Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование переноса генов с однократной дозой для оценки безопасности, переносимости и эффективности SRP-9003 у неамбулаторных и амбулаторных участников с мышечной дистрофией пояса конечностей, тип 2E/R4 (дефицит бета-саркогликанов [β-SG])

18 сентября 2023 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Многоцентровое открытое исследование системного переноса генов с однократной дозой для оценки безопасности, переносимости и эффективности SRP-9003 у субъектов с мышечной дистрофией пояса конечностей, тип 2E/R4 (дефицит β-саркогликанов)

Основной целью этого исследования является оценка безопасности SRP-9003 и количественная оценка экспрессии β-SG в скелетных мышцах участников с поясно-конечностной мышечной дистрофией типа 2E/R4 (LGMD2E/R4). В исследование будут включены как амбулаторные (Когорта 1), так и неамбулаторные (Когорта 2) участники.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Только когорта 1: амбулаторно в соответствии с указанными в протоколе критериями. - Только когорта 2: неамбулаторные в соответствии с указанными в протоколе критериями и в возрасте от 4 до 50 лет.
  • Обладает 1 гомозиготной или 2 гетерозиготными патогенными и/или вероятно патогенными мутациями гена дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) гена β-саркогликана (SGCB), основанными на задокументированных клинических данных.
  • Способность сотрудничать с мышечным тестированием.

Критерий исключения:

  • Наличие любого другого клинически значимого заболевания или медицинского состояния, в том числе сердечного, легочного, печеночного, почечного, гематологического, иммунологического, нервно-мышечного (кроме LGMD2E/R4) или поведенческого заболевания, или инфекции, или злокачественного новообразования, или сопутствующего заболевания, или потребности в хроническом медикаментозном лечении. что, по мнению Исследователя, создает ненужный риск для переноса генов или медицинского состояния или смягчающих обстоятельств, которые, по мнению Исследователя, могут поставить под угрозу способность участника соблюдать протокол, необходимый для тестирования или процедур, или поставить под угрозу благополучие, безопасность участника или клиническая интерпретируемость.
  • Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или другого лечения, указанного в протоколе, в пределах установленных протоколом сроков.
  • Любые противопоказания к применению кортикостероидов.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения или исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СРП-9003
Участники получат одно внутривенное вливание SRP-9003 в 1-й день.
Генетический: СРП-9003
Однократная внутривенная инфузия SRP-9003
Другие имена:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений, возникших в результате лечения (НЯ), и серьезных нежелательных явлений, возникших в результате лечения (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 60 месяцев
Исходный уровень до 60 месяцев
Изменение количества экспрессии белка β-SG по сравнению с исходным уровнем, оцененное по интенсивности волокон иммунофлуоресценции (IF) на 60-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
Исходный уровень, день 60
Изменение количества экспрессии белка β-SG по сравнению с исходным уровнем, оцененное по проценту белковых волокон IF (PPF) на 60-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
Исходный уровень, день 60
Изменение количества экспрессии белка β-SG по сравнению с исходным уровнем, оцененное вестерн-блоттингом, на 60-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
Исходный уровень, день 60

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка β-SG, оцененного по интенсивности волокон IF на 24-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца
Исходный уровень, 24 месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка β-SG, оцененного с помощью IF Percent Protein Fibers (PPF) через 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца
Исходный уровень, 24 месяца
Изменение количества экспрессии белка β-SG по сравнению с исходным уровнем, оцененное вестерн-блоттингом, через 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца
Исходный уровень, 24 месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке North Star для дисферлинопатии (NSAD) через 60 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени подъема с пола, времени прохождения 100 и 10 метров ходьбы/бега и теста подъема по лестнице на 4 ступени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки показателей верхней конечности версии 2.0 (PUL 2.0) на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Изменение способностей по сравнению с исходным уровнем, зафиксированное с помощью интерактивной видеооценки (АКТИВНО) — задание «Объем рабочей области для сидячих мест» на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Группа 1 (амбулаторная): изменение скорости шага (95%) и скорости подъема по лестнице (95%) по сравнению с исходным уровнем по оценке носимого устройства через 60 месяцев.
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Когорта 1 (амбулаторно): изменение по сравнению с исходным уровнем числа ступеней, пройденных за час, по оценке носимого устройства через 60 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Когорта 1 (амбулаторно): изменение по сравнению с исходным показателем расстояния, пройденного за час, по оценке носимого устройства на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Когорта 1 (амбулаторно): изменение длины шага (95%) по сравнению с исходным уровнем по оценке носимого устройства через 60 месяцев.
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Изменение активности верхних конечностей по сравнению с исходным уровнем на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Изменение угловой скорости запястья по сравнению с исходным уровнем на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Исходный уровень, месяц 60
Изменение копий генома вектора по сравнению с исходным уровнем с использованием капельной цифровой полимеразной цепной реакции (ddPCR) в мышечной ткани-мишени
Временное ограничение: Исходный уровень, 60-й день и 24-й месяц
Исходный уровень, 60-й день и 24-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 августа 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-9003-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СРП-9003

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться