脂肪组织甘油三酯 (TG) 标记在家族性部分性脂肪营养不良 (FPLD) 中的可行性
评估脂肪组织甘油三酯 (TG) 标记在家族性部分性脂肪营养不良 (FPLD) 中的可行性的初步研究
背景:
患有家族性部分脂肪营养不良(FPLD)的人体内不能正常储存脂肪。 这可能导致糖尿病和心脏病等严重疾病。 为了了解有关 FPLD 的更多信息,研究人员希望将患有这种疾病的人的脂肪组织与健康人的脂肪组织进行比较。
客观的:
收集和分析患有和不患有 FPLD 的人的脂肪组织样本。
合格:
18 至 65 岁的 FPLD 患者。 还需要健康的成年人。
设计:
参与者将接受筛选。 他们将进行体检。 他们身体的大小和形状将被测量。 他们将进行成像扫描来测量他们的骨骼、肌肉和脂肪。
参与者将在家中饮用重水。 水中含有示踪剂,可以帮助测量血液中的脂肪。 他们每天喝 3 次,每次 1 瓶。
喝了9天的水后,参与者将来到诊所停留3天。 他们只会吃医院提供的食物;食物中含有示踪剂。 将一根针插入手臂的静脉;参与者将通过这根针将其他示踪剂输注到他们的血液中;该针还将用于抽取血液样本进行测试。
在诊所的第三天,参与者将进行活检:将从腹部和大腿的皮肤下取出少量脂肪样本。
参与者可以在离开诊所 8 天后返回进行随访。 将重复抽血和脂肪组织活检。
研究概览
地位
条件
详细说明
研究描述:
在此非介入方案中将评估 FPLD 患者脂肪组织甘油三酯标记的可行性。 具体而言,患有 FPLD 的受试者 (n = 5) 和没有 FPLD 的对照受试者 (n = 5) 将接受同位素给药,然后进行腹部和股骨皮下脂肪活检。
目标:
主要目标:
(1) 建立 FPLD 患者皮下股骨脂肪组织活检技术,随后,(2) 建立检测这些脂肪组织活检样本中标记的 TG/FA 的可行性。
次要目标:
(1) 确定健康志愿者和 FPLD 患者的代谢通量。 (2) 确定 FPLD 患者外周皮下脂肪细胞是否能够摄取和保留脂肪酸。 (3) 评估受脂肪储存能力影响的标准代谢参数。 (4) 评估不同形式的循环脂肪。 (5)确定测量脂肪组织脂蛋白脂肪酶(LPL)活性的可行性。
端点:
主要终点:
(1) 对 FPLD 患者进行皮下股骨脂肪组织活检的可行性,以及 (2) 脂肪组织标本中存在可检测的稳定同位素标记。
次要终点:
(1) 葡萄糖、甘油、棕榈酸酯、皂化脂肪酸和其他代谢物的血液标记(如果可行); (2)脂肪组织标本中稳定同位素标记的数量; (3)血糖、胰岛素、NEFA、β-OH-丁酸盐; (4) NMR 检测血液 TG、VLDL、乳糜微粒、NEFA 和完全脂蛋白组; (5)脂肪组织LPL活性和(6)脂肪组织组织学分析。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Megan S Startzell, R.N.
- 电话号码:(301) 402-6371
- 邮箱:megan.startzell@nih.gov
研究联系人备份
- 姓名:Rebecca J Brown, M.D.
- 电话号码:(301) 594-0609
- 邮箱:brownrebecca@mail.nih.gov
学习地点
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Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health Clinical Center
-
接触:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- 电话号码:TTY dial 711 800-411-1222
- 邮箱:ccopr@nih.gov
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
- 纳入标准:
常见纳入标准(FPLD 和对照):
为了有资格参加这项研究,个人必须满足以下所有标准:
- 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性
- 年龄 >= 18 岁且 <= 65 岁
- 同意在整个学习期间遵守生活方式注意事项。
- 筛选前 3 个月内,体重稳定(每个受试者)在约 3 公斤内,在研究期间没有主动增重或减重的计划。
FPLD 特定纳入标准:
- 部分脂肪营养不良的临床诊断基于所选脂肪库(至少包括臀股肌库)中脂肪组织的减少超出正常范围,同时其他库中脂肪组织的保存。
- 根据研究者的判断,有足够的腹部和大腿脂肪组织用于可行的皮下脂肪活检。
控制匹配标准:
如果可能,对照受试者将是根据以下标准(按优先级顺序)与 FPLD 受试者 1:1 匹配的个体。 评估资格时将考虑这些标准,但不是严格的纳入标准。
- 性别
- 年龄正负5岁
- 糖尿病状况
- 腹围正负10厘米
- 高度正负5厘米
排除标准:
符合以下任何条件的个人将被排除在本研究之外:
- 未受控制的糖尿病,定义为筛查时 HbA1C >8%。
- 在研究访视 1 之前一周使用胰岛素促分泌剂(磺酰脲类)。
- 研究访视 1 前 2 周内胰岛素剂量变化 > 每日总剂量的 30%。
- 在研究访视 1 之前一周使用烟酸。
- 每次活检前使用无法安全保留适当时间的抗血小板药物,包括波立维(活检前 1 周)、阿司匹林(活检前 1 周)和 NSAIDS(活检前 48 小时)。
- 长期使用抗凝药物,且在活检前的适当时间内无法安全停止。
- 脂血症定义为筛查时非空腹甘油三酯>1000 mg/dL。
- 肾功能不全定义为 GFR <60 mL/min/1.73 m^2 筛选时。
- 食用极端大量营养素饮食(例如,极低碳水化合物、高脂肪饮食,如生酮饮食、古饮食或阿特金斯饮食等)。
- 筛查时妊娠试验呈阳性或母乳喂养。
- HIV、乙型肝炎或丙型肝炎感染史。
- 获得性脂肪营养不良史。
- 经筛查实验室评估,甲状腺功能、肝功能、血细胞计数或血液矿物质出现临床显着异常。
- 无法遵守计划的学习程序。
- 受试者无法理解并愿意签署书面知情同意文件。
- 研究者认为增加受试者风险、妨碍受试者遵守研究程序、妨碍受试者完成研究或干扰研究结果解释的任何情况。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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非脂肪营养不良对照
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部分脂肪营养不良
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对部分脂肪营养不良患者进行皮下脂肪组织活检的可行性。
大体时间:10天
|
从每次活检中获得的大量脂肪组织。
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10天
|
与同一患者的腹部脂肪组织活检样本以及对照相比,确定在脂肪营养不良患者的股骨脂肪组织活检样本中检测标记的 TG/FA 的可行性。
大体时间:10天
|
能够在每次活检中检测标记的甘油三酯和脂肪酸。
|
10天
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Rebecca J Brown, M.D.、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 10001651
- 001651-DK
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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