Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rybocyklibu i ewerolimusu w HGG i DIPG

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Nationwide Children's Hospital

Badanie II fazy dotyczące rybocyklibu i ewerolimusu po radioterapii u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym HGG, w tym z DIPG, w których występują zmiany cyklu komórkowego i/lub szlaków PI3K/mTOR

Celem tego badania jest określenie skuteczności badanych leków, rybocyklibu i ewerolimusu, w leczeniu dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym glejakiem wysokiego stopnia (HGG), w tym DIPG, u których występują zmiany genetyczne w szlakach (cykl komórkowy, PI3K /mTOR), na które celują te leki.

Głównym pytaniem, na które badanie ma odpowiedzieć, jest to, czy połączenie rybocyklibu i ewerolimusu może przedłużyć życie pacjentów z rozpoznaniem HGG, w tym DIPG.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie II fazy dotyczące połączenia rybocyklibu i ewerolimusu po radioterapii w leczeniu dzieci, młodzieży i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym HGG i DIPG, u których występują zmiany cyklu komórkowego i/lub PI3K/ szlaki mTOR do oceny skuteczności leczenia. Skuteczność określa się na podstawie przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS; HGG [warstwa A]) i przeżycia całkowitego (OS; DIPG [warstwa B]), z korelacjami kluczowych biomarkerów podłużnych. Wyniki wśród pacjentów z pierwotnym wzgórzem, rdzeniem kręgowym i / lub wtórnym (związanym z promieniowaniem) HGG (warstwy C) zostaną przeanalizowane opisowo. Ocenione zostaną również wskaźniki obiektywnej odpowiedzi radiologicznej i toksyczności swoistej dla środka, z kohortą wykonalności w celu określenia zalecanej dawki II fazy (RP2D) połączenia rybocyklibu i ewerolimusu u pacjentów z chorobą przerzutową, którzy otrzymali napromieniowanie czaszkowo-rdzeniowe z góry (warstwa D).

Terapię protokolarną z zastosowaniem podtrzymującej kombinacji rybocyklibu i ewerolimusu należy rozpocząć nie później niż 35 dni kalendarzowych po zakończeniu RT. Najwcześniej pacjenci mogą rozpocząć leczenie według protokołu 28 dni kalendarzowych po zakończeniu RT. Każdy cykl będzie trwał 28 dni, a leczenie można kontynuować maksymalnie do 26 cykli. Rybocyklib będzie podawany doustnie raz dziennie przez 3 tygodnie (dni 1-21), z tygodniową przerwą. Everolimus będzie podawany doustnie, codziennie, w sposób ciągły (dni 1-28).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 69120
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • Kontakt:
  • Nowa Zelandia
    • Grafton
      • Auckland, Grafton, Nowa Zelandia, 1023
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Starship Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • C.S. Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Definicje warstw badania TarGeT-A

  • Warstwa A: Pacjenci z zlokalizowanym, wewnątrzczaszkowym, pozamostowym i pozawzgórzowym HGG (którzy nie spełniają kryteriów dla warstw C-D)
  • Grupa B: Pacjenci z DIPG
  • Grupa C: Pacjenci z pierwotnym wzgórzem, rdzeniem kręgowym i/lub wtórnym/popromiennym HGG.
  • Grupa D: Pacjenci z przerzutowym/rozsianym HGG, wieloogniskowym HGG i/lub glejakiem mózgowym, którzy otrzymali CSI.

Kryteria przyjęcia:

  1. Kryteria włączenia już spełnione, aby zapisać się na TarGeT-SCR (centralne badania przesiewowe molekularne i histopatologiczne) w oparciu o:

    1.1) Wiek: pacjenci muszą być w wieku ≥12 miesięcy i ≤30 lat w momencie rejestracji w TarGeT-SCR

    1.2) Diagnoza: kwalifikują się pacjenci z nowo rozpoznaną HGG, w tym DIPG. Wszyscy pacjenci muszą mieć tkankę guza z biopsji diagnostycznej lub resekcji, bez wyjątków. Rozpoznanie HGG, w tym DIPG, musi zostać potwierdzone przez TarGeT-SCR:

    • W celu rozpoznania DIPG u pacjentów musi występować guz z epicentrum mostu i rozlanym zajęciem co najmniej 2/3 mostu, z histopatologią odpowiadającą rozlanemu glejakowi stopnia 2-4 wg WHO (np. rozlany glejak linii środkowej zmieniony w H3K27).
    • W przypadku wszystkich innych nowotworów stopień histologiczny musi wynosić 3-4 stopień wg WHO.

    1.3) Stan chorobowy: Nie ma wymagań dotyczących stanu chorobowego przy zapisie

    • Kwalifikują się pacjenci bez mierzalnej choroby.
    • Kwalifikują się pacjenci z przerzutami lub chorobą wieloogniskową lub glejakiem mózgowym, którzy otrzymali CSI z góry
    • Kwalifikują się pacjenci z pierwotną HGG kręgosłupa
    • Kwalifikują się pacjenci z wtórnym, związanym z promieniowaniem HGG.
  2. Kryteria włączenia do przydziału do TarGeT-A dla wszystkich warstw:

2.1) BSA ≥0,45 m2 w momencie włączenia do badania.

2.2) Obecność co najmniej jednej istotnej możliwej do zaskarżenia zmiany somatycznej, wyszczególnionej tutaj:

  • Patogenne zmiany przypuszczalnie powodujące aktywację cyklu komórkowego:
  • Amplifikacja CDK4 lub CDK6
  • Delecja CDKN2A, CDKN2B lub CDKN2C
  • Amplifikacja CCND1 lub CCND2
  • Patogenne zmiany przypuszczalnie powodujące aktywację szlaku PI3K/mTOR:
  • Delecja lub mutacja PTEN
  • Mutacja lub amplifikacja PIK3CA
  • Mutacja PIK3R1
  • Pacjenci z dowodami homozygotycznej (biallelicznej) utraty RB1 przez sekwencjonowanie są wykluczeni z tego protokołu leczenia (TarGeT-A).
  • Pacjenci, u których guzy zawierają inne zmiany podejrzewane o aktywację cyklu komórkowego i/lub szlaku PI3K/mTOR, również mogliby się kwalifikować, ale tylko po uzgodnieniu zaleceń międzynarodowego multidyscyplinarnego komitetu ds. badań molekularnych.

2.3) Poziom sprawności: Karnofsky ≥ 50% dla pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky ≥ 50 dla pacjentów w wieku ≤ 16 lat. Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności.

2.4) Wcześniejsza terapia HGG:

  • Dopuszczalna jest operacja, RT, deksametazon. Temozolomid podawany jednocześnie z RT jest dopuszczalny, ale odradzany. Żadna inna wcześniejsza terapia przeciwnowotworowa HGG nie będzie dozwolona.
  • Pacjenci musieli otrzymać fotonową lub protonową RT.
  • Pacjenci muszą rozpocząć RT w ciągu 31 dni kalendarzowych od wstępnego rozpoznania, określonego jako data biopsji diagnostycznej lub resekcji. Jeśli pacjent przeszedł 2 operacje wstępne (np. biopsję, a następnie resekcję lub usunięcie masy), jest to data drugiej operacji.
  • RT dostarczona za pomocą wiązki fotonów lub protonów musi być podana w dawce mieszczącej się w granicach 10% standardowego dawkowania (54 Gy dla DIPG, 59,4 Gy dla innych HGG, XX dla pierwotnej choroby kręgosłupa i/lub XX Gy czaszkowo-rdzeniowy dla pacjentów z lub choroba przerzutowa do opon mózgowo-rdzeniowych).
  • Pacjenci muszą zarejestrować się i rozpocząć leczenie Nie później niż 35 dni kalendarzowych po zakończeniu RT. Najwcześniej pacjenci mogą rozpocząć leczenie według protokołu 28 dni kalendarzowych po zakończeniu RT.

2.5) Wymagania dotyczące funkcji narządów

2.5.1) Odpowiednia funkcja szpiku kostnego zdefiniowana jako:

  • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1000/mm3
  • Liczba płytek krwi ≥ 100 000/mm3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania)
  • Hemoglobina >8 g/dL (może być przetoczona)

2.5.2) Odpowiednia czynność nerek Zdefiniowana jako:

  • Klirens kreatyniny lub radioizotopowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 LUB
  • Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) wiek/płeć w następujący sposób: 1 do < 2 lat = 0,6 mg/dl dla mężczyzn i kobiet; 2 do < 6 lat = 0,8 mg/dl dla mężczyzn i kobiet; 6 do < 10 lat = 1,0 mg/dl dla mężczyzn i kobiet; 10 do < 13 lat = 1,2 mg/dl dla mężczyzn i kobiet. 13 do < 16 lat = 1,5 mg/dl dla mężczyzn i 1,4 mg/dl dla kobiet.

2.5.3) Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:

  • Stężenie bilirubiny całkowitej musi być ≤ 1,5-krotnością ustalonej w placówce górnej granicy normy dla wieku
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3-krotność instytucjonalnej górnej granicy normy
  • Albumina surowicy ≥ 2 g/dl

2.5.4) Odpowiednia czynność serca zdefiniowana jako:

  • Frakcja wyrzutowa ≥ 50% w badaniu echokardiograficznym
  • QTc ≤ 450 ms

2.5.5) Odpowiednia funkcja neurologiczna Zdefiniowana jako: Pacjenci z zaburzeniami napadowymi mogą być włączeni do badania, jeśli są dobrze kontrolowani za pomocą leków przeciwdrgawkowych, które nie są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4/5. (Pacjenci otrzymujący leki przeciwpadaczkowe indukujące enzymy, o których wiadomo, że są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4/5, nie kwalifikują się)

2.5.6) Odpowiednia czynność płuc Zdefiniowana jako: brak oznak duszności spoczynkowej i pulsoksymetria >94% w powietrzu pokojowym, jeśli istnieją wskazania kliniczne do jej oznaczenia.

2.6) Świadoma zgoda: Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wykluczenia dla wszystkich warstw:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na znane potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych obserwowanych w badaniach na zwierzętach/ludziach. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe. Pacjenci w wieku rozrodczym lub mogący zajść w ciążę muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (antykoncepcja hormonalna lub barierowa; abstynencja) podczas leczenia w ramach tego badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia.

  2. Leki towarzyszące

    • Kwalifikują się pacjenci otrzymujący kortykosteroidy. Należy zgłosić stosowanie kortykosteroidów.
    • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się.
    • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się, z wyjątkiem temozolomidu podawanego jednocześnie z RT.
    • Pacjenci otrzymujący leki przeciwdrgawkowe indukujące enzymy, które są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4/5, nie kwalifikują się.
    • Pacjenci otrzymujący silne induktory lub inhibitory CYP3A4/5 nie kwalifikują się i należy ich unikać od 14 dni przed włączeniem do badania do końca.
    • Pacjenci, którzy otrzymują leki, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QTc, nie kwalifikują się.
    • Pacjenci, którzy otrzymują terapeutyczne leki przeciwzakrzepowe z warfaryną lub innymi lekami przeciwzakrzepowymi będącymi pochodnymi kumadyny, nie kwalifikują się. Terapia heparyną, heparyną drobnocząsteczkową (LMWH) lub fondaparynuksem jest dozwolona, ​​o ile pacjent ma odpowiednią koagulację określaną jako aPTT < 1,5X ULN i INR < 1,5.
  3. Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się.
  4. Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się.
  5. Pacjenci ze znanym klinicznie istotnym aktywnym zespołem złego wchłaniania lub innym schorzeniem, które może wpływać na wchłanianie, nie kwalifikują się.
  6. Pacjenci z wcześniejszymi lub trwającymi klinicznie istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub mogą zakłócić ocenę wyników badania, nie kwalifikują się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Warstwa A (n=40)
Pacjenci z miejscową, wewnątrzczaszkową HGG poza mostem i wzgórzem (którzy nie spełniają kryteriów warstwy B, C lub D).
Lek: Rybocyklib
Rybocyklib PO qd w dniach 1-21
Inne nazwy:
  • Kisqali
Lek: Ewerolimus
Everolimus PO qd w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • Afinitor
Eksperymentalny: Warstwa B (n=40)
Pacjenci z DIPG, zdefiniowanym jako guz z epicentrum mostu i rozlanym zajęciem co najmniej 2/3 mostu, z histopatologią odpowiadającą rozlanemu glejakowi stopnia 2-4 wg WHO (np. gwiaździak rozlany, gwiaździak anaplastyczny, glejak wielopostaciowy, glejaka linii środkowej).
Lek: Rybocyklib
Rybocyklib PO qd w dniach 1-21
Inne nazwy:
  • Kisqali
Lek: Ewerolimus
Everolimus PO qd w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • Afinitor
Eksperymentalny: Grupa C (n=6-12)
Pacjenci z pierwotnym wzgórzem, rdzeniem kręgowym i/lub wtórnym (popromiennym) HGG.
Lek: Rybocyklib
Rybocyklib PO qd w dniach 1-21
Inne nazwy:
  • Kisqali
Lek: Ewerolimus
Everolimus PO qd w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • Afinitor
Eksperymentalny: Grupa D (n=6-12)
Pacjenci z przerzutowym/rozsianym HGG, wieloogniskowym HGG i/lub glejakiem mózgowym, którzy otrzymali napromienianie czaszkowo-rdzeniowe.
Lek: Rybocyklib
Rybocyklib PO qd w dniach 1-21
Inne nazwy:
  • Kisqali
Lek: Ewerolimus
Everolimus PO qd w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • Afinitor
Eksperymentalny: Warstwa E (n=20)
Pacjenci z zlokalizowanym DHG-Mutant H3G34
Lek: Rybocyklib
Rybocyklib PO qd w dniach 1-21
Inne nazwy:
  • Kisqali
Lek: Temozolomid (TMZ)
Temozolomid PO qd w dniach 1-5 dla pierwszych 13 cykli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od progresji (PFS) w HGG (Część 2, warstwa A)
Ramy czasowe: Od daty leczenia do daty postępującej choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej obserwacji, ocenianej do 60 miesięcy
Ocena skuteczności rybocyklibu i ewerolimusu u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym HGG poprzez oszacowanie rozkładu PFS w porównaniu z grupą kontrolną stratyfikowaną molekularnie i dopasowaną historycznie.
Od daty leczenia do daty postępującej choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej obserwacji, ocenianej do 60 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS) w DIPG (Część 2, warstwa B)
Ramy czasowe: Od daty leczenia do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej wizyty kontrolnej, szacowanej do 60 miesięcy
Ocena skuteczności rybocyklibu i ewerolimusu u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym DIPG poprzez oszacowanie rozkładu OS w porównaniu z grupą kontrolną stratyfikowaną molekularnie i dopasowaną historycznie.
Od daty leczenia do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej wizyty kontrolnej, szacowanej do 60 miesięcy
Ustalenie MTD i RP2D rybocyklibu i ewerolimusu (Część 2, warstwa D)
Ramy czasowe: Zakończenie cyklu 1 (28 dni)
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) połączenia rybocyklibu i ewerolimusu podawanego pacjentom z HGG z przerzutami, którzy otrzymali CSI napromieniania czaszkowo-rdzeniowego.
Zakończenie cyklu 1 (28 dni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem rybocyklibu i ewerolimusu, zgodnie z oceną CTCAE wersja 5.0 (Część 1 – wstępne studium wykonalności)
Ramy czasowe: Zakończenie cyklu 1 (28 dni)
Określ bezpieczną dawkę rybocyklibu w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego (PfOS) w skojarzeniu z ewerolimusem, która jest możliwa do zastosowania u dzieci i młodzieży z nowo zdiagnozowanym HGG, w tym DIPG, ze zmianami w cyklu komórkowym i/lub szlaku PI3K/mTOR. Zostanie to osiągnięte poprzez obliczenie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem rybocyklibu i ewerolimusu, jak również częstość i nasilenie działań niepożądanych, jak oceniono za pomocą CTCAE wersja 5.0 u pierwszych 6–12 włączonych pacjentów.
Zakończenie cyklu 1 (28 dni)
Ustal RP2D rybociclib i temozolomidu (warstwę fazy 1
Ramy czasowe: Zakończenie cyklu 1 (28 dni)
Ustal RP2D rybcyklibu i temozolomidu (warstwę fazy 1-in-in) Opis: Aby zidentyfikować zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) kombinacji rybcyklibu i temozolomidu podawanego pacjentom z nowo zdiagnozowanym zlokalizowanym DHG, H3G34-mutantem, który otrzymał RT.
Zakończenie cyklu 1 (28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przeżycie w HGG
Ramy czasowe: Od daty leczenia do daty zgonu z dowolnej przyczyny lub daty ostatniej wizyty kontrolnej, oceniany do 60 miesięcy
Określ rozkład OS dla dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym HGG, u których występują zmiany cyklu komórkowego i/lub szlaku PI3K/mTOR, leczonych rybocyklibem i ewerolimusem po RT.
Od daty leczenia do daty zgonu z dowolnej przyczyny lub daty ostatniej wizyty kontrolnej, oceniany do 60 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem rybocyklibu i ewerolimusu według oceny CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia protokołem do 30 dni po zakończeniu leczenia protokołem
Ocena i dalsze scharakteryzowanie bezpieczeństwa i toksyczności skojarzenia rybocyklibu i ewerolimusu po RT u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym HGG, w tym z DIPG. Zostanie to osiągnięte poprzez obliczenie liczby uczestników, u których wystąpiły Zdarzenia niepożądane związane z rybocyklibem i ewerolimusem oraz ich częstość i nasilenie, zgodnie z oceną CTCAE v5.0.
Od 1. dnia leczenia protokołem do 30 dni po zakończeniu leczenia protokołem
Oceń związaną ze zdrowiem wyniki jakości życia
Ramy czasowe: Na końcu każdego innego cyklu (każdy cykl to 28 dni)
Oceń związane ze zdrowiem wyniki jakości życia u dzieci i młodych dorosłych pacjentów nowo zdiagnozowanych za pomocą 1) HGG, w tym DIPG lub 2) DHG, H3G34-Mutant leczonym z kombinacją ribociclib i everolimus lub ribociclib i temozolomidu, przez pacjenta i/lub zgłaszanie kluczowych w kluczowych punktach czasowych w terapii za pomocą systemu pomiaru systemu (Ribociclib i Temozolomidu.
Na końcu każdego innego cyklu (każdy cykl to 28 dni)
Ogólne przeżycie w DHG, H3G34-Mutant
Ramy czasowe: Od daty leczenia do daty śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej obserwacji, oceniany do 60 miesięcy
Określ rozmieszczenie OS u dzieci i młodych dorosłych pacjentów nowo zdiagnozowanych za pomocą DHG, H3G34-Mutant leczonych rybociklibem po RT i temozolomidem.
Od daty leczenia do daty śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej obserwacji, oceniany do 60 miesięcy
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z rybcyklibem i temozolomidem ocenianym przez CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od 1 dnia leczenia protokołu do 30 dni po zakończeniu leczenia protokołu
Ocena i dalsze scharakteryzowanie bezpieczeństwa i toksyczności skojarzenia rybocyklibu i temozolomidu po RT u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym DHG, mutantem H3G34. Zostanie to osiągnięte poprzez obliczenie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem rybocyklibu i temozolomidu, a także częstość i nasilenie, zgodnie z oceną CTCAE v5.0.
Od 1 dnia leczenia protokołu do 30 dni po zakończeniu leczenia protokołu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Współpracownicy

Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Margot Lazow, MD, Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 sierpnia 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CONNECT TarGeT-A
  • R01FD008167 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj