Apremilast na rumień wielopostaciowy (AEM)

Kryteria przyjęcia

Osoby biorące udział w badaniu muszą spełniać następujące kryteria:

1. Obecność rumienia wielopostaciowego (EM) w jamie ustnej, narządach płciowych lub skórze, rozpoznana lub potwierdzona przez dermatologa na podstawie danych klinicznych i/lub histopatologicznych.
2. EM musi mieć charakter powtarzający się, zdefiniowany jako posiadanie => 2 rozbłysków w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających rejestrację (lub => 4 rozbłysków w roku poprzedzającym rejestrację).
3. EM musi być oporna na standardową terapię zdefiniowaną jako 3-miesięczny cykl leczenia walacyklowirem i/lub ogólnoustrojową terapią immunomodulującą, taką jak kolchicyna, dapson, azatiopryna, mykofenolan mofetylu lub metotreksat.
4. Musi być ogólnie w dobrym stanie zdrowia (z wyjątkiem badanej choroby) w ocenie badacza na podstawie wywiadu lekarskiego, badania fizykalnego i badań laboratoryjnych. (UWAGA: Definicja dobrego stanu zdrowia oznacza, że ​​pacjent nie ma niekontrolowanych istotnych chorób współistniejących).
5. Chęć i możliwość dostarczenia własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody.
6. Deklarowana gotowość i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania, w tym przestrzegania doustnego schematu apremilastu i dyspozycyjność w czasie trwania badania.
7. Dorośli w wieku 18-89 lat.
8. Osoby w wieku rozrodczym (PCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i na linii podstawowej. Podczas przyjmowania badanego produktu i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu, PCBP, które podejmują aktywność umożliwiającą poczęcie, muszą stosować jedną z opisanych poniżej zatwierdzonych metod antykoncepcji:

Opcja 1: Dowolna z następujących wysoce skutecznych metod: antykoncepcja hormonalna (doustna, zastrzyk, implant, plaster transdermalny, krążek dopochwowy); wkładka wewnątrzmaciczna (IUD); podwiązanie jajowodów; lub wazektomia partnera; LUB Opcja 2: Zewnętrzna lub wewnętrzna prezerwatywa (prezerwatywa lateksowa lub prezerwatywa bezlateksowa NIE wykonana z naturalnej [zwierzęcej] membrany [na przykład poliuretanu]; PLUS jedna dodatkowa metoda barierowa: (a) diafragma ze środkiem plemnikobójczym; (b) kapturek naszyjkowy ze środkiem plemnikobójczym lub (c) gąbka antykoncepcyjna ze środkiem plemnikobójczym.

UWAGA: To kryterium jest spełnione jako „nie dotyczy” (nie dotyczy) w przypadku osób, które praktykują abstynencję w ramach zwykłego i zwyczajowego trybu życia, o ile utrzymuje się ona przez cały okres badania plus 28 dni po leczeniu; są po menopauzie; lub są płci męskiej/przypisanej płci męskiej przy urodzeniu (AMAB).

Kryteria wyłączenia

Obecność któregokolwiek z poniższych wykluczy przedmiot z rejestracji:

1. Inne niż badana choroba, każda klinicznie istotna (określona przez badacza) choroba serca, endokrynologiczna, płucna, neurologiczna, psychiatryczna, wątrobowa, nerkowa, hematologiczna, immunologiczna lub inna poważna choroba, która obecnie nie jest kontrolowana.
2. Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraziłby uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, gdyby miał uczestniczyć w badaniu.
3. Wcześniejsza historia niekontrolowanych objawów depresyjnych, próba samobójcza w dowolnym momencie życia pacjenta przed badaniem przesiewowym lub randomizacją lub poważna choroba psychiczna wymagająca hospitalizacji w ciągu ostatnich 3 lat.
4. Wynik 4 lub wyższy w Kwestionariuszu Zdrowia Pacjenta podczas badania przesiewowego.
5. Ciąża lub karmienie piersią.
6. Nadużywanie substancji czynnych lub historia nadużywania substancji w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

7. Nowotwór złośliwy lub historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem:

   1. leczone [tj. wyleczone] raki podstawnokomórkowe lub płaskonabłonkowe in situ skóry;
   2. leczona [tj. wyleczona] śródnabłonkowa neoplazja szyjki macicy (CIN) lub rak in situ szyjki macicy bez cech nawrotu w ciągu ostatnich 5 lat.
8. Stosowanie dowolnego badanego leku w ciągu 4 tygodni przed randomizacją lub 5 okresów półtrwania farmakokinetycznego/farmakodynamicznego, jeśli są znane (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).
9. Wcześniejsze leczenie apremilastem.
10. Pacjent niezdolny do przestrzegania warunków badania lub przestrzegania dziennika leczenia lub regularnych wizyt kontrolnych.
11. Pacjenci z ocznym EM.
12. Jednoczesne stosowanie leków immunosupresyjnych w leczeniu innych chorób.
13. Pacjenci z przeciwwskazaniami do stosowania Apremilastu zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania.