Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalne konsorcjum kliniczne Friedreich Ataxia UNIFIED Badanie historii naturalnej (UNIFAI)

13 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Friedreich's Ataxia Research Alliance
Projekt ten jest globalnym, wieloośrodkowym, prospektywnym, obserwacyjnym badaniem historii naturalnej, które można wykorzystać do zrozumienia postępu choroby i wsparcia rozwoju bezpiecznych i skutecznych leków i produktów biologicznych na ataksję Friedreicha.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Badanie UNIFAI Natural History of Friedreich's Ataxia (FA) to globalne badanie mające na celu zapewnienie głębokiego i rozwijającego się zrozumienia historii naturalnej tej rzadkiej i wyniszczającej choroby genetycznej, a także informacje dotyczące projektowania i wdrażania badań klinicznych.

Ataksja Friedreicha jest rzadką, dziedziczną chorobą wielonarządową charakteryzującą się postępującymi objawami neurologicznymi i kardiologicznymi. Jest to spowodowane mutacjami w genie FXN (frataksyna).

Badanie UNIFAI jest badaniem prospektywnym, podłużnym i obserwacyjnym, co oznacza, że ​​wszystkie dane będą zbierane podczas wizyt studyjnych prowadzonych w czasie, według jednego protokołu dla wszystkich ośrodków. Do tego badania zostaną wybrani uczestnicy z FA z całego świata, którzy będą oceniani corocznie przez okres do 25 lat. Udział w badaniu obejmuje coroczne wizyty studyjne, podczas których zbierane są dane z dokumentacji medycznej i wywiadu, a także ocena wyników klinicznych, w tym badania neurologiczne, testy chodu w czasie, pomiary funkcji kończyn górnych i ocena jakości życia zgłaszana przez pacjenta, z możliwością gromadzenia przez ośrodki dodatkowych środki pomocnicze związane z mową, wzrokiem, zmęczeniem, równowagą i funkcjami poznawczymi.

To globalne, wieloośrodkowe badanie stanowi harmonizację dwóch ugruntowanych, długotrwałych badań historii naturalnej FA, które zapewniły ramy dla dalszych badań nad środkami klinicznymi, które mogą ilościowo ocenić FA: FACOMS (USA, Kanada, Australia, Nowa Zelandia, i Indie) oraz EFACTS (kraje europejskie). Badania te prowadzono równolegle, przy czym stwierdzono wiele podobieństw w sposobie ich prowadzenia. Połączenie tych dwóch istniejących badań i grup badaczy daje większą moc danym zebranym wcześniej i przyszłym. Kontynuuje także wysiłki mające na celu rozbudowę sieci ośrodków badań klinicznych specjalizujących się w FA pod nazwą FA-Global Clinical Consortium.

Ze względu na postęp w zrozumieniu genetycznej i komórkowej dysfunkcji FA, która prowadzi do objawów obserwowanych u osób dotkniętych chorobą, nastąpił znaczny wzrost liczby odkryć i rozwoju podejść terapeutycznych, z których wiele jest obecnie ocenianych w badaniach klinicznych i stanowi pierwszą zatwierdzoną metodę leczenia w Stanach Zjednoczonych. Państwa w 2023 r. Celem badania UNIFAI jest wykorzystanie tej dynamiki poprzez skupienie się na kilku kluczowych celach.

UNIFAI oceni historię naturalną FA, zbierając dane od zdiagnozowanych osób w każdym wieku i na każdym etapie zaawansowania choroby. Zebrane dane obejmują dane demograficzne, historię medyczną, leki, ocenę neurologiczną i funkcjonalną, badania kardiologiczne, badania laboratoryjne i kwestionariusze zdrowotne. W badaniu oceniane będą wyniki kliniczne osób z FA, takie jak postęp choroby, nasilenie objawów i ogólna jakość życia, w oparciu o różne czynniki, które mogą mieć wpływ na takie wyniki, takie jak mutacje genetyczne, dane demograficzne (wiek, położenie geograficzne), współistniejące schorzenia, leki lub metody leczenia. Śledząc wyniki w czasie, badacze starają się dostrzec wzorce, trendy i potencjalne różnice w podgrupach lub w skuteczności terapii lub interwencji w zróżnicowanej grupie uczestników.

Badanie UNIFAI odegra kluczową rolę w identyfikacji klinicznych kamieni milowych i zmian w historii naturalnej na przestrzeni czasu w miarę pojawiania się nowych metod leczenia. W ramach badania będzie można monitorować, w jaki sposób interwencje te zmieniają trajektorię choroby, potencjalnie prowadząc do identyfikacji kluczowych punktów krytycznych, charakterystycznych punktów choroby lub etapów, na których interwencje mogą być najbardziej skuteczne. Badanie to może znacznie poprawić naszą wiedzę na temat FA i doprowadzić do skuteczniejszych metod leczenia i lepszych wyników leczenia osób cierpiących na FA.

Celem badania jest dostarczenie informacji do projektowania badań klinicznych oraz opracowania i walidacji nowatorskich ocen wyników klinicznych i biomarkerów, które można wykorzystać w badaniach klinicznych. Badanie UNIFAI zgromadzi dane od szerokiej i zróżnicowanej kohorty osób z FA, dzięki czemu ten zbiór danych będzie mógł zostać wykorzystany do wyboru kryteriów włączenia i wykluczenia oraz obliczeń mocy dla projektów badań z konkretnymi miarami wyniku klinicznego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

3000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Childrens Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Martin Delatycki, MD
        • Kontakt:
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Medical University Innsbruck, Department of Neurology
        • Główny śledczy:
          • Sylvia Boesch, MD
        • Pod-śledczy:
          • Wolfgang Nachbauer, MD
        • Kontakt:
  • Belgia
  • Brazylia
      • Campinas, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Campinas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcondes França, MD, PhD
  • Czechy
      • Praha, Czechy, 150 06
        • Rekrutacyjny
        • Motol University Hospital, Centre for Hereditary Ataxias
        • Główny śledczy:
          • Martin Vyhnálek, MD
        • Kontakt:
          • Lucie Šťovíčková
          • Numer telefonu: +420 22443-3302,-3334 ext (Chi
          • E-mail: ataxie@fnmotol.cz
        • Kontakt:
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Paris Brain Institute
        • Główny śledczy:
          • Alexandra Durr, MD
        • Kontakt:
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital de Hautepierre, Service de Neurologie
        • Główny śledczy:
          • Mathieu ANHEIM, MD
        • Kontakt:
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Rekrutacyjny
        • National and Kapodistrian University of Athens, Neurogenetics Unit
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Georgios Koutsis
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Sant Joan de Déu, Servicio de Neurología
        • Główny śledczy:
          • Francesc Palau Martinez, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario La Paz, Servicio de Neurologia
        • Główny śledczy:
          • Francisco J. Rodriguez de Rivera Garrido, MD
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525
        • Rekrutacyjny
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bart van De Warrenburg, MD
  • Indie
    • NCT
      • New Delhi, NCT, Indie, 110020
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Achal Srivastava, MD
        • Pod-śledczy:
          • Mohammed Faruq, M.B.B.S., PhD
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D24 TP66
        • Rekrutacyjny
        • Tallaght University Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sinead Murphy, MD
        • Główny śledczy:
          • Richard Walsh, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Główny śledczy:
          • Grace Yoon, MD
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H9R 2Y2
        • Rekrutacyjny
        • McGill University Health Centre - Montreal Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Massimo Pandolfo, MD
        • Główny śledczy:
          • Maryam Oskoui, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • general clinic line
          • Numer telefonu: 1-514-398-5500
      • Montréal, Quebec, Kanada, h2x0a9
        • Rekrutacyjny
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
        • Główny śledczy:
          • Antoine Duquette, MD
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Aachen, Dept. of Neurology
        • Główny śledczy:
          • Jörg B. Schulz, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathrin Reetz, MD
      • Bonn, Niemcy, 53105
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Deutsches Zentrum Für Neurodegenerative Erkrankungen
        • Główny śledczy:
          • Thomas Klockgether, MD
        • Kontakt:
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Rekrutacyjny
        • University of Munich, Dept. of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
        • Główny śledczy:
          • Thomas Klopstock, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Rekrutacyjny
        • University of Tübingen, Dept. of Neurodegenerative Diseases, Hertie-Institute for Clinical Brain Research
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ludger Schöls, MD
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Rekrutacyjny
        • Auckland City Hospital
        • Główny śledczy:
          • Richard Roxburgh, BSC MB PhD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • UCLA Ataxia Center
        • Główny śledczy:
          • Susan Perlman, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado
        • Główny śledczy:
          • Trevor Hawkins, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida - Neurology
        • Główny śledczy:
          • SH Subramony, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • general clinic line
          • Numer telefonu: 1-352-294-5757
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • USF Ataxia Research Center
        • Główny śledczy:
          • Theresa Zesiewicz, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Emory University Hospital - Neurology
        • Główny śledczy:
          • George Wilmot, MD
        • Kontakt:
          • UNIFAI Study
          • Numer telefonu: 404-727-1509
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Katherine Mathews, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • general clinic line, 1-319-356-2436
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University - Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chad Hoyle, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Lynch, MD PhD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Richard Finkel, MD
  • Włochy
      • Conegliano, Włochy, 21015
        • Rekrutacyjny
        • Referente Clinico-Scientifico di Polo IRCCS "E. Medea"
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gabriella Paparella
        • Pod-śledczy:
          • Andrea Martinuzzi, MD
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Główny śledczy:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Pod-śledczy:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Włochy, 00146
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Bambino Gesù Children's Hospital, Department of Neurosciences
        • Główny śledczy:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3 BG
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University College of London, Ataxia Centre, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Główny śledczy:
          • Paola Giunti, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W badaniu uwzględnieni zostaną obecni uczestnicy istniejących badań historii naturalnej FA-COMS i EFACTS, a także nowe osoby z ataksją Friedreicha (FA) i zdrowe osoby z grupy kontrolnej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zarówno mężczyźni jak i kobiety w każdym wieku
  2. Osoby z ataksją Friedreicha (FA): Uczestnicy, którzy spełniają genetycznie potwierdzoną diagnozę ataksji Friedreicha

  3. Dostarczono pisemną świadomą zgodę

    1. Od wszystkich uczestników należy uzyskać świadomą zgodę
    2. W przypadku uczestników niepełnoletnich oni oraz rodzic/upoważniony prawnie przedstawiciel muszą podpisać formularz świadomej zgody i zgodę dziecka (jeśli dotyczy)
    3. Osoby nie posiadające kompetencji prawnych wymagają świadomej zgody swojego prawnie upoważnionego przedstawiciela

    Kryteria wyłączenia:

  4. Niemożność lub chęć wyrażenia świadomej zgody
  5. Ostre lub trwające schorzenia lub inne schorzenia, które mogłyby zakłócać przebieg i ocenę badania
  6. Z jakiegokolwiek powodu, zdaniem badacza, uczestnik prawdopodobnie nie będzie w stanie spełnić wymagań protokołu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmodyfikowana Skala Oceny Ataksji Friedreicha (mFARS) to skala specyficzna dla choroby, która mierzy postęp neurologicznych skutków FA. mFARS to zwalidowana i wiarygodna skala; składa się z neurologicznego komponentu FARS i ocenia opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną oraz stabilność pionową/funkcję chodu. W przypadku każdego elementu odpowiedzi kategoryzują odpowiednie objawy neurologiczne, a wynikom przypisuje się punktację w zakresie od 0 do 3, 4 lub 5, gdzie 0 oznacza stan prawidłowy, a wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie. Wynik waha się od 0 do 93. Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana skali oceny i oceny ataksji (SARA).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Skala Oceny i Oceny Ataksji (SARA) to półilościowa ocena ataksji, mierząca ataksję kończyny górnej, kończyny dolnej, chodu, równowagi i mowy. Składa się z ośmiu elementów: chodu, postawy, siedzenia, zaburzeń mowy, gonienia palcami, testu palca nosowego, szybkiego naprzemiennego ruchu dłoni i ślizgu pięta-goleń. Całkowity wynik waha się od 0 (brak ataksji) do 40 (ciężka ataksja). Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana wyniku FA Aktywności Codzienne (ADL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
FARS-ADL jest podsekcją kwestionariusza FARS, która ocenia czynności dnia codziennego, w tym mowę, higienę osobistą, karmienie i mobilność. Uczestnicy oceniają każdą kategorię w skali od 0 (normalny) do 4 (poważna niepełnosprawność/niezdolność do samodzielnego wykonywania czynności), przy czym niższe wyniki wskazują na „normalne” funkcjonowanie/aktywność. Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana wyniku w zakresie stabilności pionowej (USA).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Ocena stabilności pionowej (USA) jest częścią badania neurologicznego w ramach zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS). Element ten składa się z dziewięciu elementów: pozycja siedząca, postawa z rozstawionymi stopami, postawa z rozstawionymi stopami i zamkniętymi oczami, postawa ze złączonymi stopami, postawa ze złączonymi stopami i zamkniętymi oczami, postawa w tandemie, postawa z dominującą stopą, chód w tandemie i chód. Wynik waha się od 0 do 9, przy czym wyższy wynik odzwierciedla gorszą stabilność pionową (tj. większe nasilenie neurologiczne). Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego czasu testu kołka z 9 otworami (w sekundach)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Test 9-otworowych kołków (9HPT) bada zręczność palców i polega na umieszczaniu i usuwaniu dziewięciu kołków w tablicy peg w jak najkrótszym czasie. Wykonuje się dwie kolejne próby ręki dominującej, po których bezpośrednio następują dwie próby ręki niedominującej. Obliczany jest średni czas w sekundach potrzebny na wykonanie zadania dla każdej ręki dominującej i niedominującej. Skala 9HPT charakteryzuje się wysoką wiarygodnością wewnątrz i między oceniającymi i jest najczęściej stosowaną miarą funkcji kończyny górnej w FA. Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana średniego czasu chodu na czas (25 stóp lub 8 metrów) (w sekundach)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Marsz na dystansie 25 stóp/8 metrów sprawdza stabilność pozycji pionowej, równowagę i mobilność i obejmuje przejście określonego dystansu. Przeprowadzane są dwie kolejne próby. Obliczany jest średni czas w sekundach potrzebny na wykonanie zadania. Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana wyników analizy mowy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zestaw ocen mowy zostanie przeprowadzony i zarejestrowany na laptopie w celu analizy przy użyciu oprogramowania Redenlab. Obejmuje to: czytanie fragmentu zrównoważonego fonetycznie, przedłużone brzmienie samogłosek, wyliczanie dni tygodnia, powtarzanie sylab i zadanie monologowe. Będzie to stanowić miarę dyzartrii. Redenlab to amerykańsko-australijska firma zajmująca się testowaniem mowy, https://redenlab.com. Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana punktacji ciężkości klinicznej w pomiarach instrumentalnych ataksji (AIM).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
System przyrządowych pomiarów ataksji (AIM) składa się z trzech elementów: 1) rejestratora danych w postaci łyżki, kubka lub zawieszki, z których każdy zawiera czujniki, Wi-Fi i procesor; 2) algorytmy rozróżniające ruchy wykonywane przez kontrolę i użytkowników z ataksją oraz oceniające stopień nasilenia ataksji w przypadku jej wykrycia; oraz 3) punktacja ataksji przedstawiona w sposób użyteczny dla klinicystów („wynik” AIM). Wynik ten ma charakter ciągły i obejmuje próg nasilenia ataksji, który został ustalony w procesie uczenia maszynowego i opiera się na oddzieleniu osób z ataksją i uczestnikami grupy kontrolnej. Każda wartość poniżej progu ciężkości określonego urządzenia jest oczekiwana w przypadku kontroli/bardzo łagodnej ataksji, a każda wartość powyżej jest oczekiwana w przypadku osób z umiarkowaną/ciężką ataksją. Wynik będzie porównywany z rokiem poprzednim co roku przez maksymalnie 25 lat.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Zmiana wyniku testu ostrości liter o niższym kontraście
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, klasy 1–25
Ostrość widzenia z kontrastowymi literami będzie oceniana za pomocą podświetlanych od tyłu kart Sloana Letter Charts (LCSLC) o niskim kontraście. Uczestnicy siedzą w odległości oczu 2 metrów od mapy. W stosownych przypadkach wzrok obuoczny będzie oceniany przy użyciu zwykłych soczewek korekcyjnych uczestników. Uczestnicy mają obowiązek przeczytać każdą literę na planszy. Zostaną zaprezentowane trzy wykresy z trzema różnymi poziomami kontrastu widzenia: 100% (odpowiednik ostrości wzroku przy wysokim kontraście), 2,5% i 1,25%. Maksymalny łączny wynik na trzech wykresach (liczba poprawnie odczytanych liter) wynosi 240. Rejestrowane będą także wyniki poszczególnych wykresów.
Wartość wyjściowa, klasy 1–25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Jorg B Schulz, Prof, University Hospital, Aachen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 stycznia 2048

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 stycznia 2048

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1016

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj