1. Dokumentoidun sydämen vajaatoiminnan historia (New York Heart Associationin toiminnallinen luokitus III-IV)
    2. Kliinisesti merkittävät hallitsemattomat sydämen rytmihäiriöt
    3. Pitkä QT-oireyhtymä, suvussa esiintynyt idiopaattinen äkillinen kuolema tai synnynnäinen pitkä QT-syndrooma
    4. Korjattu QT (QTcF) seulonnassa: >470 ms ≥18-vuotiaille / >450 ms
    5. Kreatiniinipuhdistuma < 70 ml/min/1,73 m²
  16. Potilas oli tällä hetkellä tai 3 kuukautta ennen sisällyttämistä toiseen interventiotutkimukseen.
  17. Henkilö, joka ei kuulu kansalliseen sairausvakuutusjärjestelmään
  18. Tuomioistuimen suojeluksessa oleva henkilö
  19. Kyvyttömyys osallistua kaikkiin koekäynteihin

  20. Vain valinnainen suostumus: ristiselänpunktion vasta-aihe:

    1. Tunnettu intrakraniaalinen hypertensio
    2. infektio pistoskohdassa
    3. tunnetut hyytymishäiriöt
    4. Verihiutaleet < 50 × 109/l

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä B
Lääke: Alpelisib (BYL719)
Anto B-ryhmän avoimen ja kaksoissokkojakson aikana: alpelisibia otetaan kerran vuorokaudessa joka päivä yli 24 kuukauden ajan Ryhmän A avoimen leikkauksen aikana: alpelisibia otetaan kerran päivässä joka päivä 24 kuukauden ajan.
Menettely: Valinnainen lannepunktio + verinäyte
6–24 kuukauden Alpelisib-hoito
Placebo Comparator: Ryhmä A
Lääke: Alpelisib (BYL719)
Anto B-ryhmän avoimen ja kaksoissokkojakson aikana: alpelisibia otetaan kerran vuorokaudessa joka päivä yli 24 kuukauden ajan Ryhmän A avoimen leikkauksen aikana: alpelisibia otetaan kerran päivässä joka päivä 24 kuukauden ajan.
Lääke: Vastaava lumelääke
A-ryhmän kaksoissokkojakson aikana: vastaava lumelääke otetaan kerran päivässä joka päivä 6 kuukauden ajan
Menettely: Valinnainen lannepunktio + verinäyte
6–24 kuukauden Alpelisib-hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joilla oli vaste hoidon lopussa, arvioituna Vineland II mukautuvan käyttäytymisasteikon (VABS-II) avulla
Aikaikkuna: 24 kuukauden hoidon jälkeen lähtötasoon verrattuna
Vaste määritellään vähintään 4 pisteen parannuksella Vineland II mukautuvan käyttäytymisasteikon (VABS-II) mukaan. VABS-II koostuu lomakkeesta, joka täytetään haastattelussa potilaan (yleensä vanhempien) jokapäiväiseen toimintaan perehtyneen aikuisen kanssa. Se on järjestetty kolmen osa-alueen rakenteeseen: kommunikaatio, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalisuus. Lisäksi VABS-II:ssa on motorisia taitoja koskeva alue nuorimmille lapsille (alle 6-vuotiaille) ja valinnainen sopeutumattoman käyttäytymisen indeksi [Sparrow et al., 2016]. Alueet (viestintä, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalistaminen) - standardipisteiden keskiarvo on 100 ja keskihajonnan 15. Myös mukautuvat tasot voidaan määrittää. Voidaan myös laskea maailmanlaajuinen standardipistemäärä (Adaptive Behavior Composite -standardipisteet), ja sen keskiarvo on 100 ja keskihajonta 15.
24 kuukauden hoidon jälkeen lähtötasoon verrattuna

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka satunnaistettiin saamaan vasteen (kyllä/ei) ryhmissä A ja B
Aikaikkuna: 6 kuukauden hoito kaksoissokkojaksolla
Parannus vähintään 4 pistettä Vineland II mukautuvan käyttäytymisasteikon (VABS-II) 6 kuukauden hoidon jälkeen ryhmässä A verrattuna ryhmään B
6 kuukauden hoito kaksoissokkojaksolla
Muutokset lähtötilanteesta aivojen tilavuudessa, vaskularisaatiossa, rakenteellisessa yhteyksissä
Aikaikkuna: lähtötasosta hoitojakson loppuun
Kuvaus aivojen tilavuuden muutoksista, vaskularisaatiosta, rakenteellisesta liitettävyydestä, arvioituna magneettikuvauksella
lähtötasosta hoitojakson loppuun
Haitallisten tapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 34 kuukautta
Haittavaikutusten tyyppi, esiintymistiheys, vakavuus ja vakavuus CTCAE v5.0 -kriteerien mukaan
Jopa 34 kuukautta
Niiden osallistujien osuus, jotka saivat vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12 ja 18 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Vähintään 4 pisteen parannus Vineland II mukautuvan käyttäytymisasteikon (VABS-II) mittakaavassa
Hoidon 6, 12 ja 18 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Elämänlaadun muutos arvioituna Pediatric Quality of Life Inventory 4.0:lla tai San Martinin kyselylomakkeilla
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.

Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 (PedSQL): Elämänlaatukysely PedSQL 4.0 koostuu modulaarisesta lähestymistavasta terveiden lasten ja nuorten terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseen (ikäluokka: 2–18 vuotta). Se on lyhyt (vain 23 kohdetta). Suorittaminen kestää alle 10 minuuttia. Tämä asteikko on suunniteltu arvioimaan neljää ulottuvuutta: fyysistä, emotionaalista, sosiaalista ja koulun toimintaa. Se on pätevä, luotettava ja herkkä muutoksille.

- San Martin -asteikon täyttävät vanhemmat tai ensisijainen hoitaja, joka tuntee henkilötodistuksen omaavan henkilön hyvin, vähintään kolmen kuukauden ajan. Heidän on arvioitava jokainen kohta 4 pisteen asteikolla (1 = kun kohde ei ole koskaan totta, 4 = kun se on aina tosi). Kyselylomake koostuu 95 kohdasta, joissa arvioidaan kahdeksan elämänlaadun ulottuvuutta
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Pisteiden kehitys visuaalisessa analogisessa mittakaavassa
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Evolution of Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Clinical Global Impression - Severity asteikko (CGI-S) on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi.
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Globaalien parannuspisteiden kehitys (CGI-I)
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Clinical Global Impression - Improvement asteikko (CGI-I) on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan toimenpiteen alussa.
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
Muutokset ikään mukautuneissa neuropsykologisissa asteikoissa huomiokyvyn, kognition, visuaalisten ja spatiaalisten häiriöiden, hienomotoristen taitojen, puheen, päättelyn ja kognitiivisten estokykyjen osalta
Aikaikkuna: Hoidon 12 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Asianmukaisia ​​neuropsykologisia testejä käytetään potilaiden iän ja kognitiivisen vajaatoiminnan tason mukaan. Testit valittiin DéfiScience Networkin (katso linkki) työryhmän johtopäätösten perusteella, jotka arvioivat kaikki kullekin toimialueelle saatavilla olevat ja ID-potilaille mukautetut neuropsykologiset testit sekä lumelääkkeen herkkyyden puutteen. Lievän tai kohtalaisen ID:n tapauksessa käytetään sopivaa Wechsler-asteikkoa. Vakavan ID:n tapauksessa käytetään Revised-Brunet-Lézine-asteikkoa. Tarkkailua, visuaalista spatiaalista, kielitaitoa ja hienomotoriikkaa arvioidaan Wechsler-asteikkojen, NEPSY II:n ja aikuisten lasten muistiasteikon tai WMS IV:n osatesteillä.
Hoidon 12 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Muutokset kohtausten taajuudessa
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Epilepsiakohtausten määrän kehitys sairastuneilla potilailla ja epilepsialääkkeiden käyttö, arvioituna viikoittaisella päiväkirjalla
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Muutokset liikakasvussa tai ihovaurioissa
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Lisää, ei muutoksia tai vähennyksiä kliinisten mittojen ja standardoitujen valokuvien mukaan
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Muutokset Motor Function Measure (MFM) -pisteissä
Aikaikkuna: Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Motor Function Measure (MFM) on kattava kvantitatiivinen asteikko, joka on luotu mittaamaan hermo-lihassairautta sairastavan henkilön toiminnallisia motorisia taitoja. Se mahdollistaa potilaiden luokittelun vaikeusasteen mukaan kaikilla kolmella motorisen toiminnan alueella (D1: seisoma-asento ja siirrot, D2: aksiaaliset ja proksimaaliset motoriset taidot, D3: distaaliset motoriset taidot).
Hoidon 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Alpelisibin (ng/ml) farmakokineettiset parametrit aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja veressä
Aikaikkuna: Hoidon kesto 6-24 kuukautta
Alpelisibin taso (ng/ml) aivo-selkäydinnesteessä ja veressä sekä korrelaatioarvio (rho) CSF:n ja veren alpelisibipitoisuuksien välillä
Hoidon kesto 6-24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Yhteistyökumppanit

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • Sparrow SSC, D.V.; Saulnier, C.A. Vineland-3: Vineland Adaptive Behavior Scales. 3rd ed. Pearson Assessments; Minneapolis, MN, USA. 2016.
  • Curie A, Brun A, Cheylus A, Reboul A, Nazir T, Bussy G, et al. A Novel Analog Reasoning Paradigm: New Insights in Intellectually Disabled Patients. PLoS One. 2016;11(2):e0149717.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 13. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OLIVIER FAIVRE Novartis 2021

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

SESAM-tutkimuksen ohjauskomitea käsittelee kaikki tutkimuksen tietoja koskevat pyynnöt.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alpelisib (BYL719)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa