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Un estudio de transferencia génica de dosis única para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SRP-9003 en participantes no ambulatorios y ambulatorios con distrofia muscular de cinturas, tipo 2E/R4 (deficiencia de beta-sarcoglicano [β-SG])

18 de septiembre de 2023 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Estudio multicéntrico, abierto, de dosis única, de transferencia de genes sistémicos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SRP-9003 en sujetos con distrofia muscular de cinturas, tipo 2E/R4 (deficiencia de β-sarcoglicano)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de SRP-9003 y cuantificar la expresión de β-SG en el músculo esquelético de participantes con distrofia muscular de cinturas, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). El estudio incluirá participantes ambulatorios (cohorte 1) y no ambulatorios (cohorte 2).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Solo cohorte 1: Ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo. - Cohorte 2 únicamente: No ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo y de 4 a 50 años de edad.
  • Posee 1 homocigoto o 2 heterocigotos patogénicos y/o probablemente patogénicos del gen del β-sarcoglicano Mutaciones del gen del ácido desoxirribonucleico (ADN) (SGCB) según hallazgos clínicos documentados.
  • Capacidad para cooperar con la prueba muscular.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de cualquier otra enfermedad o afección médica clínicamente significativa, incluidas enfermedades cardíacas, pulmonares, hepáticas, renales, hematológicas, inmunológicas, neuromusculares (que no sean LGMD2E/R4) o conductuales, o infección, malignidad o enfermedad concomitante o necesidad de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del Investigador, crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes o una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos del protocolo o comprometer el bienestar, la seguridad del participante , o interpretabilidad clínica.
  • Exposición a terapia génica, medicación en investigación u otro tratamiento especificado en el protocolo dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
  • Cualquier contraindicación para el uso de corticosteroides.

Nota: Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-9003
Los participantes recibirán una infusión intravenosa única de SRP-9003 el día 1.
Genético: SRP-9003
Infusión IV única de SRP-9003
Otros nombres:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cambio desde el valor inicial en la cantidad de expresión de proteína β-SG evaluada por inmunofluorescencia (IF) Intensidad de fibra en el día 60
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de proteína β-SG evaluada por el porcentaje de fibras de proteína (PPF) de IF en el día 60
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de proteína β-SG evaluada por Western Blot en el día 60
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de proteína β-SG evaluada por la intensidad de fibra IF en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de proteína β-SG evaluada por el porcentaje de fibras de proteína (PPF) de IF en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de proteína β-SG evaluada por Western Blot en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24
Cambio desde el inicio en la evaluación North Star para la disferlinopatía (NSAD) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cambio desde la línea de base en el tiempo para levantarse del suelo, el tiempo para completar la caminata/carrera de 100 y 10 metros, y la prueba cronometrada de 4 escalones de ascenso de escaleras
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en el rendimiento de la puntuación de Upper Limb versión 2.0 (PUL 2.0) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cambio desde el punto de referencia en la capacidad capturado a través de la evaluación de video interactivo (ACTIVO): tarea de volumen de espacio de trabajo sentado en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cohorte 1 (ambulatorio): cambio desde el inicio en la velocidad de zancada (95 %) y la velocidad de subida de escaleras (95 %) según lo evaluado por un dispositivo portátil en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cohorte 1 (ambulatorio): cambio desde el inicio en el número de escaleras subidas por hora según lo evaluado por un dispositivo portátil en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cohorte 1 (ambulatorio): Cambio desde la distancia de referencia caminada por hora evaluada por un dispositivo portátil en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cohorte 1 (ambulatoria): cambio desde el inicio en la longitud de la zancada (95 %) según lo evaluado por un dispositivo portátil en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cambio desde el inicio en la actividad de las extremidades superiores en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en la velocidad angular de la muñeca en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
Línea de base, Mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en copias del genoma vectorial utilizando la reacción en cadena de la polimerasa digital de gotas (ddPCR) en el tejido muscular objetivo
Periodo de tiempo: Línea base, día 60 y mes 24
Línea base, día 60 y mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

28 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

28 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

25 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9003-102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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