Proveditelnost značení triglyceridů tukové tkáně (TG) u familiární parciální lipodystrofie (FPLD)
Pilotní studie k posouzení proveditelnosti značení triglyceridů tukové tkáně (TG) u familiární parciální lipodystrofie (FPLD)
Pozadí:
Lidé s familiární parciální lipodystrofií (FPLD) neukládají tuk v těle normálně. To může vést k vážným onemocněním, jako je cukrovka a srdeční choroby. Aby se vědci dozvěděli více o FPLD, chtějí porovnat tukovou tkáň u lidí s tímto onemocněním s tukovou tkání zdravých lidí.
Objektivní:
Odebírat a analyzovat vzorky tukové tkáně u lidí s a bez FPLD.
Způsobilost:
Lidé ve věku 18 až 65 let s FPLD. Jsou potřeba i zdraví dospělí.
Design:
Účastníci budou promítáni. Budou mít fyzickou zkoušku. Změří se velikost a tvar jejich těla. Budou mít zobrazovací sken, aby změřili jejich kosti, svaly a tuk.
Účastníci dostanou doma těžkou vodu. Voda obsahuje stopovač, který pomáhá měřit tuk v krvi. Vypijí 1 lahvičku 3x denně.
Po pití vody po dobu 9 dnů se účastníci dostaví na kliniku na 3denní pobyt. Budou jíst pouze potraviny poskytnuté nemocnicí; potraviny budou obsahovat stopovací látky. Do žíly na paži bude zavedena jehla; účastníci dostanou infuze jiných indikátorů touto jehlou do krve; tato jehla bude také použita k odběru vzorků krve pro testování.
Třetí den na klinice budou mít účastníci biopsie: Z podkoží na břiše a stehně budou odebrány malé vzorky tuku.
Účastníci se mohou vrátit na následnou návštěvu 8 dní po opuštění kliniky. Budou se opakovat odběry krve a biopsie tukové tkáně.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Popis studie:
V tomto neintervenčním protokolu bude posouzena proveditelnost značení triglyceridů v tukové tkáni u pacientů s FPLD. Konkrétně, jedinci s FPLD (n=5) a kontrolní jedinci bez FPLD (n=5) podstoupí izotopovou aplikaci následovanou biopsií abdominálního a femorálního podkožního tuku.
Cíle:
Primární cíl:
(1) Stanovit techniku subkutánní biopsie femorální tukové tkáně u pacientů s FPLD a následně (2) stanovit proveditelnost detekce značeného TG/FA v těchto vzorcích biopsie tukové tkáně.
Sekundární cíle:
(1) Stanovit metabolické toky u zdravých dobrovolníků a pacientů s FPLD. (2) Zjistit, zda jsou periferní subkutánní adipocyty schopny vychytávání a retence mastných kyselin u pacientů s FPLD. (3) Posoudit standardní metabolické parametry ovlivněné kapacitou ukládání tuku. (4) K posouzení různých forem cirkulujícího tuku. (5) Stanovit proveditelnost měření aktivity lipoproteinové lipázy (LPL) z tukové tkáně.
Koncové body:
Primární koncové body:
(1) Možnost provedení subkutánní biopsie femorální tukové tkáně u pacientů s FPLD a (2) přítomnost detekovatelného stabilního izotopového značení ve vzorcích tukové tkáně.
Sekundární koncové body:
(1) Krevní značení glukózy, glycerolu, palmitátu a zmýdelněných mastných kyselin a dalších metabolitů, pokud je to proveditelné; (2) množství stabilního izotopového značení ve vzorcích tukové tkáně; (3) krevní glukóza, inzulín, NEFA, beta-OH-butyrát; (4) krevní TG, VLDL, chylomikrony, NEFA a kompletní lipoproteinový panel pomocí NMR; (5) aktivita LPL tukové tkáně a (6) histologická analýza tukové tkáně.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Megan S Startzell, R.N.
- Telefonní číslo: (301) 402-6371
- E-mail: megan.startzell@nih.gov
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Rebecca J Brown, M.D.
- Telefonní číslo: (301) 594-0609
- E-mail: brownrebecca@mail.nih.gov
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- Nábor
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonní číslo: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
Společná kritéria pro zařazení (FPLD a kontroly):
Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:
- Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
- Věk >= 18 a <= 65 let
- Souhlas s dodržováním zásad životního stylu po celou dobu studia.
- Stabilita hmotnosti (na subjekt) v rozmezí přibližně 3 kg během 3 měsíců před screeningem, bez plánů aktivně přibírat nebo zhubnout během období studie.
Kritéria zahrnutí specifická pro FPLD:
- Klinická diagnostika parciální lipodystrofie založená na redukci tukové tkáně mimo normální rozmezí ve vybraných tukových depotech (včetně minimálně gluteofemorálního depa) se zachováním tukové tkáně v ostatních depotech.
- Adekvátní abdominální a stehenní tuková tkáň pro proveditelnou biopsii podkožního tuku, jak posoudil výzkumník.
KONTROLNÍ KRITÉRIA SHODY:
Pokud je to možné, kontrolní subjekty budou jedinci, kteří se shodují 1:1 se subjekty FPLD na základě následujících kritérií (v pořadí priority). Tato kritéria budou zohledněna při posuzování způsobilosti, ale nejedná se o přísná kritéria pro zařazení.
- Sex
- Věk plus mínus 5 let
- Diabetický stav
- Obvod břicha plus minus 10 cm
- Výška plus mínus 5 cm
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:
- Nekontrolovaný diabetes, definovaný jako HbA1C > 8 % při screeningu.
- Použití sekretagogů inzulínu (sulfonylmočoviny) v týdnu před studijní návštěvou 1.
- Změny v dávce inzulínu > 30 % celkové denní dávky během 2 týdnů před studijní návštěvou 1.
- Použití niacinu v týdnu před studijní návštěvou 1.
- Použití protidestiček, které nelze bezpečně držet po vhodnou dobu před každou návštěvou biopsie, včetně Plavixu (jeden týden před biopsií), aspirinu (jeden týden před biopsií) a NSAID (48 hodin před biopsií).
- Chronické užívání antikoagulačních léků, které nelze bezpečně přerušit na vhodnou dobu před biopsií.
- Lipémie definovaná jako triglyceridy bez hladovění > 1000 mg/dl při screeningu.
- Renální dysfunkce definovaná jako GFR <60 ml/min/1,73 m^2 při screeningu.
- Konzumace extrémních makroživin (např. diety s velmi nízkým obsahem sacharidů a vysokým obsahem tuků, jako je mimo jiné ketogenní, paleo nebo Atkinsova dieta).
- Pozitivní těhotenský test nebo kojení při screeningu.
- Infekce HIV, hepatitidy B nebo C v anamnéze.
- Anamnéza získané lipodystrofie.
- Klinicky významné abnormality ve funkci štítné žlázy, jaterních funkcí, krevního obrazu nebo krevních minerálů, jak byly hodnoceny screeningovými laboratořemi.
- Neschopnost dodržet plánované studijní postupy.
- Neschopnost subjektu porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko pro subjekty, brání subjektu v dodržování postupů studie, brání subjektu v dokončení studie nebo narušuje interpretaci výsledků studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Nelipodystrofické kontroly
|
|
Částečná lipodystrofie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Možnost provedení biopsie podkožní tukové tkáně u pacientů s parciální lipodystrofií.
Časové okno: 10 dní
|
Množství tukové tkáně získané z každé biopsie.
|
10 dní
|
|
Stanovit proveditelnost detekce značeného TG/FA ve vzorcích biopsie femorální tukové tkáně u pacientů s lipodystrofií ve srovnání se vzorky z biopsie abdominální tukové tkáně u stejných pacientů a ve srovnání s kontrolami.
Časové okno: 10 dní
|
Schopnost detekovat značené triglyceridy a mastné kyseliny v každé biopsii.
|
10 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 10001651
- 001651-DK
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .