Wykonalność znakowania triglicerydów (TG) tkanki tłuszczowej w rodzinnej lipodystrofii częściowej (FPLD)
Badanie pilotażowe mające na celu ocenę wykonalności znakowania triglicerydów (TG) tkanki tłuszczowej w rodzinnej lipodystrofii częściowej (FPLD)
Tło:
Osoby z rodzinną częściową lipodystrofią (FPLD) nie magazynują tłuszczu w organizmie normalnie. Może to prowadzić do poważnych chorób, takich jak cukrzyca i choroby serca. Aby dowiedzieć się więcej o FPLD, naukowcy chcą porównać tkankę tłuszczową osób z tą chorobą z tkanką tłuszczową osób zdrowych.
Cel:
Pobieranie i analiza próbek tkanki tłuszczowej u osób z FPLD i bez FPLD.
Uprawnienia:
Osoby w wieku od 18 do 65 lat z FPLD. Potrzebni są również zdrowi dorośli.
Projekt:
Uczestnicy zostaną prześwietleni. Będą mieli fizyczny egzamin. Rozmiar i kształt ich ciała zostaną zmierzone. Będą mieli skan obrazowy, aby zmierzyć ich kości, mięśnie i tłuszcz.
Uczestnicy otrzymają ciężką wodę do picia w domu. Woda zawiera znacznik, który pomaga zmierzyć zawartość tłuszczu we krwi. Będą pić 1 fiolkę 3 razy dziennie.
Po 9 dniach picia wody uczestnicy przyjadą do kliniki na 3-dniowy pobyt. Będą jeść tylko żywność zapewnioną przez szpital; żywność będzie zawierać znaczniki. Igła zostanie wprowadzona do żyły w ramieniu; uczestnicy otrzymają infuzje innych znaczników przez tę igłę do swojej krwi; ta igła będzie również używana do pobierania próbek krwi do badań.
Trzeciego dnia w klinice uczestnicy zostaną poddani biopsji: małe próbki tłuszczu zostaną usunięte spod skóry na brzuchu i udzie.
Pacjenci mogą zgłosić się na wizytę kontrolną po 8 dniach od opuszczenia kliniki. Pobieranie krwi i biopsje tkanki tłuszczowej będą powtarzane.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Opis badania:
Wykonalność znakowania triglicerydów tkanki tłuszczowej u pacjentów z FPLD zostanie oceniona w tym nieinterwencyjnym protokole. Konkretnie, osobniki z FPLD (n=5) i osobniki kontrolne bez FPLD (n=5) zostaną poddane podaniu izotopu, a następnie biopsji tłuszczu podskórnego brzucha i kości udowej.
Cele:
Podstawowy cel:
(1) Ustalenie techniki biopsji podskórnej tkanki tłuszczowej kości udowej u pacjentów z FPLD, a następnie (2) ustalenie wykonalności wykrywania znakowanych TG/FA w tych próbkach biopsji tkanki tłuszczowej.
Cele drugorzędne:
(1) Aby określić przepływy metaboliczne u zdrowych ochotników i pacjentów z FPLD. (2) Określenie, czy obwodowe adipocyty podskórne są zdolne do wychwytu i zatrzymywania kwasów tłuszczowych u pacjentów z FPLD. (3) Ocena standardowych parametrów metabolicznych, na które wpływa zdolność magazynowania tłuszczu tłuszczowego. (4) Aby ocenić różne formy krążącego tłuszczu. (5) Określenie wykonalności pomiaru aktywności lipazy lipoproteinowej tkanki tłuszczowej (LPL).
Punkty końcowe:
Podstawowe punkty końcowe:
(1) Możliwość wykonania biopsji podskórnej tkanki tłuszczowej kości udowej u pacjentów z FPLD oraz (2) obecność wykrywalnego znakowania izotopem stabilnym w próbkach tkanki tłuszczowej.
Drugorzędowe punkty końcowe:
(1) Oznakowanie krwi glukozy, glicerolu, palmitynianu i zmydlonych kwasów tłuszczowych oraz innych metabolitów, o ile jest to wykonalne; (2) ilość trwałego znakowania izotopowego w próbkach tkanki tłuszczowej; (3) glukoza we krwi, insulina, NEFA, beta-OH-maślan; (4) TG we krwi, VLDL, chylomikrony, NEFA i pełny panel lipoprotein za pomocą NMR; (5) aktywność LPL tkanki tłuszczowej i (6) analiza histologiczna tkanki tłuszczowej.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Megan S Startzell, R.N.
- Numer telefonu: (301) 402-6371
- E-mail: megan.startzell@nih.gov
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Rebecca J Brown, M.D.
- Numer telefonu: (301) 594-0609
- E-mail: brownrebecca@mail.nih.gov
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- Rekrutacyjny
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numer telefonu: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Wspólne kryteria włączenia (FPLD i kontrole):
Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
- Wiek >= 18 i <= 65 lat
- Zgoda na przestrzeganie zasad stylu życia przez cały czas trwania badania.
- Stabilność masy ciała (na osobę) w granicach około 3 kg w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, bez planów aktywnego przybierania na wadze lub utraty wagi w okresie badania.
Kryteria włączenia specyficzne dla FPLD:
- Rozpoznanie kliniczne częściowej lipodystrofii na podstawie redukcji tkanki tłuszczowej poza prawidłowym zakresem w wybranych depotach tłuszczowych (w tym przynajmniej depot pośladkowo-udowy) z zachowaniem tkanki tłuszczowej w innych depotach.
- Odpowiednia tkanka tłuszczowa w jamie brzusznej i udach do wykonania biopsji podskórnej tkanki tłuszczowej, według oceny badacza.
KRYTERIA DOPASOWANIA KONTROLI:
Jeśli to możliwe, osobnikami kontrolnymi będą osobniki dopasowane 1:1 z osobnikami FPLD w oparciu o następujące kryteria (w kolejności priorytetu). Kryteria te będą brane pod uwagę przy ocenie kwalifikowalności, ale nie są ścisłymi kryteriami włączenia.
- Seks
- Wiek plus minus 5 lat
- Stan cukrzycowy
- Obwód brzucha plus-minus 10 cm
- Wysokość plus-minus 5 cm
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:
- Niekontrolowana cukrzyca, zdefiniowana jako HbA1C >8% podczas badania przesiewowego.
- Stosowanie leków zwiększających wydzielanie insuliny (pochodnych sulfonylomocznika) w tygodniu poprzedzającym pierwszą wizytę studyjną.
- Zmiany dawki insuliny >30% całkowitej dawki dobowej w ciągu 2 tygodni przed Wizytą Studyjną 1.
- Stosowanie niacyny w tygodniu poprzedzającym Wizytę Studyjną 1.
- Stosowanie leków przeciwpłytkowych, których nie można bezpiecznie trzymać przez odpowiedni czas przed każdą biopsją, w tym Plavix (tydzień przed biopsją), aspiryna (tydzień przed biopsją) i NLPZ (48 godzin przed biopsją).
- Przewlekłe stosowanie leków przeciwzakrzepowych, których nie można bezpiecznie odstawić na odpowiedni czas przed zabiegiem biopsji.
- Lipemia zdefiniowana jako stężenie triglicerydów nie na czczo >1000 mg/dl podczas badania przesiewowego.
- Dysfunkcja nerek zdefiniowana jako GFR <60 ml/min/1,73 m^2 podczas przesiewania.
- Spożywanie ekstremalnej diety makroskładnikowej (np. bardzo niskowęglowodanowej, wysokotłuszczowej, takiej jak między innymi dieta ketogeniczna, paleo lub dieta Atkinsa).
- Pozytywny test ciążowy lub karmienie piersią podczas badania przesiewowego.
- Historia zakażenia wirusem HIV, zapaleniem wątroby typu B lub C.
- Historia nabytej lipodystrofii.
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w czynności tarczycy, czynności wątroby, morfologii krwi lub składników mineralnych krwi, oceniane przez laboratoria przesiewowe.
- Niezdolność do przestrzegania zaplanowanych procedur badania.
- Niezdolność podmiotu do zrozumienia i chęć podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.
- Każdy stan, który w opinii badacza zwiększa ryzyko dla uczestników, uniemożliwia uczestnikowi przestrzeganie procedur badania, uniemożliwia uczestnikowi ukończenie badania lub zakłóca interpretację wyników badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Kontrole nielipodystroficzne
|
|
Częściowa lipodystrofia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Możliwość wykonania biopsji podskórnej tkanki tłuszczowej u pacjentów z częściową lipodystrofią.
Ramy czasowe: 10 dni
|
Masa tkanki tłuszczowej uzyskana z każdej biopsji.
|
10 dni
|
|
Określenie możliwości wykrycia znakowanych TG/FA w próbkach biopsji tkanki tłuszczowej kości udowej u pacjentów z lipodystrofią w porównaniu z próbkami biopsji tkanki tłuszczowej brzucha u tych samych pacjentów oraz w porównaniu z grupą kontrolną.
Ramy czasowe: 10 dni
|
Możliwość wykrycia znakowanych triglicerydów i kwasów tłuszczowych w każdej biopsji.
|
10 dni
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10001651
- 001651-DK
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .