Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genového přenosu jedné dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9003 u nechodících a ambulantních účastníků se svalovou dystrofií pletence končetin, typ 2E/R4 (deficit beta-sarkoglykanu [β-SG])

17. února 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Multicentrická, otevřená, jednodávková, systémová studie genového přenosu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9003 u subjektů se svalovou dystrofií pletence končetin, typ 2E/R4 (deficit β-sarkoglykanu)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost SRP-9003 a kvantifikovat expresi β-SG v kosterním svalu účastníků se svalovou dystrofií pletence končetin typu 2E/R4 (LGMD2E/R4). Studie bude zahrnovat ambulantní (Kohorta 1) i nechodící (Kohorta 2) účastníky.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pouze kohorta 1: Ambulantní podle kritérií specifikovaných protokolem. - Pouze kohorta 2: Nechodí podle kritérií stanovených protokolem a ve věku 4 až 50 let.
  • Obsahuje 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobně patogenní mutace genu pro β-sarkoglykan deoxyribonukleové kyseliny (DNA) (SGCB) na základě dokumentovaných klinických nálezů.
  • Schopnost spolupracovat při svalovém testování.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění nebo zdravotního stavu, včetně srdečního, plicního, jaterního, ledvinového, hematologického, imunologického, neuromuskulárního (jiného než LGMD2E/R4) nebo onemocnění chování nebo infekce nebo malignity nebo souběžného onemocnění nebo požadavku na chronickou léčbu drogami že podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečná rizika pro přenos genu nebo zdravotní stav nebo polehčující okolnost, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit schopnost účastníka dodržet protokol požadované testování nebo postupy nebo ohrozit pohodu, bezpečnost účastníka nebo klinická interpretovatelnost.
  • Expozice genové terapii, zkoumané medikaci nebo jiné protokolem specifikované léčbě v rámci protokolem specifikovaných časových limitů.
  • Jakékoli kontraindikace použití kortikosteroidů.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-9003
Účastníci dostanou jednu IV infuzi SRP-9003 v den 1.
Genetický: SRP-9003
Jedna IV infuze SRP-9003
Ostatní jména:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (AE) a závažných nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (SAE)
Časové okno: Základní stav do 60. měsíce
Základní stav do 60. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese proteinu β-SG hodnocena intenzitou vlákna imunofluorescence (IF) v den 60
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese β-SG proteinu hodnocena pomocí IF procenta proteinových vláken (PPF) v den 60
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese β-SG proteinu hodnocena metodou Western Blot v den 60
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese proteinu β-SG Posouzena podle intenzity vláken IF v měsíci 24
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese proteinu β-SG hodnocena pomocí IF procenta proteinových vláken (PPF) v měsíci 24
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese proteinu β-SG hodnocena metodou Western Blot v měsíci 24
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna od základní linie v hodnocení North Star pro dysferlinopatii (NSAD) v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna ze základní čáry v čase, kdy se zvednete z podlahy, v čase pro dokončení 100 a 10metrové chůze/běhu a testu měřeného výstupu po schodech ve 4 krocích
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna oproti základnímu skóre ve výkonu horní končetiny verze 2.0 (PUL 2.0) v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna oproti základnímu stavu schopností zachycených prostřednictvím interaktivního vyhodnocování videa (AKTIVNÍ) – Úloha objemu pracovního prostoru v sedě v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Kohorta 1 (ambulantní): změna rychlosti kroku (95 %) a rychlosti stoupání po schodech (95 %) oproti výchozí hodnotě podle hodnocení nositelným zařízením v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Kohorta 1 (ambulantní): Změna od výchozího počtu schodů vylezených za hodinu podle hodnocení nositelným zařízením v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Kohorta 1 (ambulantní): Změna od základní vzdálenosti ušlé za hodinu podle posouzení nositelným zařízením v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Kohorta 1 (ambulantní): Změna délky kroku od výchozí hodnoty (95 %) podle posouzení nositelným zařízením v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od základní hodnoty v aktivitě horních končetin v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od základní linie v úhlové rychlosti zápěstí v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od základní linie v kopiích vektorového genomu pomocí kapkové digitální polymerázové řetězové reakce (ddPCR) v cílové svalové tkáni
Časové okno: Výchozí stav, 60. den a 24. měsíc
Výchozí stav, 60. den a 24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-9003-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-9003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit