Apremilast pro Erythema Multiforme (AEM)

Kritéria pro zařazení

Subjekty musí splňovat následující kritéria, aby se mohly zapsat do studie:

1. Přítomnost orálního, genitálního nebo kožního multiformního erytému (EM) diagnostikovaného nebo potvrzeného dermatologem na základě klinických a/nebo histopatologických údajů.
2. EM musí být opakující se, definované jako mající =>2 vzplanutí během šesti měsíců před zápisem (nebo =>4 vzplanutí v roce před zápisem).
3. EM musí být refrakterní na standardní terapii definovanou jako 3měsíční léčebný cyklus valaciklovirem a/nebo systémovou imunomodulační terapií, jako je kolchicin, dapson, azathioprin, mykofenolát mofetil nebo methotrexát.
4. Musí být celkově v dobrém zdravotním stavu (kromě studovaného onemocnění) podle posouzení zkoušejícího na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření a klinických laboratoří. (POZNÁMKA: Definice dobrého zdravotního stavu znamená, že subjekt nemá nekontrolované významné komorbidní stavy).
5. Ochota a schopnost poskytnout osobně podepsaný a datovaný informovaný souhlas.
6. Uvedená ochota a schopnost vyhovět všem postupům studie včetně dodržování režimu orálního apremilastu a dostupnosti po dobu trvání studie.
7. Dospělí ve věku 18-89 let.
8. Osoby ve fertilním věku (PCBP) musí mít negativní těhotenský test při screeningu a základní linii. Během užívání hodnoceného přípravku a po dobu nejméně 28 dnů po užití poslední dávky hodnoceného přípravku musí PCBP, kteří se zabývají činností umožňující početí, používat jednu ze schválených možností antikoncepce popsaných níže:

Možnost 1: Jakákoli z následujících vysoce účinných metod: hormonální antikoncepce (perorální, injekční, implantát, transdermální náplast, vaginální kroužek); nitroděložní tělísko (IUD); podvázání vejcovodů; nebo partnerská vasektomie; NEBO Možnost 2: Vnější nebo vnitřní kondom (latexový kondom nebo nelatexový kondom NENÍ vyroben z přírodní [zvířecí] membrány [například polyuretan]; PLUS jedna další bariérová metoda: (a) membrána se spermicidem; (b) cervikální čepice se spermicidem nebo (c) antikoncepční houba se spermicidem.

POZNÁMKA: Toto kritérium je splněno jako „nepoužitelné“ (N/A) pro ty, kteří praktikují abstinenci jako součást svého obvyklého a obvyklého způsobu života, pokud je toto kritérium zachováno po celou dobu studie plus 28 dní po léčbě; jsou postmenopauzální; nebo mají mužské pohlaví/přidělený muž při narození (AMAB).

Kritéria vyloučení

Přítomnost některé z následujících položek vyřadí předmět ze zápisu:

1. Jiné než studované onemocnění jakékoli klinicky významné (jak určí zkoušející) srdeční, endokrinologické, plicní, neurologické, psychiatrické, jaterní, ledvinové, hematologické, imunologické onemocnění nebo jiné závažné onemocnění, které je v současné době nekontrolované.
2. Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který by subjekt vystavil nepřijatelnému riziku, pokud by se studie zúčastnil.
3. Předchozí anamnéza nezvládnutých depresivních symptomů, pokus o sebevraždu kdykoli během života subjektu před screeningem nebo randomizací nebo závažné psychiatrické onemocnění vyžadující hospitalizaci během posledních 3 let.
4. Skóre 4 nebo vyšší v dotazníku o zdraví pacienta při screeningu.
5. Těhotná nebo kojená.
6. Zneužívání účinné látky nebo anamnéza zneužívání látek během 6 měsíců před screeningem.

7. Malignita nebo malignita v anamnéze, kromě:

   1. léčené [tj. vyléčené] bazocelulární nebo spinocelulární karcinomy kůže in situ;
   2. léčená [tj. vyléčená] cervikální intraepiteliální neoplazie (CIN) nebo karcinom in situ děložního čípku bez známek recidivy během předchozích 5 let.
8. Použití jakéhokoli hodnoceného léku během 4 týdnů před randomizací nebo 5 farmakokinetických/farmakodynamických poločasů, je-li známo (co je delší).
9. Předchozí léčba apremilastem.
10. Pacient není schopen vyhovět studii nebo dodržovat léčebný deník nebo pravidelné následné návštěvy.
11. Pacienti s oční EM.
12. Současné užívání imunosupresivních léků k léčbě jiných onemocnění.
13. Pacienti s kontraindikacemi Apremilastu podle příbalové informace.