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Um estudo de dose única de transferência de genes para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SRP-9003 em participantes não ambulatoriais e ambulatoriais com distrofia muscular da cintura escapular, tipo 2E/R4 (deficiência de beta-sarcoglicano [β-SG])

18 de setembro de 2023 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo multicêntrico, aberto, de dose única, de transferência de genes sistêmicos para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SRP-9003 em indivíduos com distrofia muscular da cintura escapular, tipo 2E/R4 (deficiência de β-sarcoglicano)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança de SRP-9003 e quantificar a expressão de β-SG no músculo esquelético de participantes com distrofia muscular de cinturas, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). O estudo incluirá participantes ambulatoriais (Coorte 1) e não ambulatoriais (Coorte 2).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Coorte 1 apenas: Ambulatório de acordo com os critérios especificados do protocolo. - Coorte 2 apenas: Não ambulatório de acordo com os critérios especificados do protocolo e de 4 a 50 anos de idade.
  • Possui 1 homozigoto ou 2 heterozigotos patogênicos e/ou provavelmente patogênicos no gene β-sarcoglicano.
  • Capacidade de cooperar com o teste muscular.

Critério de exclusão:

  • Presença de qualquer outra doença ou condição médica clinicamente significativa, incluindo cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, imunológica, neuromuscular (exceto LGMD2E/R4), ou doença comportamental, ou infecção ou malignidade ou doença concomitante ou necessidade de tratamento medicamentoso crônico que, na opinião do investigador, crie riscos desnecessários para a transferência de genes ou uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do participante de cumprir o protocolo de testes ou procedimentos exigidos ou comprometer o bem-estar e a segurança do participante , ou interpretabilidade clínica.
  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou outro tratamento especificado pelo protocolo dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
  • Qualquer contra-indicação ao uso de corticosteroide.

Nota: Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-9003
Os participantes receberão infusão IV única de SRP-9003 no Dia 1.
Genético: SRP-9003
Infusão IV única de SRP-9003
Outros nomes:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Mudança da linha de base na quantidade de expressão de proteína β-SG avaliada por intensidade de fibra de imunofluorescência (IF) no dia 60
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Alteração desde a linha de base na quantidade de expressão de proteína β-SG avaliada por FI Percentual de Fibras de Proteína (PPF) no Dia 60
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Alteração da linha de base na quantidade de expressão da proteína β-SG avaliada por Western Blot no dia 60
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na quantidade de expressão de proteína β-SG avaliada pela intensidade de fibra IF no mês 24
Prazo: Linha de base, Mês 24
Linha de base, Mês 24
Alteração desde a linha de base na quantidade de expressão de proteína β-SG avaliada por IF por cento de fibras proteicas (PPF) no mês 24
Prazo: Linha de base, Mês 24
Linha de base, Mês 24
Alteração da linha de base na quantidade de expressão da proteína β-SG avaliada por Western Blot no mês 24
Prazo: Linha de base, Mês 24
Linha de base, Mês 24
Alteração da linha de base na avaliação North Star para disferlinopatia (NSAD) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base no tempo para subir do chão, tempo para completar 100 e 10 metros de caminhada/corrida e o teste de subida de escada cronometrada de 4 degraus
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base no desempenho da pontuação do membro superior versão 2.0 (PUL 2.0) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base na capacidade capturada por meio da avaliação de vídeo interativo (ATIVO) - Tarefa de volume do espaço de trabalho sentado no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Coorte 1 (Ambulatório): Alteração da linha de base na velocidade da passada (95%) e na velocidade de subir escadas (95%) avaliada por um dispositivo vestível no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Coorte 1 (Ambulatório): Alteração da linha de base no número de escadas subidas por hora, conforme avaliado por um dispositivo vestível no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Coorte 1 (Ambulatória): Alteração da distância basal percorrida por hora avaliada por um dispositivo vestível no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Coorte 1 (Ambulatório): Alteração da linha de base no comprimento da passada (95%) conforme avaliado por um dispositivo vestível no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base na atividade da extremidade superior no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base na velocidade angular do pulso no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base em cópias do genoma do vetor usando reação em cadeia da polimerase digital de gotículas (ddPCR) no tecido muscular alvo
Prazo: Linha de base, dia 60 e mês 24
Linha de base, dia 60 e mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

28 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

25 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9003-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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