Apremilast per Eritema Multiforme (AEM)

Criterio di inclusione

I soggetti devono soddisfare i seguenti criteri per essere arruolati nello studio:

1. Presenza di eritema multiforme (EM) orale, genitale o cutaneo diagnosticato o confermato da un dermatologo sulla base di dati clinici e/o istopatologici.
2. EM deve essere ricorrente, definito come avente =>2 riacutizzazioni nei sei mesi precedenti l'iscrizione (o =>4 riacutizzazioni nell'anno precedente all'iscrizione).
3. EM deve essere refrattario alla terapia standard definita come ciclo di trattamento di 3 mesi con valaciclovir e/o una terapia immunomodulante sistemica come colchicina, dapsone, azatioprina, micofenolato mofetile o metotrexato.
4. Deve essere in buona salute generale (ad eccezione della malattia in fase di studio) come giudicato dallo sperimentatore, sulla base di anamnesi, esame fisico e laboratori clinici. (NOTA: la definizione di buona salute significa che un soggetto non ha condizioni di comorbilità significative non controllate).
5. Disponibilità e capacità di fornire un modulo di consenso informato firmato e datato personalmente.
6. - Dichiarata disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure dello studio, inclusa l'adesione al regime orale di apremilast e la disponibilità per la durata dello studio.
7. Adulti di età compresa tra 18 e 89 anni.
8. Le persone in età fertile (PCBP) devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al basale. Durante il trattamento con il prodotto sperimentale e per almeno 28 giorni dopo l'assunzione dell'ultima dose del prodotto sperimentale, i PCBP che intraprendono attività che rendono possibile il concepimento devono utilizzare una delle opzioni contraccettive approvate descritte di seguito:

Opzione 1: Uno qualsiasi dei seguenti metodi altamente efficaci: contraccezione ormonale (orale, iniezione, impianto, cerotto transdermico, anello vaginale); dispositivo intrauterino (IUD); legatura delle tube; o vasectomia del partner; OPPURE Opzione 2: preservativo esterno o interno (preservativo in lattice o preservativo non in lattice NON fatto di membrana naturale [animale] [ad esempio, poliuretano]; PIÙ un metodo di barriera aggiuntivo: (a) diaframma con spermicida; (b) cappuccio cervicale con spermicida o (c) spugna contraccettiva con spermicida.

NOTA: Questo criterio è soddisfatto come "non applicabile" (N/A) per coloro che praticano l'astinenza come parte del loro stile di vita abituale e consueto, purché questo sia mantenuto per tutto il periodo di studio più 28 giorni dopo il trattamento; sono in postmenopausa; o sono di sesso maschile/maschio assegnato alla nascita (AMAB).

Criteri di esclusione

La presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi escluderà un soggetto dall'iscrizione:

1. Oltre alla malattia in studio, qualsiasi malattia cardiaca, endocrinologica, polmonare, neurologica, psichiatrica, epatica, renale, ematologica, immunologica clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore) o altra malattia importante attualmente non controllata.
2. Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che esporrebbe il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio.
3. Storia precedente di sintomi depressivi non gestiti, tentativo di suicidio in qualsiasi momento della vita del soggetto prima dello screening o della randomizzazione, o grave malattia psichiatrica che richiede il ricovero negli ultimi 3 anni.
4. Un punteggio di 4 o superiore al questionario sulla salute del paziente durante lo screening.
5. Incinta o allattamento.
6. Abuso di sostanze attive o storia di abuso di sostanze nei 6 mesi precedenti lo screening.

7. Malignità o anamnesi di malignità, ad eccezione di:

   1. carcinomi cutanei a cellule basali oa cellule squamose trattati [cioè curati] in situ;
   2. neoplasia intraepiteliale cervicale (CIN) trattata [cioè curata] o carcinoma in situ della cervice senza evidenza di recidiva nei 5 anni precedenti.
8. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 4 settimane prima della randomizzazione o 5 emivite farmacocinetiche/farmacodinamiche, se note (qualunque sia il più lungo).
9. Precedente trattamento con apremilast.
10. Paziente incapace di rispettare lo studio o conformarsi al diario del trattamento o alle regolari visite di follow-up.
11. Pazienti con EM oculare.
12. Uso concomitante di farmaci immunosoppressori per il trattamento di altre malattie.
13. Pazienti con controindicazioni ad Apremilast secondo il foglietto illustrativo.