Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egyszeri dózisú géntranszfer vizsgálat az SRP-9003 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2E/R4 típusú végtagöv izomdisztrófiában (béta-szarkoglükán [β-SG]-hiány) szenvedő nem-ambuláns és ambuláns résztvevőknél

2023. szeptember 18. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Többközpontú, nyílt, egyszeri dózisú, szisztémás géntranszfer vizsgálat az SRP-9003 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2E/R4 típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő alanyokon (β-szarkoglükán hiány)

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az SRP-9003 biztonságosságának értékelése és a β-SG expressziójának számszerűsítése a 2E/R4 típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2E/R4) szenvedő résztvevők vázizomzatában. A vizsgálatban ambuláns (1. kohorsz) és nem ambuláns (2. kohorsz) résztvevők is részt vesznek majd.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Csak az 1. kohorsz: Ambuláns a protokollban meghatározott kritériumok szerint. - Csak a 2. kohorsz: Nem ambuláns, a protokollban meghatározott kritériumok szerint és 4–50 éves kor között.
  • Dokumentált klinikai eredmények alapján 1 homozigóta vagy 2 heterozigóta patogén és/vagy valószínű patogén β-szarkoglükán gén Dezoxiribonukleinsav (DNS) (SGCB) génmutációja van.
  • Együttműködési képesség izomteszttel.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más klinikailag jelentős betegség vagy egészségügyi állapot jelenléte, beleértve a szív-, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, immunológiai, neuromuszkuláris (az LGMD2E/R4-től eltérő) vagy viselkedési betegséget, fertőzést, rosszindulatú daganatot vagy egyidejű betegséget vagy krónikus gyógyszeres kezelés szükségességét amely a vizsgáló véleménye szerint szükségtelen kockázatot jelent a géntranszferre vagy olyan egészségügyi állapotra vagy enyhítő körülményre, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő azon képességét, hogy megfeleljen a protokoll előírt vizsgálati vagy eljárások követelményeinek, vagy veszélyezteti a résztvevő jólétét, biztonságát , vagy klinikai értelmezhetőség.
  • A génterápiának, vizsgálati gyógyszeres kezelésnek vagy más, protokollban meghatározott kezelésnek való kitettség a protokollban meghatározott időhatárokon belül.
  • Bármilyen ellenjavallat a kortikoszteroidok használatára.

Megjegyzés: Más felvételi vagy kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SRP-9003
A résztvevők az 1. napon egyszeri IV infúziót kapnak az SRP-9003-ból.
Genetikai: SRP-9003
Az SRP-9003 egyszeri IV infúziója
Más nevek:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelést okozó nemkívánatos események (AE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
Időkeret: Alaphelyzet 60. hónapig
Alaphelyzet 60. hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG fehérje expressziós mennyiségében, immunfluoreszcens (IF) rostintenzitással értékelve a 60. napon
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
Alapállapot, 60. nap
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG fehérje expressziós mennyiségében az IF százalékos fehérjerostok (PPF) alapján a 60. napon
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
Alapállapot, 60. nap
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG fehérje expressziós mennyiségében Western-blot-vizsgálattal a 60. napon
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
Alapállapot, 60. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a β-SG fehérje expressziós mennyiségében az IF rostintenzitása alapján a 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
Alapállapot, 24. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a β-SG fehérje expressziós mennyiségében az IF százalékos fehérjeszálak (PPF) alapján a 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
Alapállapot, 24. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a β-SG fehérje expressziós mennyiségében Western blot módszerrel értékelve a 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
Alapállapot, 24. hónap
Változás a kiindulási állapothoz képest a dysferlinopathia (NSAD) North Star értékelésében a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalról a padlóról való felemelkedésig, a 100 és 10 méteres séta/futás megtételéig eltelt idő, valamint az időzített lépcsős felemelkedés 4 lépéses tesztje
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a felső végtag 2.0-s verziója (PUL 2.0) teljesítményében a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapszinthez képest az interaktív videóértékeléssel (ACTIVE) rögzített képességekben – Ülő munkaterület térfogati feladat a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
1. kohorsz (ambuláns): Változás az alapvonalhoz képest a lépéssebességben (95%) és a lépcsőzési sebességben (95%), hordható eszközzel értékelve a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
1. kohorsz (ambuláns): Az óránként megmászott lépcsők számának változása a kiindulási értékhez képest, hordható eszközzel értékelve a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
1. kohorsz (ambuláns): Változás az óránkénti megtett alaptávhoz képest, hordható eszközzel értékelve a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
1. kohorsz (ambuláns): Változás az alapvonalhoz képest a lépéshosszban (95%), hordható eszközzel értékelve a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a felső végtagok aktivitásában a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a csukló szögsebességében a 60. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
Alapállapot, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a vektor genommásolatokban a Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR) segítségével a célizomszövetben
Időkeret: Alapállapot, 60. nap és 24. hónap
Alapállapot, 60. nap és 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. augusztus 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 17.

Első közzététel (Tényleges)

2023. május 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRP-9003-102

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SRP-9003

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel