Leczenie małopłytkowości immunologicznej u dorosłych

Przeprowadzono prospektywne, kontrolowane, randomizowane badanie z udziałem pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną. Głównym celem badania jest ocena skuteczności i profilu działań niepożądanych różnych podejść terapeutycznych podczas małopłytkowości immunologicznej. Po potwierdzeniu rozpoznania małopłytkowości immunologicznej, wszyscy pacjenci natychmiast rozpoczęli podawanie dużej dawki deksametazonu jako pierwszego rzutu leczenia małopłytkowości immunologicznej w dawce 40 mg/m2 na dobę przez 4 dni/tydzień w pierwszym miesiącu przez jeden cykl. Następnie zrekrutowani pacjenci, którzy spełnili kryteria włączenia, są losowo przydzielani do jednej z pięciu grup. Wśród tych pacjentów grupa kontrolna otrzymywała terapię impulsową IV (HD-DXM) w dawce 40 mg/m2 dziennie przez 4 kolejne dni w 28-dniowym cyklu, aby ukończyć sześć cykli. Grupa otrzymująca prednizolon + azatioprynę otrzymywała 20 mg prednizolonu trzy razy dziennie i 1 mg/kg doustnie azatiopryny raz dziennie przez dwa tygodnie, a następnie zmniejszała dawkę prednizolonu przez kolejne tygodnie (6 tygodni). Kontynuując leczenie azatiopryną łącznie przez sześć miesięcy. Grupa otrzymująca rytuksymab otrzymywała dożylnie rytuksymab w dawce 500 mg/m2 raz w tygodniu przez jeden miesiąc. Grupa otrzymująca Eltrombopag otrzymywała 50 mg Eltrombopagu cztery godziny przed lub po posiłku w postaci doustnych dawek dziennych przez 6 miesięcy. Grupa otrzymująca romiplostym otrzymywała podskórnie romiplostym w dawce 3 μg/kg raz w tygodniu przez 6 miesięcy. Data pierwszej oceny potwierdzonego rozpoznania ITP została dobrze zdefiniowana jako data pierwszego indeksu (linia wyjściowa). Następnie każdy pacjent odwiedzał ośrodek badawczy zgodnie z protokołem raz w tygodniu w celu oceny i dostosowania dawek badanych leków. Miary wyniku oceniano na początku leczenia, na końcu leczenia (6 miesięcy) i po dodatkowym 6-miesięcznym okresie bez leczenia.